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神外前沿
研究者表示，这项研究结果表明，这种神经调控方法有可能广泛应用于治疗脊髓性肌萎缩症以外的其他神经退行性疾病，比如肌萎缩侧索硬化症或亨廷顿舞蹈症，只要在未来的研究中能够确定合适的细胞靶点。
论文/引用信息：Prat-Ortega, G., Ensel, S., Donadio, S. et al. First-in-human study of epidural spinal cord stimulation in individuals with spinal muscular atrophy. Nat Med (2025). https://doi.org/10.1038/s41591-024-03484-8
据了解，脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种遗传性神经退行性疾病，会导致运动神经元功能障碍、肌肉无力、疲劳和早逝。目前已有三种新疗法能够减缓疾病进展，使患者得以存活，但仍有运动功能障碍。
本项研究展示了对三名患有3型SMA的成年人进行硬膜外脊髓刺激（SCS，简称脊髓电刺激）后，运动神经元功能得到改善，从而增强了力量、耐力和步态质量。
（ClinicalTrials.gov注册号：NCT05430113）
临床前研究显示，SMA运动神经元的放电频率较低，原因是来自初级感觉传入神经的兴奋性输入减少。在本研究中，研究者假设通过电刺激感觉传入神经来纠正这种损失，能够改善运动神经元功能。
为了验证这一假设，研究者在三名患有SMA的成年人的腰骶部脊髓植入硬膜外电极，以靶向腿部的感觉轴突。研究者每天在运动任务期间进行2小时的SCS治疗，持续4周。
研究者的干预措施使力量（最高提升180%）、步态质量（平均步长：40%）和耐力（6分钟步行测试平均变化：26米）均有所改善，同时运动神经元放电频率也有所增加。即使脊髓刺激关闭，这些变化仍得以持续。值得注意的是，未报告与刺激相关的不良事件。
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