前言
罗普司亭是全球首款长效血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），目前已获批用于既往治疗（皮质类固醇、免疫球蛋白、脾切除治疗）反应不佳的原发免疫性血小板减少症（ITP）成人和儿童患者、免疫抑制治疗（IST）疗效不佳的再生障碍性贫血（AA）患者以及作为急性放射综合征（ARS）造血综合征的应急药物。同时，罗普司亭在化疗所致血小板减少症（CIT）患者中亦展现出良好的应用前景，且耐受性良好。此外，作为我国首个罗普司亭生物类似药，罗普司亭N01在成年人慢性ITP临床试验中亦显示出良好的疗效，为我国成年慢性ITP患者提供了新的治疗手段。
为进一步规范临床合理、有效、安全地应用罗普司亭，中国临床肿瘤学会淋巴瘤专家委员会和白血病专家委员会组织专家结合相关临床研究数据、国内外权威指南和临床实践，制定了《罗普司亭临床合理应用专家共识》（以下简称“《共识》”），并于近期正式发布。在《共识》发布之际，CCMTV血液频道特邀南方医科大学南方医院刘启发教授，分享造血干细胞移植（HSCT）后血小板减少症的治疗策略，并介绍《共识》对血小板减少症治疗的意义。
CCMTV临床频道
血小板减少是HSCT后的常见并发症，可导致患者出血风险增加和预后不良。可否请您谈谈，目前HSCT后血小板减少症的主要治疗策略有哪些？
刘启发 教授
众所周知，无论是HSCT还是常规的肿瘤治疗，如放化疗，血小板减少都是常见的并发症。临床中，要判断是否为HSCT后血小板减少，主要依据该患者是否需要进行血小板重建，我们通常对血小板计数低于20×109/L的患者进行重建。
目前，针对这类患者的治疗，可用的完全有效药物很少，首先考虑进行血小板输注。这是治疗血小板减少的传统方法，但反复输注并非长期解决方案。第二，使用相应的血小板生成素（TPO）激动剂，这类药物可以促进血小板的增殖和生长，有口服和注射等多种剂型，但不同的产品在表现上存在一些差异。
对于移植后植入功能不良和血小板减少的患者，由于血小板输注只是短期效果，且目前我国血小板供应紧张，因此TPO激动剂的使用更为普遍。对于使用TPO激动剂后效果仍不理想的患者，需要引起临床医生的重视。目前虽然没有特别有效的治疗方法，但能否通过预防手段促使血小板的重建，国际上已经开始进行尝试，在未发生血小板植入不良之前预防性使用TPO激动剂。现有的一些小样本数据显示，预防性使用TPO激动剂可以促进造血功能的重建[1,2]。
CCMTV临床频道
随着医疗技术的不断进步，血小板减少症的治疗策略也在不断更新。专业共识的发布也就显得尤为重要。刘教授，您认为《罗普司亭临床合理应用专家共识》的推出，对于血小板减少症的治疗有哪些重要意义？
刘启发 教授
HSCT后血小板植入不良，包括原发性和继发性。针对这类患者的治疗，一些国际研究数据显示，使用TPO激动剂，特别是新型TPO激动剂罗普司亭，临床治疗有效率较其他药物更高[3-5]。然而，并非所有患者对TPO激动剂治疗都有反应。遵循规范化的专家共识对于合理使用TPO激动剂，包括罗普司亭，具有重要意义。
CCMTV临床频道
血小板减少症的患者容易有出血表现，减少出血事件和降低出血风险是治疗的重要目标。刘教授，您能否阐述一下罗普司亭N01在这些方面的优势？
刘启发 教授
对于HSCT、肿瘤放化疗以及原发性血小板减少性紫癜（ITP，原发性血小板减少症）的患者，血小板减少会显著影响其生存并增加出血风险，长期血小板减少还可能引发其他并发症。血小板除了具有免疫功能外，还对黏膜的增殖功能有重要作用。长期血小板减少会增加感染风险，大大降低治疗过程中的存活率和患者的生活质量。
根据目前一些非随机的真实世界数据对比，罗普司亭N01与其他TPO激动剂相比，在起效时间和停药后维持血小板水平方面表现更佳[3-5]。要更准确地评估罗普司亭相较于其他TPO激动剂的优势，还需要进行前瞻性的随机对照试验（RCT）研究，或在罗普司亭N01广泛应用后，通过真实世界的大样本循证医学证据来得出结论。
专家介绍
刘启发 教授
南方医科大学南方医院
南方医科大学血液病研究院院长、血液病研究所所长
南方医科大学南方医院血液科学科带头人，终身教授，北京陆道培血液病研究院副院长
教授、主任医师、博士生导师
亚太地区血液学会委员
中华医学会血液学分会副主任委员
中华医学会血液学分会感染学组组长
中国老年医学会血液学分会副会长
中国研究型医院学会细胞研究与治疗分会副主任委员
中国医师协会血液医师分会常委
广东省医学会血液学分会主任委员和细胞治疗学会副主任委员
广东省血液肿瘤首席专家
从1983年大学毕业后一直从事血液肿瘤的诊疗和相关基础研究工作，曾在日本东京自治医科大学作为客座研究员进行白血病分子生物学研究工作。在白血病的分子发病机理、肿瘤免疫治疗、造血干细胞移植和免疫功能低下人群感染防治等领域做出较大成绩
曾先后主持3项国家重点研发计划，3项863计划，10项国家自然科学包括重大/重点项目和20余项省部级课题的研究
相关研究成果获国家科技进步二等奖1项、省部级科技成果一等奖3项和二等奖5项
在国内外核心期刊发表论文300余篇包括：NCB, STTT, Lancet Oncol/Haematol, JCO, PNAS, Blood, JHO和Leukemia等SCI期刊250余篇
参考文献：
1. Al-Samkari H, et al. Br J Haematol, 2018,182(1):106-113.
2. Marshall AL, et al. Transfusion, 2015,55(10):2505-2510.
3. Peffault de Latour R, et al. Blood, 2020,135(3):227-229.
4. Scordo M, et al. Blood Adv, 2023,7(8):1536-1544.
5. Christakopoulos GE, et al. Transplant Cell Ther, 2021,27(6):497.e491-497.e496.
