直接体内生成CAR T细胞获投1亿美元,Umoja颠覆传统CAR T疗法,缩短时间,降低毒性

文摘   财经   2025-01-16 13:16   北京  

Umoja Biopharma宣布完成超额认购的1亿美元C轮融资,融资由 Double Point Ventures 和 DCVC Bio 联合领投,其他参与者包括 ARK Invest、启明创投等知名机构。此次融资将用于推进 Umoja 的体内 CAR T 细胞治疗管线,尤其是其核心项目 CD22 UB-VV400 在多个肿瘤和自身免疫临床试验中的开发。

Umoja专注于通过其 VivoVec™ 技术直接在体内生成 CAR T 细胞,旨在提高治疗的覆盖范围、疗效和可及性。该技术希望克服传统 CAR T 细胞疗法中长时间延迟和高毒性的局限性。此次融资还迎来了 Double Point Ventures 高级顾问Campbell Murray 医学博士加入董事会。

Umoja 首席执行官表示,此轮融资体现了公司在肿瘤和免疫治疗领域的技术领先地位。董事会认为,直接在体内生成CAR T 细胞代表了免疫治疗的未来,有望让更多患者受益于这一创新疗法。

投资亮点

1.技术创新性:体内CAR T细胞治疗的突破性应用

Umoja Biopharma专注于通过其专有的 VivoVec™ 技术直接在患者体内生成 CAR T 细胞。这种方法避免了传统体外培养和回输过程,克服了现有 CAR T 疗法的两大主要限制:

生产周期长:传统方法需要耗时的细胞采集、加工和回输。

治疗毒性高:传统疗法常需进行淋巴清除性化疗,导致患者面临严重的副作用。

Umoja的技术旨在显著缩短治疗时间,降低治疗毒性,为患者提供更便捷、高效的免疫疗法解决方案。


2.市场潜力巨大

体内 CAR T 技术可以扩展到肿瘤和自身免疫领域。其核心项目 CD22 UB-VV400 针对 B 细胞相关肿瘤(如白血病和淋巴瘤)已进入多项临床试验。此外,其技术平台具备广泛的适应症扩展潜力,包括其他血液肿瘤、实体瘤以及多种自身免疫疾病,为市场需求提供多重解决方案。


3.资金支持与投资者结构优越

本次融资规模达到 1亿美元,并超额认购,显示市场对 Umoja 技术和前景的高度认可。本轮融资由 Double Point Ventures 和 DCVC Bio 领投,同时吸引了 ARK Invest、软银愿景基金2号、启明创投 等新老投资者参与。多样化的投资者组合为公司未来提供了强有力的资本支持和资源整合。


4.领导团队及战略资源加强

Double Point Ventures高级顾问 Campbell Murray 医学博士 的加入,将为董事会带来丰富的医疗行业经验和投资视角。普渡大学的 Phil Low 博士 担任科学顾问委员会主席,进一步强化了 Umoja 的研发方向和科学领导力。


5.行业未来趋势:降低成本、提高可及性

Umoja的体内 CAR T 技术解决了传统疗法中高成本和复杂供应链的瓶颈问题。通过直接在体内生成 CAR T 细胞,这一方法降低了治疗成本,同时避免了传统方法中因制造和配送延迟导致的患者等待问题,使更多患者能够负担得起并及时接受先进的治疗。


6.自有生产设施保障技术落地

Umoja在科罗拉多州路易斯维尔的慢病毒载体开发和生产设施为其核心技术提供了稳固的支持。这确保了技术的自主性和供应链的安全性,为后续临床试验和商业化奠定基础。
Umoja Biopharma的价值分析
1.产品优势

Umoja Biopharma的主要产品是基于 VivoVec™ 平台的体内CAR T细胞疗法。这种技术通过直接在患者体内重新编程T细胞,旨在有效治疗实体肿瘤和血液肿瘤,尤其是当前免疫疗法疗效较差的病种。该产品目标是实现持久的缓解效果,并通过消除传统CAR T疗法的繁琐流程,极大提升患者体验。

2.技术优势

Umoja Biopharma在技术上实现了免疫系统的体内重编程,无需传统CAR T疗法中的细胞采集、体外培养和回输环节。其技术平台整合了多项前沿基因工程技术,尤其是自有的慢病毒载体生产能力,这确保了更高的安全性、稳定性和效率。

3.平台优势

公司的平台包括 ARMEXPAND 和 TARGET 三大模块,覆盖了肿瘤细胞靶向、免疫细胞扩增和特异性杀伤等全流程。该平台具有高度的可扩展性,可应用于多种适应症,未来发展潜力巨大。

4.服务优势

通过自主生产设施和标准化的基因递送技术,Umoja 能为患者提供“即取即用”的治疗方案,显著缩短治疗等待时间,提升可及性。

5.商业模式

Umoja Biopharma通过内嵌技术平台直接开展临床项目,同时寻求战略合作伙伴,支持产品开发和市场扩张。这种双管齐下的商业模式,既降低了独立运营的风险,也提高了市场进入的效率。

6.医疗价值

Umoja的体内CAR T疗法希望通过减少传统疗法的毒性和复杂性,为更多癌症患者提供可负担、高效的治疗选择。该技术对实体瘤和血液肿瘤的突破性疗效,可能填补现有免疫治疗的空白。

7.未来前景

Umoja Biopharma在资金、技术和团队资源的支持下,具有强劲的发展潜力。体内CAR T技术的商业化可能会颠覆当前的免疫疗法市场,成为未来肿瘤治疗的核心技术之一。随着更多临床试验的推进和适应症的扩展,公司有望在肿瘤和自身免疫领域占据重要地位。


集成性体内CAR T技术


1.技术背景:突破传统免疫疗法的局限


当前约90%的癌症为实体瘤,而传统CAR T细胞疗法主要针对血液癌症,对实体瘤疗效有限。

传统疗法面临的挑战:

1)肿瘤微环境:阻碍免疫细胞发挥作用。

2)细胞异质性:部分癌细胞逃避免疫识别,导致转移。

3)治疗复杂性:现有疗法依赖体外培养,耗时长达6周,治疗毒性高且存在供应链瓶颈。


2. Umoja的解决方案:集成性体内CAR T技术


Umoja开发了一套完整的治疗平台,解决传统免疫疗法的瓶颈问题,涵盖以下关键技术:
(1)VivoVec™:体内基因递送技术

使用第三代慢病毒载体,将基因递送到患者体内,直接生成CAR T细胞。

避免了外部制造的复杂性和高成本。

提供适用于不同临床需求的灵活应用,包括体内和体外治疗方案。
(2)RACR™:雷帕霉素激活的细胞因子受体

使用已批准的小分子药物雷帕霉素,取代传统的淋巴清除性化疗。

提供T细胞生存和扩增信号,同时抑制肿瘤生长和免疫反应。

支持CAR T细胞的长期扩增和存活,减少治疗副作用。
(3)iCIL™:诱导性细胞毒性淋巴细胞

利用RACR技术从诱导性多能干细胞(iPSCs)生成大规模的合成抗癌细胞。

与VivoVec生成的CAR T细胞协同工作,加强抗肿瘤免疫反应。

(4)TumorTag™:肿瘤靶向标记技术

使用小分子标记癌细胞及其基质细胞,增强CAR T细胞的精确靶向能力。

提供组合靶向功能,覆盖更广的适应症。


3.科学整合的治疗模式


多平台协同:通过VivoVec生成CAR T细胞,RACR增强细胞存活,TumorTag精确靶向,构建从基因递送到肿瘤靶向的完整免疫治疗方案。

高效和精准:在降低副作用的同时实现最大化的治疗效果。

Umoja Biopharma的研发管线

1.内部研发项目

Umoja Biopharma的内部管线涵盖多个靶点和适应症,目标是开发针对实体瘤、血液恶性肿瘤和自身免疫疾病的治疗方案。主要项目:

UB-VV200:针对多个靶点,应用于实体瘤,目前处于临床前阶段,正在进行IND申请准备。

UB-VV300/310:针对CD20,适用于非霍奇金淋巴瘤(NHL)和自身免疫疾病,处于临床前阶段。

UB-VV400/410:针对CD22,用于NHL和自身免疫疾病,计划于2024年进入临床阶段。

UB-VV500:靶点暂未披露,适用于多发性骨髓瘤,处于临床前研究阶段。

2.合作研发项目

通过与合作伙伴的协作,Umoja 扩展了研发范围和深度,重点集中在血液学和肿瘤学。主要项目:

UB-VV111:针对CD19,用于血液恶性肿瘤,预计2024年进入临床阶段。

其他未披露靶点项目:涉及血液学和肿瘤学,处于早期开发阶段。

3. TumorTag技术管线

Umoja的 TumorTag 技术通过小分子标记癌细胞和基质细胞,增强 CAR T 细胞的靶向能力。主要项目:

UB-TT170:针对叶酸受体,用于实体瘤治疗,临床入组正在进行。

UB-TT440:靶向PSMA,适用于实体瘤,目前处于早期开发阶段。

其他未披露项目:涉及CA IX和FAP靶点,针对实体瘤,处于临床前研究阶段。

4.研发进展总结

靶点覆盖广泛:从实体瘤到血液癌症,以及自身免疫疾病,全面覆盖了高需求领域。

多阶段布局:管线中包含临床前到IND申请准备的多个项目,显示出完整的研发周期。

核心技术支撑:依托公司专有的 VivoVec™ 和 TumorTag™ 平台,确保技术的创新性和灵活性。

5. Umoja的研发战略优势

技术创新:通过直接在体内生成 CAR T 细胞,简化生产流程,减少治疗时间。

多管线布局:覆盖多个适应症和靶点,减少研发风险。

商业价值:通过内部研发和合作模式,推动技术的商业化和全球推广。


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