告别肿瘤复发恐惧!获投1100万美元的PeproMene创新疗法对抗B细胞恶性肿瘤和自免疾病

文摘   财经   2025-01-02 12:22   北京  

PeproMene Bio, Inc.与滤泡性淋巴瘤创新研究所(IFLI)达成协议,获得1100万美元投资,用于推进其PMB-CT01(BAFF-R CAR T细胞疗法)在复发/难治性滤泡性淋巴瘤中的开发。这笔资金包括600万美元的预付款和500万美元的分阶段条件性投资。PMB-CT01是一种靶向BAFF-R的首创CAR T细胞疗法,由City of Hope开发,用于为CD19 CAR T疗法后复发或难治的B细胞恶性肿瘤患者提供替代方案。基于一期临床试验的积极结果,扩展阶段将评估其在复发/难治性滤泡性淋巴瘤患者中的安全性和疗效。初步数据显示,所有接受治疗的患者均达成100%的完全缓解率,且不良事件较低。IFLI此项投资旨在支持这一创新疗法的临床开发,满足滤泡性淋巴瘤患者未被满足的治疗需求。

投资亮点

1、创新疗法填补市场空白
PMB-CT01是一种靶向BAFF-R的首创CAR T细胞疗法,专门针对复发/难治性滤泡性淋巴瘤(FL)患者开发。相比于FDA批准的CD19 CAR T疗法,该疗法对复发或CD19阴性患者表现出更优异的疗效与安全性,填补了现有治疗手段的空白。


2、一期试验结果积极
在PMB-102一期试验中,所有非霍奇金淋巴瘤患者均实现100%的完全缓解率(CR),且不良事件仅为低级别(1级CRS和ICANS)。这一数据表明PMB-CT01不仅具有出色的疗效,还具备良好的安全性。


3、强大的科学基础与技术支持
PMB-CT01由City of Hope开发,利用了独特的BAFF-R靶点,该靶点几乎只在B细胞上表达,且在肿瘤逃逸中不易丢失。这种设计大大提高了治疗的持久性和特异性。


4、明确的资金安排和合作结构
滤泡性淋巴瘤创新研究所(IFLI)提供600万美元预付款及500万美元分阶段投资,为临床开发提供了可靠的资金保障。双方合作模式支持创新治疗开发并降低商业化风险。


5、广泛的市场潜力
复发/难治性B细胞恶性肿瘤市场需求巨大,而PMB-CT01的适应症不仅包括滤泡性淋巴瘤,还可扩展至其他B细胞恶性肿瘤(如B-ALL),从而拥有巨大的市场增长空间。


6、推动行业协作与技术共享
IFLI作为全球非盈利机构,推动数据共享和跨机构协作,有助于提高研发效率并加快PMB-CT01的开发和推广。
PeproMene Bio的价值分析
1.产品优势
PeproMene Bio开发了以BAFF-R为靶点的CAR-T细胞疗法(如PMB-CT01),专注于治疗B细胞恶性肿瘤自身免疫疾病BAFF-R作为一种创新的肿瘤抗原,具有高特异性和稳定性,可显著降低因抗原丢失导致的肿瘤复发风险

2.技术优势

靶点创新性:BAFF-R几乎仅在B细胞上表达,其在肿瘤逃逸中不易丢失,这使得基于BAFF-R的疗法在B细胞恶性肿瘤治疗中具有长期疗效。

先进的平台技术:PeproMene Bio使用了抗BAFF-R单链抗体(scFv)结合第二代信号域(CD3ζ和4-1BB)构建的CAR-T细胞,提高了疗法的活性和安全性。

3.平台优势

公司平台专注于开发靶向BAFF-R的多种免疫疗法,包括CAR-T细胞、双特异性T细胞引导剂和CAR NK细胞,覆盖了广泛的应用范围和治疗领域。

4.服务优势

PeproMene Bio提供全面的临床研究支持,确保其候选疗法在安全性和疗效上达到高标准,致力于满足患者的未被满足的治疗需求。

5.商业模式

公司采取以技术驱动为核心的商业模式,专注于研发和临床验证,同时寻求外部投资合作,确保持续资金支持和资源共享,从而加速产品商业化。

6.医疗价值

BAFF-R靶向疗法在解决B细胞恶性肿瘤和自身免疫疾病的未满足需求方面具有显著价值,尤其在复发/难治性患者中表现出极大的潜力。其治疗机制创新性和高效性使其成为传统疗法的重要补充和替代方案。

7.未来前景

扩展适应症:随着PMB-CT01等疗法的临床进展,产品有望扩展至更多B细胞相关疾病。

市场潜力巨大:复发/难治性B细胞恶性肿瘤市场需求不断增长,PeproMene Bio有望凭借其领先技术占据重要市场份额。

国际化发展:公司未来可能通过合作和许可拓展国际市场,加强全球布局。


以BAFF-R为靶点的创新疗法


PeproMene Bio在科学研究方面聚焦于以BAFF-R为靶点的创新疗法,涵盖CAR-T细胞疗法、BiTE双特异性抗体疗法和CAR-NK细胞疗法。

1. BAFF-R靶点创新

1)定义与优势:

BAFF-R(B细胞活化因子受体)是肿瘤坏死因子(TNF)受体超家族成员,几乎仅在B细胞上表达。

在B淋巴细胞的分化和成熟B细胞的存活中发挥关键作用。

BAFF-R在恶性B细胞中的广泛表达,使其成为极具潜力的肿瘤靶点。

2)抗体开发:

Dr. Larry Kwak实验室开发了人源化的抗BAFF-R单克隆抗体,具有高亲和力和细胞毒性。


2. BAFF-R CAR-T细胞疗法

1)技术开发:

基于抗BAFF-R单链抗体(scFv),结合第二代信号域(CD3ζ和4-1BB),开发了BAFF-R CAR-T细胞。

研究显示,这种CAR-T细胞在体外能够杀伤淋巴瘤和白血病细胞,在体内模型中也展现了显著疗效。

2)技术来源:

该技术由City of Hope开发,PeproMene于2017年获得许可。


3. BAFF-R BiTE双特异性抗体

1)技术特点:

BiTE技术基于抗CD3和抗BAFF-R scFv抗体,通过“knobs-into-holes”技术构建。

数据表明,BAFF-R BiTE在体外具有特异性结合和细胞毒性作用,并在体内成功消除已形成的肿瘤。

2)优化进展:

公司正进一步优化BAFF-R BiTE,以提升其治疗潜力。


4. BAFF-R CAR-NK细胞疗法

1)技术优势:

自然杀伤细胞(NK细胞)是免疫系统的第一道防线,不需要HLA匹配,可作为“现成的”治疗选择。

类似于CAR-T细胞,CAR-NK细胞通过特异性结合肿瘤抗原激活,释放穿孔素和颗粒酶以杀伤肿瘤细胞。

2)同类比较:

与主要依赖自体T细胞的CAR-T疗法不同,CAR-NK细胞疗法可由异体供体生成。

3)合作计划:

PeproMene正评估与成熟的CAR-NK平台公司合作,共同开发异体BAFF-R CAR-NK疗法。


* 科学研究的独特价值

多样化技术平台:从CAR-T到BiTE,再到CAR-NK,PeproMene的研究覆盖多个免疫疗法领域,展现了多层次技术开发能力。

明确的靶点优势:BAFF-R作为特异性和稳定性靶点,能够大幅降低肿瘤复发的可能性。

临床潜力:这些疗法针对难治性B细胞恶性肿瘤,满足当前治疗手段的重大空白,具有显著的临床应用价值。

PeproMene Bio的研发管线

PeproMene Bio的研发管线专注于以BAFF-R为靶点的创新免疫疗法,目前主要集中于开发和推进BAFF-R CAR-T细胞疗法(PMB-CT01)。

1.主要产品

PMB-CT01BAFF-R CAR-T细胞

状态:处于临床试验阶段,尚未获得美国食品和药物管理局(FDA)等监管机构的批准。

适应症:针对复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤(NCT05370430)和B细胞急性淋巴细胞白血病(NCT04690595)。

机制:基于BAFF-R的高特异性和低抗原丢失率,PMB-CT01旨在为现有疗法无效或复发的患者提供新选择。

2.临床试

试验注

NCT05370430:针对复发/难治性非霍奇金淋巴瘤(如滤泡性淋巴瘤、套细胞淋巴瘤)。

NCT04690595:针对复发/难治性急性淋巴细胞白血病。

临床试验详细信息可通过ClinicalTrials.gov查询。

试验目

评估PMB-CT01在多种B细胞恶性肿瘤中的安全性和疗效。

收集关于BAFF-R CAR-T疗法的长期数据,为未来监管批准和商业化奠定基础。

3.扩展使用政

目前政策:公司不提供扩展使用(Expanded Access)计划,优先推动临床试验。

原因

集中资源推进PMB-CT01的试验进展,以惠及更多患者。

随着临床数据的积累,公司将重新评估扩展使用的可能性。

患者建议:希望获得PMB-CT01治疗的患者被鼓励通过其医生参与相关临床试验。

4.管线战略与未来规

临床数据驱动:通过逐步积累临床数据,提高对BAFF-R CAR-T疗法安全性和有效性的认知。

聚焦重点适应症:当前研发集中在复发/难治性B细胞相关疾病,但随着技术成熟,可能扩展至更多B细胞恶性肿瘤及其他免疫相关疾病。

未来计划

探索与其他平台技术的合作,例如异体CAR-TCAR-NK疗法。

通过数据支持的临床结果,逐步扩展至全球市场。

5.研发管线的核心价

创新疗法:专注于BAFF-R这一特异性靶点,为难治性肿瘤患者提供新的治疗途径。

未被满足的需求PMB-CT01有望成为现有CAR-T疗法的补充和替代方案,尤其是针对CD19抗原丢失的患者。

长期潜力:随着试验成功和监管批准,PMB-CT01可能对整个B细胞恶性肿瘤治疗领域产生深远影响。

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