今日（10月29日），中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，礼来（Eli Lilly and Company）公司BTK抑制剂匹妥布替尼片（pirtobrutinib片）上市申请已获得批准。根据中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）优先审评公示，该药本次获批的适应症为：单药适用于既往接受过BTK抑制剂治疗的复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。![]()
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截图来源：NMPA官网
布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）是经过验证的分子靶标，在许多B细胞白血病和淋巴瘤（包括MCL）中被发现。根据礼来公司公开资料，作为一款高选择性、非共价（可逆）的BTK抑制剂，匹妥布替尼能够在复发或难治性MCL患者身上重新抑制BTK，并延续靶向BTK通路的获益，即便这些患者之前曾接受共价BTK抑制剂的治疗。此前，匹妥布替尼分别于2023年1月和2023年12月获得美国FDA加速批准，分别用以治疗复发/难治性MCL患者，以及慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成人患者。根据礼来官方新闻稿，匹妥布替尼是获FDA批准的首个非共价（可逆转）BTK抑制剂，同时也是首个获批用以治疗已对BTK共价抑制剂产生抗性的MCL患者的BTK抑制剂。匹妥布替尼获FDA加速批准用于既往接受过包含BTK抑制剂在内的至少二线系统治疗的复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者，是基于1/2期BRUIN研究中取得的积极临床结果。其中，复发/难治性MCL队列共计120位患者纳入疗效分析，所有患者都曾接受过至少一线或以上包含共价BTK抑制剂的治疗。患者入组后，接受一天一次200mg匹妥布替尼治疗直到发生疾病进展或产生无法接受的毒性。
数据分析显示，基于独立审评委员会评估的患者总缓解率（ORR）为50%，分别有13%与38%的患者达成完全缓解（CR）与部分缓解（PR），患者中位缓解持续时间（DOR）为8.3个月。
根据对BRUIN试验当中共583位患有血液肿瘤并接受每日单剂200mg匹妥布替尼治疗患者的安全性评估发现，常见的不良反应（发生于20%或以上患者）包含中性粒细胞数下降、血红蛋白下降、血小板数降低、疲劳、肌肉骨骼疼痛、淋巴球数降低、瘀伤与腹泻。MCL是一种罕见的血液肿瘤，也是非霍奇金淋巴瘤（NHL）的一种亚型。MCL源自于B淋巴细胞，这是一种白细胞，也是免疫系统的一部分。MCL通常发生于淋巴结外缘套区的B细胞，随着肿瘤的进展，它会扩散到骨髓、脾脏、肝脏或消化道。淋巴瘤研究基金会首席执行官Meghan Gutierrez女士曾在新闻稿中表示，在匹妥布替尼获批之前，无法继续接受BTK抑制剂治疗的MCL患者几乎没有其他选择，匹妥布替尼的获批无疑带来了新的治疗选择，也为复发或难治性MCL患者带来了新希望。
值得一提的是，2022年3月，礼来与信达生物达成产品授权合作，授予信达生物享有匹妥布替尼未来在中国大陆商业化权利的优先谈判权。根据中国药物临床试验登记与信息公示平台，目前匹妥布替尼还在开展多项3期临床试验，针对适应症包括非霍奇金淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）等。
参考资料：
[1] 2024年10月29日药品批准证明文件送达信息. From https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20241029152238114.html
[2] 礼来全球首个且唯一非共价（可逆）BTK抑制剂在美国获批.Retrieved Jan 31，2023, From https://mp.weixin.qq.com/s/1HhzN4fcgX_zKyEuBZLZOg[3] U.S. FDA Approves Jaypirca™ (pirtobrutinib), the First and Only Non-Covalent (Reversible) BTK Inhibitor, for Adult Patients with Relapsed or Refractory Mantle Cell Lymphoma After at Least Two Lines of Systemic Therapy, Including a BTK Inhibitor. Retrieved January 27, 2023 from https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/us-fda-approves-jaypircatm-pirtobrutinib-first-and-only-non[4] U.S. FDA Approves Jaypirca™ (pirtobrutinib), the First and Only Non-Covalent (Reversible) BTK Inhibitor, for Adult Patients with Relapsed or Refractory Mantle Cell Lymphoma After at Least Two Lines of Systemic Therapy, Including a BTK Inhibitor. Retrieved January 27, 2023 from https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/us-fda-approves-jaypircatm-pirtobrutinib-first-and-only-non本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转发授权及其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。
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