▎药明康德内容团队报道
中国药物临床试验登记与信息公示平台官网近期公示显示，恒瑞医药已经启动了一项中国3期临床研究，该研究旨在评价HRS-5965胶囊治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿患者的有效性和安全性。根据恒瑞医药公开资料，HRS-5965为一款补体因子B抑制剂，这是该产品首次在中国启动3期临床。
截图来源：中国药物临床试验登记与信息公示平台官网
补体系统有着复杂的信号通路，为治疗补体系统异常提供了多个可以靶向的靶点。其中，补体因子B（Factor B）又称C3激活剂前体，主要由肝脏和巨噬细胞合成，是补体旁路途径活化中的重要成分。研究发现，补体因子B可以抑制C3转化酶和C5转化酶活性，阻止膜攻击复合物的形成以及血管内和血管外溶血。
根据恒瑞医药此前公告介绍，HRS-5965胶囊靶向因子B，可通过抑制补体系统的过度激活，抑制补体系统介导的溶血。临床前研究显示其在补体介导的溶血模型中起到了显著的抑制作用，安全性良好。
恒瑞医药拟开发HRS-5965用于治疗IgA肾病、特发性膜性肾病、C3肾病和狼疮性肾炎等补体参与介导的原发性或继发性肾小球疾病，以及阵发性睡眠性血红蛋白尿、非典型溶血性尿毒症综合征、冷凝集素病等补体参与介导的溶血性贫血。
本次HRS-5965胶囊启动3期临床研究，针对的适应症为阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）。PNH是一种罕见血液疾病，它导致患者血红细胞破裂和毁坏（又称为溶血）。PNH患者缺乏保护血红细胞不被自身免疫系统损坏的特定蛋白，患者可能由于身体的应激反应突然出现疾病发作，血红细胞会被过早毁坏，导致感染或脱力。
根据恒瑞医药2023年年度报告，该公司开发了HRS-5965片剂剂型。目前，HRS-5965片治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿、原发性IgA肾病的2期临床研究也正在开展。
公开资料显示，补体因子B抑制剂能高效抑制补体替代通路中因子B。它可能在治疗多种替代通路功能异常导致的疾病同时，不影响其它补体通路介导的对微生物入侵的免疫反应。此前由诺华公司（Novartis）开发的同靶点药物已经在全球范围内获批多项适应症，并被行业媒体Evaluate列为10款值得关注的潜在重磅疗法之一。由此可见该类药物的临床应用潜力之大。
公开信息可知，目前全球还有多家公司在开发补体B因子抑制剂。期待新型补体抑制剂的出现，为这些补体参与介导的溶血性疾病患者带来更多创新、有效的治疗选择。
[1] 中国药物临床试验登记与信息公示平台官网. Retrieved Oct 23, 2024, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/da6efd086c099b7fc949121166f0130c
[2]恒瑞医药关于子公司获得药物临床试验批准通知书的公告. Retrieved May 9, 2024, from http://www.cninfo.com.cn/new/disclosure/detail?stockCode=600276&announcementId=1220009167&orgId=gssh0600276&announcementTime=2024-05-09
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