最新一期云集燃石——“赋能新药研发，NGS助力创新差异化”主题线上会圆满结束。本次会议我们特别邀请到业内的专家和企业代表，分享肿瘤新药创新策略，探讨应对行业挑战的思考。
燃石医学药企合作部转化医学负责人谢珊珊博士带来题为“NGS赋能抗肿瘤新药生物标志物选择和伴随诊断开发”的主题分享。
在新药研发中，合理地使用生物标志物可以提高药物开发的成功率，但生物标志物的复杂程度越高，对检测技术的挑战往往也就越大，因此我们必须要聚焦检测技术以及Biomarker背后的作用机制。目前，NGS作为一个探索生物标志物的全能工具，已经广泛应用于临床实践与新药研发，为生物标志物尤其是复杂标志物的检测提供全方面的有力支撑，已被多个指南和专家共识推荐。NGS液体活检应用场景广阔，对低丰度突变的检测性能提出了极高的要求，促进了技术的创新和突破。MRD检测技术也为新药在早期肿瘤患者中的适应症拓展提供了探索空间。但同时对基于NGS的液体活检检测性能验证和创新产品的注册带来了挑战。
从国际视野出发，伴随诊断是精准医学中不可或缺的重要部分，在世界各国都有相应的监管要求来指导伴随诊断的开发。伴随诊断能有效改善抗肿瘤新药研发过程中药物研发风险高、治疗应答率低的问题，同时，使用伴随诊断试剂检测患者样本中生物标志物状态，能为抗肿瘤药物的安全性和有效性提供直接的指导价值。近年来，NGS以其独特的优点，在伴随诊断中的价值不断被监管所认可——基于NGS的伴随诊断已开始越来越多地被FDA批准，当前，中国已有多款伴随诊断试剂盒获批。目前国内NGS技术发展欣欣向荣，但仍然存在前所未有的挑战，从更精准到更规范，中国创新药研发中生物标志物检测合规化是未来重要的发展趋势。
燃石医学始终致力于开发专业、准确、灵敏的肿瘤二代测序检测技术，已有两款NGS检测试剂盒获得国家药品监督管理局批准；同时，公司积极布局全球化的伴随诊断开发团队与注册策略，已与多家国内外知名药企达成伴随诊断开发战略合作，共同推动肿瘤规范化精准诊疗的发展。
轩竹生物CMO王莉博士带来题为“肿瘤创新药差异化开发策略和案例分析”的主题分享。
王莉博士表示，抗肿瘤药物差异化或者创新，其核心就是解决未满足的需求。药物的差异化研发是贯穿整个产品开发全流程的。创新一定是“有的放矢”的，一定要充分了解疾病和药物的机制和特点，深入理解未满足的需求。王莉博士从早期研发和注册研究这两方面来分享差异化策略。剂量优化、目标适应症及优势人群的选择、药物安全性和有效性的验证、注册策略等，都至关重要；除此以外，对于药物开发布局，如是否出海，相关的商务策略也需要纳入考量。最后王莉博士提到，要实现药物差异化的成功开发、更新和实施，必然是从医学和运营到市场和商务等，具备强劲综合实力的团队共同完成。
普米斯生物分析及转化科学部负责人郭东阳博士带来题为“NRG融合实体瘤的药物研发进展”的主题分享。
郭东阳博士首先介绍了NRG基因（编码神经调节蛋白）的结构、功能及作用机制。NRG融合蛋白主要通过HER2-HER3二聚化激活下游通路，促进癌症发生发展。NRG融合在实体瘤中发生率较低，约0.2%，目前NRG融合检测手段主要是RNA测序。NRG是一个极具潜力和前景的疾病治疗靶点，但目前暂无针对此靶点的药物获批。有研究表明，抗HER2/HER3双抗及抗HER3单抗，已在NGR融合肿瘤中获得较高的疗效。目前已有两种单抗Seribantumab和Zenocutuzumab（MCLA-128）被美国FDA授予快速通道资格，用于治疗经治的NRG1融合实体瘤。期待更多的好消息能陆续发出，能够填补这个未满足的需求。
与会嘉宾从抗肿瘤药物研发未满足的需求和关注的方向，实现差异化研发的策略和挑战， NGS检测技术在新药研发中的价值，以及未来革新需求和建议等方面进行了深度的探讨。
在抗肿瘤新药研发领域，未满足的需求是持续存在的。从疾病上来看，还有很多肿瘤的治疗没有突破，如胰腺癌，脑胶质瘤等；对于疾病研究及治疗方案相对丰富的疾病如肺癌，也还远未达到慢病治疗的程度，仍有许多困境，如耐药需要去攻克。从靶点来看，还有很多靶点待开发和挖掘。整个肿瘤治疗领域会随着科技的发展，基础和临床研究的不断深入和突破，动态地产生新的未被满足的需求，需要我们医药同仁持续的关注和突破。
对于抗肿瘤药物差异性研发，能够从靶点开始的源头创新的药物是最具竞争力的。对于同种或同类靶点，可以从药物设计、适应症、开发方案等，做差异化策略，如开发双抗甚至多抗，基于对药物、靶点和疾病的了解选择更优的适应症或者设计联合治疗方案，或者通过一些市场策略及出海等来实现差异化。当然这些都要基于药物本身拥有良好的实力，并且药企在药物开发时扬长避短，不断扩展药物本身的优势，增强差异化和竞争力。
NGS检测技术已成为抗肿瘤新药开发中的全能工具，它在药物开发早期生物标志物的探索和验证，相关数据的挖掘中具有重要的作用。在临床试验期对患者的分层分析，筛选入组，动态检测及耐药分析中也不可或缺。同时，在临床试验阶段应用NGS检测收集分析数据也可为后续药物开发提供依据。其中，基于NGS的液体活检技术因其取材的可及性和便捷性等优点显得更为亮眼。同时，大家也对它提出了更高的要求，如不断提高的灵敏性，准确性等需求，不断鞭策NGS检测技术积极寻求更高的突破。针对药物开发的检测需要更强的标准化和合规性，检测平台的标准化，一致性也有更高的要求。嘉宾表示，目前国内还没与一个很好的数据共享的平台，期待后面随着检测技术的不断发展，监管政策的不断完善，行业会有更开放的更标准化的平台。
本期直播会议在嘉宾们的热烈讨论下落下帷幕，云集燃石系列线上会仍在持续开展，大家可以通过燃石医学公众号，以及直播二维码关注相关信息及回看视频。
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关于燃石医学
燃石医学（伦敦交易所代码/纳斯达克代码：BNR）成立于2014年，公司使命为“用科学守护生命之光”，专注于开发创新可靠、具有临床价值的癌症伴随诊断与早检产品。公司业务及研发方向主要覆盖：1）癌症患病人群精准医学检测；2）全球抗肿瘤药企的生物标志物和伴随诊断合作；3）基于液体活检的多癌种早检。燃石医学于2018年7月获国家药品监督管理局（NMPA）颁发的中国肿瘤NGS检测试剂盒第一证，在体外诊断领域具有里程碑式意义。实验室获得广东省临检中心颁发的 “高通量测序实验室”技术审核，同时获得美国CLIA、CAP和ISO15189实验室质量体系资质认证。公司将继续致力于开发创新可靠的癌症精准检测产品，推动癌症精准医疗领域的发展。
