儿童肿瘤，海外有哪些新药？在国内如何使用？
健康
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2025-01-23 12:59
北京
根据世界卫生组织（WHO）统计，儿童恶性肿瘤已成为导致儿童死亡的第二大因素，仅次于意外伤害。全球每天有超过 1000 名儿童被诊断患有癌症。用“缺医少药”来概括目前儿童肿瘤治疗的现状最贴切不过。儿童肿瘤不是缩小版的成人肿瘤，各有各的特点。尽管欧洲及美国的有关部门都在积极致力促进于儿童药物的研发，儿童癌症药物的获批及新药申请数量相较于成人仍存在较大差距。相比成人肿瘤患者的数量，儿童肿瘤患者人群少。所以出于经济上的考量，极少有企业愿意单独为儿童肿瘤、罕见病开发药物。即使FDA批准，儿童肿瘤药物进入国内仍需要国家药品监督管理局（NMPA）的进一步审核准入。美国国家癌症研究所批准上市的50余种儿童癌症药品中，有32种NMPA获批，而这32种药里NMPA 获批了18款药的儿童适应症。基于临床试验的现实难题，政策的支持将成为儿童创新药可及性最为关键的一环。2024年3月，海南省妇女儿童医学中心和克林顿健康发展组织（CHAI）整理了第一版《儿童肿瘤创新药物手册》，9个月过去了，他们又携手扩大扫描范围，参考美国食品药品管理局 (US FDA)、欧洲药品管理局 (EMA)、澳大利亚治疗用品管理局 (TGA) 等国际网站，在第一版手册的25款药物基础上增补了8款已经于国外上市，但尚未获得国内注册上市或注册儿童适应症的儿童肿瘤创新药。国家为了让患者更快速用上新药，在海南博鳌乐城先行区批准患者使用国外已经上市、国内未上市的药品，并通过真实世界数据研究来做案例收集，然后在国内审批上市。（点击查看申请流程👉想去海南使用特定创新药，怎么做？）![]()
希望这本手册，能为国内患儿家庭提供更多信息，点燃更多希望。![]()
希望在不远的未来，在政府、企业、医生和社会公益人士的进一步推动和努力下，更多的孩子能够战胜肿瘤，重获健康！
