11月28日上午，国家医保局召开新闻发布会，介绍2024年国家医保药品目录调整工作，并公布新版药品目录。
本次调整共新增91种药品，其中肿瘤用药26个（含4个罕见病）、糖尿病等慢性病用药15个（含2个罕见病）、罕见病用药13个、抗感染用药7个、中成药11个、精神病用药4个，以及其他领域用药21个。
新增进入国家医保药品目录的26种肿瘤药物
图片来源见水印
我们看看在这次国家医保谈判中，有哪些儿童肿瘤/罕见病药物纳入医保，还有哪些药物值得期待？
硫酸拉罗替尼胶囊/口服溶液可能是这次医保谈判中儿童肿瘤药物不多的亮点之一，这是全球首款不区分肿瘤来源的靶向药物。
此药物是一种原肌球蛋白受体激酶 (TRK) 抑制剂。其作用是阻断某些细胞信号，可能有助于阻止癌细胞生长。
2022年ASCO大会上展示了对拉罗替尼相关的六项独立扩展分析的临床结果的数据，入组患者罹患25类不同的肿瘤类型，常见的癌种包括软组织肉瘤（46%；婴儿纤维肉瘤：19%，其他肉瘤：27%），甲状腺癌（12%），肺癌（9%），唾液腺癌（10%）和结直肠癌（6%）等。
目前已有多瘤种的儿童和成人患者使用拉罗替尼治疗的有效性数据报道。拉罗替尼在儿童患者中的疗效据似乎较成人患者更佳。拉罗替尼起效迅速，临床中也观察到用药后1周左右肿瘤迅速缩小的病例，大部分患儿在治疗后1～2个周期达到部分缓解（partial response，PR）或完全缓解（complete response，CR）。
另一亮点药物为注射用维泊妥珠单抗(Polatuzumab vedotin)。它是一种被称为儿童淋巴瘤患者和老年人淋巴瘤患者希望的新药。这种药物属于抗体偶联药物 (antibody-drug conjugate)，可以用于治疗一种名为弥漫性大B细胞淋巴瘤 (DLBCL) 的恶性淋巴瘤。
淋巴瘤有一大特点，越复发越难治。弥漫大B细胞淋巴瘤复发风险很高。即使初治患者第一时间使用R-CHOP疗法，仍有40%的几率会发展到复发或难治。然而，现有针对复发/难治DLBCL的二线及后线治疗方案，研究显示患者5年和10年的总生存率分别只有25.0%和8.6%。这类患者往往预后更差，生存期短。
维泊妥珠单抗的出现打破了这一复发/难治DLBCL的治疗困境。全球多中心随机对照研究GO29365显示，维泊妥珠单抗联合苯达莫司汀及利妥昔单抗，用于复发/难治弥漫大B细胞淋巴瘤治疗，该治疗组患者相较于苯达莫司汀联合利妥昔单抗组中位总生存期延长近3倍，死亡风险降低58%。
CAR-T产品仍需等待，
何时能跨过门槛仍存在未知
在儿童肿瘤治疗领域，没有人不知道Emily（艾米丽）的故事。
她是世界上第一位被CAR-T “治愈”的，已经无癌生存超过12年。
2010年5月，年仅5岁的Emily被诊断出患有急性淋巴细胞白血病（ALL）。2012年4月，Emily报名参加了CAR-T的临床试验，成为了全球头一位接受CAR-T细胞疗法的儿童患者。
2024年，Emily已经18岁，肿瘤“治愈”超过12年了。她考上了她接受治疗的宾夕法尼亚大学并且开启新的人生。
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图片来源：instagram
国内目前CAR-T细胞药物，主要适应证包括弥漫性大B细胞淋巴瘤非特指型、复发或难治性多发性骨髓瘤、复发或难治滤泡性淋巴瘤。但由于其高额的价格，此次医保谈判仍未能纳入。
“50万不谈，30万不进”，这是一条国家医保局对于“天价药”的不成文的规定。即对于年费用超过50万元的药品不进行谈判，超过30万元的药品即使谈判也不会被纳入医保目录。
目前我国大陆地区已有6款CAR-T药物获批，其中有4款药物申请参加今年医保谈判。但作为治疗肿瘤的新型精准靶向疗法，CAR-T类药物价格普遍超过百万元。
如果不能有效降低成本，在可预见的医保用药中，估计很难看到CAR-T类药物的身影。
儿童罕见病药物
除了肿瘤药物，儿童罕见病领域也有药物纳入医保。
飞赫达（盐酸伊普可泮胶囊）本次成功纳入，这是全球首个且唯一获批的特异性补体旁路b因子抑制剂和成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（pnh）口服单药疗法，为pnh患者追求更高的生活质量提供了可能，也让更多罕见病患者和家庭看到了希望。
据中国罕见病联盟统计，本次国家医保目录药品谈判，共有249个目录外药品通过形式审查，包括罕见病药品38个，最终13个罕见病药品谈判/竞价成功。让相关患病群体看到了“药有所保”的曙光。
图片来源：罕见病联盟小程序
移植并发症药物
此外，全球首个且唯一获批用于12岁及以上糖皮质激素治疗应答不充分的“慢性移植物抗宿主病”（cGVHD）患者的ROCK2抑制剂——易来克（甲磺酸贝舒地尔片）此次成功进入医保。
近年来，我国异基因造血干细胞移植快速发展，2023年全年移植数量位列全球第一。但移植后出现的“慢性移植物抗宿主病”（cGVHD）成为现阶段临床重要挑战。
cGVHD的一线治疗标准方案为糖皮质激素治疗（激素冲击），但这一疗法存在较大副作用。随着ROCK2抑制剂等创新药物的问世，难治性cGVHD的纤维化治疗难点将可能得到有效逆转。
这类药物纳入医保目录，将有助于改善更多cGVHD患者的生存和生活质量。
罕见肿瘤药物
和往年相比，今年还有多款罕见肿瘤用药纳入医保目录。这是去年罕见病目录调整后带来的新变化，有部分罕见肿瘤被纳入第二批罕见病目录。
这些药品包括适用于胶质母细胞瘤的伯瑞替尼肠溶胶囊、适用于骨巨细胞瘤的纳鲁索拜单抗注射液、妥拉美替尼胶囊（适应症含抗PD-1/PD-L1治疗失败的NRAS基因突变的晚期黑色素瘤患者）、适用于多发性骨髓瘤的达雷妥尤单抗注射液、以及适用于胃肠胰内分泌肿瘤的注射用醋酸奥曲肽微球。
但以上几款罕见肿瘤药物目前均尚未批准儿童肿瘤适应症。
总体来说，儿童用药在今年国谈中略显“低调”。
2021、2022年的国谈中，新增的儿童用药数量一度从个位数飙升至34个、22个，是儿童用药进医保的“大年”。在这之后，儿童用药在2023年国谈中新谈进9个，今年的新增数量并未明确公示。
向日葵儿童会持续关注这个话题，希望明年能有更多儿童肿瘤新药，希望能有更多老药加入儿童适应症，让更多肿瘤儿童家庭，用得上药，用得起药。
专业点燃希望！
参考文献：
1、新华健康｜“药箱子”再升级 医保药品目录七年持续“上新”
2、第七次医保谈判启幕 多个明星创新药竞逐
3、2024医保谈判落幕：创新药大年，双抗、ADC时代开启
4、重磅｜新增13种罕见病用药！2024年国家医保药品目录更新
5、慢性移植物抗宿主病（cGVHD）诊断与治疗中国专家共识（2021年版）
6、拉罗替尼治疗TRK融合儿童肿瘤中国专家共识(2023)
作者 | 黄石
封面来源 | 视觉中国
排版 | 夏雨
校对 | 欣玥
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