大家好，今天给大家带来一篇回顾性真实世界研究的文献解读。
当我们探讨两种治疗方式的预后时，我们通常会首先想到随机对照试验或队列研究，但开展随机对照试验难度大成本高，队列研究虽然易开展，但是真实世界研究更接近实际的医疗环境，因此其结果更具有外部效度，即更易于推广到广泛的患者群体和真实治疗场景。
所以进行真实世界研究在某些情况下可能是一个更合适的选择，具有更广泛的患者代表性，具有更高的外部有效性，能够反映日常临床实践中的治疗效果。
那么在真实世界研究的框架下，比较两种治疗方式的疗效与安全性，应该如何设计呢？特别是考虑到真实世界中患者的临床特征更为多元和复杂，如何进行统计分析呢？
下面一起来看下这篇文章的研究分析思路吧~
文章题目是：《Clinical outcomes of atezolizumab in combination with etoposide/platinum for treatment of extensive-stage small-cell lung cancer: A real-world, multicenter, retrospective, controlled study in China.》阿替利珠单抗联合依托泊苷/铂治疗广泛期小细胞肺癌的临床结果：中国的真实世界、多中心、回顾性、对照研究。
从这篇文章的背景介绍里，也可以获取一点关于真实世界研究选题的启发，如之前的RCT研究IMpower有严格的入排标准，阿替利珠单抗在中国的真实世界ES-SCLC患者的疗效是未知的，因此作者开展了这样一项回顾性研究。
我们在选题时也可以借鉴这样的思路，尽管之前已经有RCT研究证实了某药的疗效，但真实世界里的患者情况是复杂多样的，我们可以纳入比RCT研究更为宽泛的患者，来观察某药在真实世界里的疗效，恰好弥补了RCT研究的不足。
▌研究方法
先来看下文章的研究方法部分，真实世界研究入选标准宽泛，只要是诊断为ES-SCLC的患者接受了一线EP治疗或联合了阿替利珠单抗治疗的患者。排除了信息不全的患者，以及非ES-SCLC患者、非一线治疗患者。
主要研究终点为PFS，次要研究终点包括ORR、DCR、DOR、OS和安全性。
▌研究结果
下面看看这篇文章的图表部分，整个研究分析过程比较简单，表1展示了入组患者的人口学和临床特征，表2展示了与治疗相关的信息，并做了两个治疗队列的对比。
图2绘制了两治疗组的生存曲线，并根据阿替利珠单抗的用药情况分为化疗敏感人群和维持治疗人群的分析。EP+A治疗组和EP治疗组在上述三个人群中的PFS差异显著。次要研究终点ORR、DOR、DCR两组差异不显著。
对于主要终点的分析，首先是在整个研究人群中进行分析，然后对研究人群中主要的两个亚组进行分别分析，有助于探索在真实世界中不同亚组在主要终点上的表现。
图3用森林图展示了亚组分析的结果，并列出了亚组之间对比的P值。
表3比较了两治疗组的最佳总体疗效BOR，评价的指标是次要研究终点，分别是ORR、DCR、DOR。
接下来图4又以饼图来展示两组肿瘤进展情况，这个饼图很有意思，先描述肿瘤转移位点为1个和多个的百分比，又分别展示了转移位点为1个的不同转移部位的百分比和转移位点为多个的不同转移数量的百分比。
表4列出了两组的安全性数据，分别列出了所有级别的AE和3-4级AE。
表5还对比了后续二线治疗的情况。
从上述分析结果中可以看出，本文的数据分析并不复杂，但是对随访数据的分析非常的全面，基本上能分析的点在文章里都有展示：
1.对主要研究终点进行亚组分析；
2.次要研究终点选取ORR、DCR、DOR，对BOR数据进行分析；
3.对肿瘤转移情况进行百分比统计；
4.对两组的不良事件发生情况进行分析；
5.对后续治疗方案进行分析。
我们在做类似的真实世界研究时，比如想比较两种用药方案或者两种手术治疗方式，对于疗效数据和安全性数据，也可以学习这篇文章的分析角度。
想要阅读原文的可以选择“阅读原文”查看。好了，今天的文献解读就到这里，我们下期见。
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