《新英格兰医学杂志》每年都会盘点最佳论文，2023年共有13篇论文上榜。下面让我们一起看看2023年NEJM（Notable Articles of 2023）的那些重磅研究。
▍Semaglutide in Patients with Heart Failure with Preserved Ejection Fraction and Obesity司美格鲁肽对射血分数保留的心衰合并肥胖患者的治疗效果研究纳入了529名射血分数正常、体重指数为30或更高的心力衰竭患者接受每周一次的塞马鲁肽（2.4 mg）或安慰剂治疗52周。服用semaglutide后KCCQ-CSS的平均变化为16.6分，服用安慰剂后为8.7分，服用塞马鲁肽组和安慰剂组的平均体重变化百分比分别为13.3%和2.6%。在分层复合终点的分析中，semaglutide比安慰剂产生更多的胜利（胜利比率，1.72；95%可信区间为1.37至2.15；P<0.001)▍Base-Edited CAR7 T Cells for Relapsed T-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia碱基编辑的CAR7 T细胞治疗复发性T细胞急性淋巴细胞白血病这是一项 1 期试验的中期结果，主要探究了碱基编辑的CAR7 T细胞疗法对 3 名复发性 T 细胞白血病患儿的安全性。研究结果显示， 3 名患儿中有2名治疗成功并重建了免疫系统。这项1期研究的中期结果支持对复发白血病患者的碱基编辑T细胞进行进一步研究，并表明免疫治疗相关并发症的预期风险。▍Triple–Hormone-Receptor Agonist Retatrutide for Obesity — A Phase 2 Trial三重激素受体激动剂Retatrutide治疗肥胖：一项2期临床试验这是一项2期、双盲、随机、安慰剂对照试验，纳入至少合并一种体重相关疾病的肥胖成年人。研究将参与者分配至安慰剂对照组和 6个Retatrutide剂量组 ，分别皮下注射安慰剂或不同剂量的Retatrutide，每周一次，持续 48 周。结果显示，在肥胖的成人中，相比安慰剂组，Retatrutide治疗48周后减重效果显著。▍Dupilumab for COPD with Type 2 Inflammation Indicated by Eosinophil Counts度普利尤单抗对嗜酸性粒细胞计数提示为2型炎症性COPD的治疗效果在一项3期、双盲、随机试验中，将血液嗜酸性粒细胞计数至少为300/微升且尽管使用标准三联疗法仍有加重风险的COPD患者分配为每2周皮下注射一次dupilumab（300mg）或安慰剂。主要终点是慢性阻塞性肺疾病中度或重度恶化的年化率。在血液嗜酸性粒细胞计数升高的2型炎症COPD患者中，与接受安慰剂的患者相比，接受dupilumab的患者病情加重较少，肺功能和生活质量较好，呼吸道症状较轻。▍Randomized Trial of Early Detection and Treatment of Postpartum Hemorrhage一项国际随机分组试验，评估阴道分娩患者产后出血的多组分临床干预措施。干预措施包括用于早期发现产后出血的校准采血单和一系列第一反应治疗（子宫按摩、催产药物、氨甲环酸、静脉输液、检查和升级），并由实施策略（干预组）提供支持。与阴道分娩患者的常规护理相比，早期发现产后出血和使用捆绑治疗可降低主要结局（严重产后出血、剖腹出血或出血死亡的复合结果）的风险。▍Ketamine versus ECT for Nonpsychotic Treatment-Resistant Major Depression无精神病的难治性重度抑郁症的疗效比较：氯胺酮 vs. 电休克疗法（ECT）一项开放标签、随机、非劣效性试验，涉及因难治性重度抑郁症而转诊至ECT诊所的患者。招募无精神病的难治性重度抑郁症患者，以1:1的比例分配接受氯胺酮或ECT治疗。结果显示，氯胺酮组和ECT组的治疗应答率分别为55.4%和41.2%（差异14.2%，95%CI 3.9%-24.2%；P<0.001），两组的生活质量改善相似。结果表明氯胺酮在治疗无精神病的难治性重性抑郁症方面不劣于ECT。▍Bivalent Prefusion F Vaccine in Pregnancy to Prevent RSV Illness in Infants妊娠期接种二价预融合F疫苗对婴儿呼吸道合胞病毒（RSV）疾病的预防效果在18个国家进行的3期双盲试验中，以1:1的比例随机分配怀孕24至36周的孕妇接受单次肌肉注射120 μg基于二价RSV融合F蛋白（RSVpreF）的疫苗或安慰剂。结果显示怀孕期间接种的RSVpreF疫苗可有效预防婴儿因严重呼吸道合胞病毒相关的下呼吸道疾病，且未发现任何安全性问题。▍Inaxaplin for Proteinuric Kidney Disease in Persons with Two APOL1 Variants依那西普林治疗两种APOL1基因变异患者的蛋白尿肾病这是一项开放标签的2a期临床试验，所有入组患者均携带两种APOL1基因突变，合并经活检证实的局灶节段性肾小球硬化（FSGS）。参与者每天接受 依那西普林治疗，持续 13周（前两周15 mg，随后11周45 mg）。结果显示，相比基线期，依那西普林治疗13周时，尿蛋白/肌酐平均降低47.6%（95% CI -60.0 to -31.3）。该研究表明使用依那西普林靶向抑制APOL1通道可减少蛋白尿。▍Treatment Strategy for Rifampin-Susceptible Tuberculosis在这项适应性、开放性、非劣效性试验中，随机分配利福平敏感型肺结核患者接受标准治疗（利福平和异烟肼治疗24周，吡嗪酰胺和乙胺丁醇治疗前8周）或一种策略，包括8周初始治疗、持续临床疾病的延长治疗、治疗后监测和复发再治疗。有四个具有不同初始方案的策略组；在完全招募的两个策略组中评估非劣效性，这两个策略组的初始方案为高剂量利福平-利奈唑胺和贝达奎林-利奈唑胺（均含有异烟肼、吡嗪酰胺和乙胺丁醇）。主要结果是第96周的死亡、正在进行的治疗或活动性疾病的综合结果。非劣势优势为12个百分点。▍Phase 2 Trial of Baxdrostat for Treatment-Resistant HypertensionBaxdrostat治疗难治性高血压的2期临床试验在这项多中心、安慰剂对照试验中，将患有难治性高血压、血压为130/80毫米汞柱或更高、正在接受稳定剂量的至少三种抗高血压药（包括一种利尿剂）的患者随机分配为接受baxdrostat（0.5mg、1 mg或2 mg）治疗12周或安慰剂治疗。共有248名患者完成了试验。在2毫克、1毫克、0.5毫克和安慰剂组中分别观察到20.3毫米汞柱、17.5毫米汞柱、12.1毫米汞柱和9.4毫米汞柱的收缩压剂量依赖性变化。2毫克组和安慰剂组之间的收缩压变化差异为11.0毫米汞柱，1毫克组和安慰剂组之间的差异为8.1毫米汞柱。▍Empagliflozin in Patients with Chronic Kidney Disease试验是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估恩格列净对慢性肾脏病进展的疗效。该研究共纳入6609名慢性肾脏病患者，随机分配接受恩格列净（10 mg，每日一次）或安慰剂。结果显示，在有疾病进展风险的慢性肾脏病患者中，恩格列净治疗后肾病进展或心血管死亡的风险更低。▍Adagrasib with or without Cetuximab in Colorectal Cancer with Mutated KRAS G12CAdagrasib联合/不联合西妥昔单抗治疗KRAS G12C突变的结直肠癌在这项1–2期、开放标签、非随机临床试验中，将严重预处理的KRAS G12C突变转移性结直肠癌患者指定为接受阿达格雷单抗单药治疗（600 mg口服，每日两次）或阿达格雷单抗（相同剂量）联合静脉注射西妥昔单抗每周一次（初始负荷剂量为400mg/m2体表面积，随后剂量为250mg/m2）或每2周一次（剂量为500mg/m2）。结果显示无论是口服单药治疗还是与西妥昔单抗联合治疗，阿达格雷单抗对突变型KRAS G12C转移性结直肠癌患者均具有抗肿瘤活性。▍Lecanemab in Early Alzheimer’s Disease一项为期18个月、多中心、双盲、3期试验，受试者为50至90岁的早期阿尔茨海默病患者。参与者以1:1的比例随机接受静脉注射来卡单抗（每2周每公斤体重10毫克）或安慰剂。结果显示，仑卡奈单抗可以减少早期AD患者淀粉样蛋白标志物。相比安慰剂组，仑卡奈单抗组的18个月时临床痴呆评分（CDR-SB）下降幅度更小，但与较高不良事件相关。需要进一步研究确定仑卡奈单抗在早期AD治疗中的有效性和安全性。小伙伴们可以扫描下图二维码或点击左下角“阅读原文”，关注或下载NEJM 13篇重磅文献合集的PDF。
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