“随着分子生物学的革命，我们现在有能力识别经常发生的非随机基因改变，因此，我们在了解髓母细胞瘤、室管膜瘤、非典型性类畸胎瘤样横纹肌瘤（ATRT）和高级别胶质瘤的分子生物学和遗传学方面取得了重大科学进展。”
髓母细胞瘤：针对亚型靶向治疗
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髓母细胞瘤是颅内恶性程度较高的脑瘤。其恶性表现在三个方面：生长极其迅速；手术不易全部切除；肿瘤细胞有沿脑脊液产生播散性种植的倾向。
主要表现为颅内压增高症状和小脑症状，如头痛（79%）、呕吐（82%） 、视乳头水肿（75%） 等。肿瘤主要破坏小脑蚓部，表现为身体平衡障碍，走路及站立不稳，多数患儿表现为向后倾倒。髓母细胞瘤尤其“偏爱”10岁以下的儿童，且男孩发病率是女孩的2倍多。
Rutka教授
室管膜瘤：以手术切除为主
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Rutka教授
室管膜瘤是一种具有挑战性的肿瘤，手术切除仍然是主要的治疗方法，辅助治疗仅限于放疗，但放疗也有其局限性。目前，化疗在治疗这种疾病方面还没有取得相当大的成功。
目前，并且在可预见的未来，我们提倡行全切除室管膜瘤，特别是对于患有幕上和PF-B的儿童。希望在不久的将来，将开发出针对室间隔膜瘤的更好的临床前模型，以便可以更详细地探讨潜在药物选择的全部范围。
ATRT横纹肌样瘤：多模式治疗
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ATRT 是一种具有高度侵袭性并且生长速度快的脑和脊髓胚胎瘤，大约占儿童中枢神经系统肿瘤的 1-2%，常见于 3 岁以下的幼儿。ATRT 常发生于小脑和脑干，特点之一是可以累及其他器官，尤其是肾脏。治疗通常联合各种疗法，包括手术、化疗和放射治疗。但是即使采用前沿的治疗方法，这种肿瘤也很难治愈。
Rutka教授
小儿高级别胶质瘤：MRgFUS技术
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Rutka教授
小儿高级别神经胶质瘤（HGG）是异质性脑恶性肿瘤，通常发生在幼儿中。毫无疑问，小儿 HGG 和 DIPG 的未来将是多种策略的组合，这些策略将通过使用新型化学治疗方法来推进分子靶向，并提高这些试剂跨血脑屏障（BBB）传递的能力。
MRgFUS是一种非侵入性技术，通过MRI引导的聚焦超声波，暂时打开血脑屏障，使化疗药物更有效地到达脑部肿瘤区域。在Rutka教授的领导下，SickKids医院与Sunnybrook健康科学中心合作，开展了针对 DIPG 患儿的I期临床试验。2023年1月，首例患儿成功接受该治疗，显示出良好的安全性和可行性，为DIPG的治疗带来新希望。
INC国际儿童脑肿瘤先行者
国际儿童脑肿瘤大咖 James T. Rutka教授
教授是世界神经外科联合会(WFNS)执行委员会&顾问委员会成员之一，发表超过500多篇的文章，在临床上的研究方向以颅内肿瘤为主，对胶质瘤、纤维瘤、颅咽管瘤、室管膜瘤具有多年的临床经验，擅长清醒开颅术、显微手术和被广泛用于治疗恶性脑瘤和癫痫的国际前沿技术激光间质热疗（LITT）技术经验，对于儿童胶质瘤，尤其是高级别胶质瘤开展多项临床试验，其所在的医院加拿大SickKids是世界上知名的三大儿童医院之一。
资料来源：James T. Rutka. Malignant Brain Tumours in Children : Present and Future Perspectives.2018
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