建立剂量反应关系时如何估计样本量?

科学   2024-02-26 16:17   上海  

物质的生物活性(即毒性)可以通过实验来研究,其中处理的是一系列单调增加(或减少)剂量的物质。此类研究的目的之一是确定最小有效剂量(有活性的最低剂量)。Williams(1971,1972)描述了这样的检验。Chow et al. (2008) 给出了执行功效分析和样本量计算的细节。


Test Procedure



Computing Power


tK,1-α可由Tk的上5%分位数界值表得到;Z为正态分布分位数界值。



Example


制药公司需要确定用于治疗哮喘的药物的最小剂量。计划采用 5 组设计,包括安慰剂对照和测试药物的四个有效剂量水平(0、10mg、20mg、30mg 和 40 mg)。因变量是相对于基线 FEV1 的百分比变化。先前的研究发现,σ=25%。确定检测至少 10%、15%、20%、30%、40% 和 50% 变化所需的样本数量,假设功效为 90%,α = 0.05。

第一步:参数录入

第二步:结果输出    

总样本量为580(或5组各116个)达到90%的功效,可检验零剂量平均值和治疗平均值之间的最小差异10,显著性水平(alpha)为0.05,标准偏差为25。         

 

参考文献:

PASS说明书    

流行病学与卫生统计学
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