11 月 22 日，大冢制药宣布与 Ionis Pharmaceuticals 达成全球独家许可协议，获得生产和销售 Ionis 公司的 Ulefnersen（ION363）的权利。Ulefnersen 是一种在研的反义寡核苷酸（ASO）疗法，拟开发用于治疗因融合肉瘤基因(FUS) 突变引起的肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者。
根据新闻稿，Ulefnersen 采用每 12 周进行一次鞘内给药的方式，有可能成为首个治疗 FUS-ALS 的药物。
截图来源：大冢制药官网
ALS 俗称「渐冻症」，是一种严重的神经退行性疾病，会导致四肢肌肉迅速无力和呼吸肌麻痹。一旦疾病出现，通常会继续发展，几年后就会变得难以自主呼吸。
FUS-ALS 是一种由 FUS 基因突变导致神经元中异常 FUS 蛋白积累引起的神经退行性疾病。它是日本第二大最常见的 ALS 致病基因，也是欧洲和美国第三或第四大最常见的致病基因。与典型的 ALS 不同，FUS-ALS 在年轻人中更为常见，平均发病年龄约为 40 岁，且疾病进展极快。
Ulefnersen 由 Ionis 发现和开发，旨在通过抑制突变 FUS 蛋白的产生来治疗 FUS-ALS，每 12 周进行一次鞘内给药。Ionis 正在包括日本在内的多个国家开展 Ulefnersen 的 Ⅲ 期试验。如果开发和监管审查顺利进行，Ulefnersen 将可能成为首个治疗 FUS-ALS 的药物。
根据协议条款，大冢制药将向 Ionis 支付 1000 万美元的预付款，并根据监管部门批准和销售目标的实现情况支付里程碑付款。Ionis 公司还有资格获得产品销售的许可权费用。大冢制药将申请监管部门批准，并在全球范围内独家生产和销售该产品。
值得一提的是，这是大冢制药第二次从 Ionis 公司引进 ASO 药物。此前，其已收购了用于治疗遗传性血管性水肿的 ASO 疗法 Donidalorsen 在欧洲和亚洲（包括日本）的开发和销售权。
封面来源：站酷海洛 Plus
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编辑：馨药
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