全球首款 HIF-2α 抑制剂！默沙东抗肿瘤新药国内获批

健康 2024-11-21 16:00 浙江

11 月 21 日，NMPA 官网显示，默沙东 HIF-2α 抑制剂贝组替凡（Belzutifan）在国内获批，用于 VHL（von Hippel-Lindau）病相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）。

截图来源：NMPA 数据库

贝组替凡最初由 Peloton Therapeutics 开发，2019 年 5 月默沙东以 10.5 亿美元首付款、11.5 亿美元里程碑款项的高价收购了 Peloton Therapeutics 公司，获得了贝组替凡。

HIF 即缺氧诱导因子，是肾细胞癌中的关键致癌驱动因子，作为一款 HIF-2α 抑制剂，贝组替凡通过阻断 HIF-2α 和 HIF-1β 的异二聚体化，来阻断细胞生长、增殖以及阻止异常血管形成，从而实现抗癌疗效。

2021 年 8 月 14 日，贝组替凡获 FDA 批准，成为全球首款也是目前唯一一款获批上市的 HIF-2α（口服缺氧诱导因子 2α）抑制剂。

此前一项开放标签 II 期临床研究（NCT03401788）结果表明，VHL 相关 RCC 患者的 ORR 为 49%（95% CI：36, 62）。所有有响应的 VHL-RCC 患者从治疗开始至少随访 18 个月，未达到中位 DoR；56% 的应答者的 DoR ≥ 12 个月，中位 TTR 为 8 个月。

在患有其他 VHL 相关非 RCC 肿瘤的患者中，24 名具有可测量 CNS 血管母细胞瘤的患者 ORR 为 63%，12 名可测量 pNET 患者的 ORR 为 83%。未达到中位 DoR，73% 和 50% 的患者对 CNS 血管母细胞瘤和 pNET 的反应持续时间≥12 个月，

安全性方面，≥ 20% 接受贝组替凡治疗的患者报告的最常见不良反应，包括实验室异常，是血红蛋白降低、贫血、疲劳、肌酐升高、头痛、头晕、葡萄糖升高和恶心。90% 的患者出现贫血，7% 的患者出现 3 级贫血，1.6% 的患者发生缺氧。

截图来源：Insight 数据库

封面来源：站酷海洛 Plus

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编辑：vvy

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