今日，BridgeBio Pharma 宣布，美国 FDA 已批准其创新疗法 Acoramidis 的新药上市申请，用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）患者。
转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）是一种会导致患者衰弱不堪的致命性疾病，由错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）引起。这些错误折叠的 TTR 以淀粉样沉积物的形式在身体的多个部位堆积，患者可能表现出多发性神经病、心肌病等症状。
Acoramidis 是新一代口服给药的高效血清 TTR 小分子稳定剂，旨在模拟保护性 TTR T119M 突变的功能，进而维持 TTR 蛋白的正常四聚体构象，最终防止具有毒性的淀粉样蛋白的产生。
Acoramidis 的新药上市申请是基于关键性 3 期试验 ATTRibute-CM （NCT03860935）的积极结果。此前发布的顶线结果显示，接受 Acoramidis 治疗的受试者，在 30 个月时总生存率为 81%。
今年 9 月，2024 年美国心力衰竭学会（HFSA）年度科学会议上披露的事后分析结果显示，受试者血清 TTR 水平的增加和稳定与临床结果的改善有关。具体地：
与安慰剂相比，在第 30 个月，Acoramidis 显著降低了患者的全因死亡率 (ACM) 和复发性心血管相关住院率 (CVH)；
相对于安慰剂，接受 Acoramidis 治疗的患者首次事件 (CVH 或 ACM) 发生时间得到持续改善；
在第 30 个月，与安慰剂相比，Acoramidis 治疗导致 ACM 和 CVH 显著降低 42%；
在第 30 个月，与安慰剂相比，Acoramidis 治疗导致 CVH 事件的累积频率降低了 50%。
目前，Acoramidis 也已向欧洲药品管理局（EMA）递交上市许可申请。
值得一提的是，今年 3 月，拜耳宣布已获得该产品在欧洲的独家商业化权益。根据协议，BridgeBio 及其附属公司将获得最高可达 3.1 亿美元的预付款与近期里程碑付款，并有资格获得额外的销售里程碑付款及分级计算的销售分成。
