11 月 21 日，天泽云泰生物在 Clinicaltrials 网站登记一项 III 期临床，评估基因治疗药物 VGR-R01 治疗结晶样视网膜变性（BCD）的疗效和安全性（NCT06699108）。
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BCD 是一种常染色体隐性遗传的进展性视网膜变性疾病，其患者主要存在视力下降和夜盲等症状。研究表明， CYP4v2 是 BCD 主要的致病基因，该基因编码一种与脂肪代谢相关的蛋白酶。目前尚无有效的临床治疗手段。
VGR-R01 是天泽云泰自主研发的基因治疗创新药，该药物通过携带人类 CYP4v2 编码序列的新型 AAV 载体递送。通过视网膜下腔注射给药后，VGR-R01 在视网膜色素上皮细胞表达正常的 CYP4v2 蛋白，以纠正由于 CYP4V2 基因突变导致的 BCD 患者视网膜内的脂肪酸代谢障碍，从而实现改善视功能的临床效果。
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10 月 29 日，VGR-R01 获 FDA 授予孤儿药资格认定。此前该药凭借积极的 I/II 期临床结果已被 CDE 纳入突破性治疗品种名单。
在 2024 年的 ASGCT 大会上，天泽云泰以口头汇报的形式公布了 VGR-R01 用于治疗 BCD 的临床结果（NCT05694598）。数据显示，66.7%（8/12）的受试者目标眼的最佳矫正视力（BCVA）有显著提升（BCVA 提高 ≥0.3 logMAR，相当于 15 个 ETDRS 字母）。其中有 4 名受试者视力极低，在术后也得到了显著获益。在多亮度运动测试（MLMT）中，目标眼的评分平均提高了 1-2 分。50%（6/12）的受试者已通过 MLMT 最低亮度测试。
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安全性方面，VGR-R01 具有良好的耐受性。未观察到剂量限制性毒性（DLT）和与药物相关的 SAE 发生。其中 2 名受试者出现眼部炎症，2 名受试者出现角膜后沉积物，以上事件被认为是轻度到中度不良事件，对治疗后的视力没有影响。
本次 III 期临床是一项多中心、随机、对照的临床研究，旨在根据目标眼 BCVA 相对于基线的变化来评估 VGR-R01 对 BCD 患者的疗效。
Insight 数据库显示，全球仅有 6 款针对 BCD 的药物在研，VGR-R01 是首个进入 III 期临床研究的，其余全都处于临床早期阶段。
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