11 月 27 日，NMPA 官网显示，复星医药注射用 A 型肉毒毒素（Daxxify）的新适应症获得批准，用于治疗颈部肌张力障碍（受理号：JXSS2300053）。
截图来源：NMPA 官网
Daxxify 是基于 Revance Therapeutics 专有的 TransMTs 技术平台开发出的含有稳定肽制剂和高度纯化的 A 型肉毒杆菌毒素的新一代神经调节剂，是首款也是唯一一款长效肽制剂神经调节剂，其不含人血清白蛋白和动物成分，可以在无需冷藏的条件下保持两年稳定性。
2018 年 12 月，复星医药与 Revance Therapeutics 就该产品达成合作许可协议。据协议，复星医药以 8800 万美元以获得其在中国大陆、香港、澳门地区商业化的权利。
目前，Daxxify 已在美国获批两项适应症：
改善成人中重度皱眉纹（眉间纹）（2022.09）；
颈部肌张力障碍（2023.08）。
在国内，该产品于 2024 年 9 月被 NMPA 批准用于暂时性改善成人因皱眉肌/或降眉间肌活动引起的中度至重度皱眉纹。
Daxxify 获批治疗颈部肌张力障碍是基于 III 期临床研发项目的研究结果，包括多中心、双盲、安慰剂对照研究 ASPEN-1 和开放标签阶段 ASPEN-OLS。其中《Journal of Neurology》杂志上发表的 ASPEN-1 研究结果显示：与安慰剂组相比，Daxxify 125U 和 250U 治疗组均表现出良好的效力。且 Daxxify 起效快，在首次随访时（第 2 周）就可观察到治疗效应。
具体数据为：
主要疗效终点上，Daxxify 125U 和 250U 治疗组多伦多西方痉挛性斜颈评分量表（TWSTRS）总分在第 4 周和第 6 周的平均值较基线的变化分别为-12.7(1.30) 和-10.9(1.25)。
关键次要疗效终点上，Daxxify 125U 和 250U 治疗组临床总体印象变化 (CGIC) 应答率 95% 的患者比例分别为 60.8 % 、56.9%，而安慰剂组为 28.3 % 。Daxxify 125U 和 250U 治疗组患者总体印象变化 ( PGIC ) 应答率 95% 的患者比例分别为 53.6%、50.8%，而安慰剂组为 21.7%。
Daxxify 125U 和 250U 治疗组的中位疗效持续时间分别为 24.0 和 20.3 周。
安全性方面，大多数 TEAEs 都是轻到中度，没有治疗相关的严重 TEAE。最常见的与 Daxxify 治疗相关的 TEAEs 为注射部位疼痛、头痛和注射部位红斑。常见的治疗相关 TEAEs 为肌无力、肌肉骨骼疼痛、吞咽困难。其中 Daxxify 治疗患者吞咽困难的发生率明显低于其他上市的肉毒毒素产品。
据悉，Daxxify 治疗孤立性颈部肌张力障碍的国际 III 期临床研究的中国扩展研究（ASPEN-1-CN）已完成，其在国内获批将为颈部肌张力障碍患者提供一种新选择。
颈部肌张力障碍（CD）是一种慢性神经系统疾病，是临床最常见局灶性肌张力障碍疾病，特征是颈部肌肉的自发性不自主收缩，导致头部、颈部和肩部的异常运动或姿势改变。
国内外指南共识均推荐「A 型肉毒毒素」作为 CD 一线治疗。Daxxify 的获批将为 CD 提供一种新选择。
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编辑：vvy
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