2024年5月18日上午，2024药物信息大会暨展览会“临床研究需求与多方协作”分会场中，来自医药行业的专家和学者们汇聚一堂，一场关于早期临床开发挑战与策略的讨论拉开了序幕。主持人唐玉，中国医学科学院肿瘤医院药物临床试验研究中心办公室执行主任，热情地欢迎所有来宾，并强调了临床需求在药物研发中的核心地位。她指出，新药研发的成功不仅依赖于研发人员的创新，还需要运营方、研究机构和医院的紧密协作，以加速研发进程，最大化药物价值。
中国新药早期临床开发的现状与挑战
泰格医药早期临床事业部副总经理刘海燕博士，深入分析了中国新药早期临床开发的现状和机遇。她通过临床试验数据的增长趋势、药物类型、靶点类型和适应症类型等多个维度，勾勒出了当前药物研发的全景图。刘海燕博士特别强调了早期临床设计面临的挑战，例如在First-in-human研究中对初步疗效的迫切需求，以及创新药出海策略的考量。
剂量探索与优化的艺术
勃林格殷格翰 生物统计与数据分析副总监刘梅若博士，分享了她在早期药物临床开发中的关键考虑。她着重讨论了剂量探索的重要性，并介绍了如何利用创新的试验设计来优化剂量选择。刘博士深入探讨了贝叶斯逻辑回归模型和BOIN设计在剂量爬坡中的应用，展示了如何通过模型辅助设计来提高决策的灵活性和统计性。
讨论环节：多方视角下的早期临床研究
讨论环节由唐玉博士主持。讨论嘉宾武汉朗来科技发展有限公司 CEO王亚宁博士，曾担任FDA临床药理学审评部定量药理学审评室主任，为剂量优化议题带来了监管机构的专业视角。他指出，剂量优化在癌症治疗领域尤为重要，但也是最晚得到重视的领域。王博士回顾了FDA如何推动剂量优化的历程，包括面对的挑战和行业内的抵触情绪。他强调，尽管存在阻力，但剂量优化是提高患者生活质量和治疗效果的关键步骤。王博士还提到了默克和BMS在PD1癌症药物研发中的竞争案例，展示了两家公司如何在早期剂量探索中投入巨大，最终为后期的剂量优化和给药频率调整提供了坚实的数据支持。中国医学科学院肿瘤医院GCP中心副主任医师，伦理秘书吴大维博士和刘梅若博士作为讨论嘉宾，分别从监管、统计设计、临床运营和临床实际研究者的角度出发，分享了早期研究中的多方需求和观点。
随后的晚期临床开发中的挑战与策略由中国医学科学院肿瘤医院GCP中心学术秘书黄慧瑶博士主持，旨在通过分享业内资深人士的见解和经验，为与会者提供关于新药开发现状、挑战、策略以及未来趋势的全面认识。
中国新药晚期临床开发现状、挑战与策略
星医药执行总裁，创新药事业部联席CEO王兴利博士在会议上深入分析了中国新药晚期临床开发的现状与挑战。他指出中国虽在基础研究方面取得进展，但在药物转化率和原创药开发上与美国相比仍有不小差距。王博士提到了新药研发的高失败率，特别是在药物有效性和安全性方面，以及临床试验设计的重要性。他提倡在药物开发中采取创新策略，重视科技如AI的使用，以及在不同疾病领域寻求平衡。王博士认为，临床价值是药物开发的最终目标，应以提高患者生活质量和延长寿命为核心。
创新药出海: 从开发策略到运营保障的关键考虑
精鼎医药资深总监郑菡女士聚焦于创新药的国际化路径，探讨了从临床开发策略到运营实施的关键考虑点。她通过数据分析展示了大中华地区企业在全球项目开展的现状，并强调了在MRCT运营中早期与监管机构沟通的重要性。郑女士讨论了临床试验出海的挑战，包括立项阶段的考量、临床阶段的试验设计、以及运营布局的关键点。她还分享了不同出海形式的运营要求，强调了国家选择的重要性和患者招募策略。通过案例分享，郑女士展示了在国际多中心临床试验中成功的运营策略和实施过程，强调了多方合作和沟通的必要性。
其后的讨论环节由黄慧瑶主持，邀请了谱新生物联合创始人/联席董事长张丹博士和徕博科中心实验室亚太区总经理金凡女士等嘉宾进行深入交流。张丹从监管政策变化的角度，讨论了中国加入ICH对新药开发的影响，强调了与国际监管机构早期沟通的重要性，并提出了以终为始的策略，即在新药开发早期就考虑最终上市目标。金凡女士则从实验室角度出发，强调了生物标志物策略在加速新药研发中的作用，以及特殊检测要求对临床研究的影响。她建议中国企业在出海时考虑药品和伴随诊断同步研发，以及借力全球合作伙伴。
讨论中，嘉宾们一致认为，尽管中国新药开发面临诸多挑战，但随着监管体系的完善和国际合作的加深，中国的新药研发正逐步与全球接轨。他们提出了几点建议：
首先，企业在新药开发过程中需要有清晰的临床开发计划（CDP），并应早期与监管机构沟通；
其次，企业应充分利用中国庞大的患者资源，并在国际多中心临床试验（MRCT）中发挥这一优势；
最后，企业在选择出海战略时，应明确目标市场，并与有经验的合作伙伴共同推进，确保产品质量和临床数据的高标准。
此外，讨论还涉及了如何提高临床试验的患者入组率，以及如何通过行业联合行动让患者更多地参与到临床试验中。嘉宾们强调了临床试验作为多方合作事项的本质，以及在全球化竞争中，企业需要展现创新和差异化水平，以提高竞争力。讨论环节为与会者提供了宝贵的行业洞察和实用的建议，对推动医药行业的发展具有重要意义。
本场讨论指出了临床研究需求的永恒性以及多方合作的重要性。无论是在早期研究还是晚期研究中，都需要以患者为中心，提前规划，并与各方进行有效沟通。强调了临床试验作为多方合作事项的本质，以及将高质量药物和技术应用于人类健康的重要性。
