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今天和小U一起来看看“华氏巨球蛋白血症”的最新研究进展
瓦尔登斯特伦巨球蛋白血症（Waldenström macroglobulinemia，WM），又称华氏巨球蛋白血症，在该病中研究人员尚未研究过同时抑制布鲁顿酪氨酸激酶（Bruton tyrosine kinase，BTK）和BCL2。2024年2月，发表在Blood的一项研究，调查了针对伴有MYD88突变的有症状的初治WM患者，伊布替尼联合维奈克拉的疗效。
患者接受伊布替尼420 mg，每日1次（第1周期），随后逐渐增加维奈克拉的剂量至每日400 mg（第2周期）。随后，这种联合用药再持续22个额外的周期，每个周期为4周。主要终点指标是达到非常好的部分缓解（very good partial response，VGPR）。
本研究共纳入45例患者。基线特征中位数如下：年龄67岁，血清IgM 43 g/L，血红蛋白102 g/L。17例患者（38%）携带CXCR4突变。
结果显示……
在WM患者中，伊布替尼联合维奈克拉在EOT后诱导了较高的VGPR率和持久的应答，但其与WM患者中预期外的室性心律失常发生率较高相关，导致研究治疗提前终止。
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