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周末的时候，在社交平台上看到一位三甲医院风湿免疫科的医生在朋友圈发了这段话。
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图源：网络
大家也都知道，最近的好消息越来越多。虽说久病成医，但作为医生，他们看待疾病研究进展的角度也比我们专业，也更能直观地看到医学发展度在临床治疗上的意义。
在这段话中主要提到了AI技术在医疗诊断中的应用、新疗法—基因编辑技术的发展和新药研发技术的新突破。由于这张图里的专业名词较多，我们就来为大家简单说明一下这段话所传递的信息~
第一个是DeepMind的AI医疗大模型的运用或可以帮助提供更精准的分析和预测，帮助医生为SLE患者提供更有效的治疗方案。
还有最值得SLE患者关注的两个信息是基因编辑技术的发展（如CAR-T疗法）和药物研发技术的新突破。
CAR-T细胞疗法是一种基于T细胞的基因工程疗法。通过改造体内特定细胞来达到治疗的目的。最初用于癌症治疗，但随着其治疗自身免疫疾病的发展潜力，在红斑狼疮领域的治疗应用也逐渐增加。中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网的最新公示，由艺妙神州申报的1类用于治疗SLE的CAR-T药物——新药ZM001注射液获批临床。根据此前该项药物进行的临床试验中，ZM001展现出了快速清除B细胞且持续性的疗效，以及极低的严重不良反应发生率。除了ZM001，目前还有 “现货通用型” CAR-DNT免疫细胞治疗产品RJMty19注射液、基于mRNA-LNP的CAR-T细胞注射液SYS6020、CD19 CAR-T疗法纳基奥仑赛注射液等CAR-T治疗药物均已经针对SLE适应证在中国获批IND。这些消息印证了一个事实：未来会将有越来越多的CAR-T治疗相关药物进入市场。对患者来说，目前该疗法的最大困境是费用高和适用范围有限。如果未来CAR-T治疗的药物在市场逐渐增多，那么或许突破这两个困境，并且更进一步促进CAR-T技术的发展，让更多SLE患者能用上好药！目前，SLE的常规治疗手段还都是激素和免疫抑制剂。由于激素和免疫抑制剂在使用时会带来一些列副作用，所以不少患者在治疗时都会有很多顾虑。随着这几年医疗技术的发展，现在开始提倡减激素的治疗方法。并且，将减激素、提高狼疮患者的生存质量为目的作为主要的研发方向。近日新出现的一款获批临床的靶点药物。根据公开资料查询，全球范围内只有少数几款以BDCA2为靶点的新药进入临床研究阶段，这项新获批临床的药物就是其中之一。它通过抑制干扰素产生来影响免疫应答，进而调控SLE患者免疫系统。Teclistamab是一种BCMA双特异性抗体，最初是为治疗多发性骨髓瘤而开发，后用于B细胞耗竭治疗难治性SLE。在2024年9月德国的一项研究报告中指出，短期使用BCMA的双特异性抗体Teclistamab能够快速且在无药物维持的情况下使一位SLE患者的生物标志物降至正常或接近正常水平，显著改善临床症状和提高生活质量。2019年屠呦呦团队宣布能适用于SLE治疗的一款药物：双氢青蒿素也备受大家关注。在I期试验数据中，双氢青蒿素对对盘状红斑狼疮的治疗有效率超过90%，对系统性红斑狼疮的治疗有效率超过80%，且在发生、发展到终结的整个病理过程均有明显的疗效。目前关于双氢青蒿素还没有更多明确的消息，但负责该临床试验的昆药集团在2019年的时候提到，新双氢青蒿素片或最快于2026年前后上市获批。我们也和大家一起等待着好消息的到来，有收到新的咨询后会第一时间和大家来进行分享。综合来看，SLE患者在未来10年的治疗前景是非常好的。大家后续可以重点关注这几项信息。我们也和大家一起期待着这些创新药的后续临床实验结果和获批信息，希望越来越多的药物和疗法能造福广大SLE患者！参考文献：
[1] 中国国家药监局药品审评中心官网. Retrieved Oct 30, 2024, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/da6efd086c099b7fc949121166f0130c
[2]进军自免 | 艺妙神州治疗系统性红斑狼疮的CAR-T药物获得临床试验通知书. Retrieved Oct 29, 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/x8WT9y2BSVT-o26Luzfl3A
[3]三生国健：2024年第三季度报告. Retrieved Oct 23, 2024, from http://www.cninfo.com.cn/new/disclosure/detail?plate=sse&orgId=9900041739&stockCode=688336&announcementId=1221474066&announcementTime=2024-10-23
[3]《2020中国系统性红斑狼疮诊疗指南》
[4]《2023年欧洲抗风湿病联盟（EULAR）系统性红斑狼疮管理建议》
[5]Alexander T， Krönke J， Cheng Q， Keller U， Krönke G. Teclistamab 诱导的难治性系统性红斑狼疮缓解。N Engl J Med. 2024 年 9 月 5 日;391(9):864-866.doi：10.1056/NEJMc2407150。PMID：39231352。
