Vertex Therapeutics 在美国血液学会第66届年会上展示了其与CRISPR Therapeutics合作的Casgevy（exagamglogene autotemcel）的长期耐久性数据，显示这种基因疗法在至少16个月的随访后消除了90%患者的血管闭塞危机（VOC），并且在至少连续12个月的时间里，95%的患者没有因严重VOC而住院。根据Vertex的摘要，没有VOC的自由状态可维持长达4.7年。重要的是，所有患者——即使那些没有实现VOC消除的患者——在接受Casgevy治疗后血红蛋白和胎儿血红蛋白水平都有所提高。基因疗法还导致了“稳定的等位基因编辑”，这表明其效果在所有患者中“随时间持久”。接受Casgevy治疗的患者还从基线开始在生活质量上看到了“临床上有意义的改善”。至于安全性，Vertex和CRISPR的基因疗法总体上耐受性良好，并且没有与研究中的任何严重毒性相关。也没有报告退出或恶性肿瘤的情况。研究中有一名患者因COVID-19相关的呼吸衰竭死亡。
BMO资本市场分析师在周末给投资者的一份报告中写道，有了这些数据，他们“预计Casgevy将保持作为基于白消安的体外治疗SCD的领先地位”。尽管bluebird的Lyfgenia在疗效和安全性方面具有竞争力，但BMO分析师认为，由于其财务逆风和仅限美国的焦点，生物技术公司不会对Vertex和CRISPR构成实质性威胁。
美国医疗保险和医疗补助服务中心最近宣布的SCD基因治疗支付模型可能会“进一步加速2025年Casgevy的采用”，分析师补充说。
在ASH 2024上，Beam Therapeutics在周日展示了其细胞疗法BEAM-101的初步I/II期结果，BMO分析师表示这些数据指向“潜在的最佳配置文件”。根据生物技术公司的摘要，BEAM-101能够迅速植入患者体内，从而改善溶血标志物，如乳酸脱氢酶和间接胆红素。胎儿血红蛋白的诱导“快速而强大”，所有四名接受剂量的患者都显著改善了贫血症状。
值得注意的是，在I/II期研究中治疗后没有严重VOC的病例。研究中有一名患者在输注后四个月死亡，但Beam的研究人员表示这“可能与白消安调理有关”。除此之外，没有其他与BEAM-101相关的3级以上不良事件。
BMO分析师在另一份周末报告中表示：“我们认为BEAM-101的临床数据进一步降低了基础编辑的风险”，并补充说细胞疗法的细胞动员周期数量较少“在临床上可以成为与Casgevy相比的差异化优势”。Beam的目标是到2025年中期为30名患者提供剂量，为2026年底的生物制品许可申请铺平道路。
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