Editas Medicine公司在未能为其镰状细胞病（SCD）药物找到合作伙伴后，将裁减四分之三的员工，包括其首席医学官。该公司已于10月份宣布，将优先发展其体内基因治疗项目，并指出其候选药物能够实现造血干细胞和祖细胞编辑以及在植入人类造血干细胞且缺乏自身造血细胞的人源化小鼠中诱导胎儿血红蛋白。这一重点转移得到了与Genevant达成的协议的支持，该协议利用了Roivant子公司的脂质纳米颗粒技术。
但这一新战略是以牺牲Editas的体外SCD疗法reni-cel为代价的。Editas在10月份表示，将开始寻找合作伙伴或对外许可该疗法，“这将允许reni-cel的进一步开发和最终商业化，无论是由另一方进行还是与另一方合作，并将使我们能够在2025年大幅减少支出。”就在本周一，Editas还在圣地亚哥的美国血液学会年会上展示了RUBY研究的数据，显示28名接受治疗的SCD患者中有27名没有发生血管闭塞事件。
然而，在12月12日的一份市场后发布的消息中，Editas透露其“广泛”寻找合作伙伴的努力未能成功，公司现在将结束reni-cel的开发。公司将“与临床试验站点、监管机构和其他方密切合作，确定”目前正在参加SCD的1/2/3期RUBY试验和β地中海贫血的1/2期EdiTHAL研究的患者的未来道路。
生物技术公司决定停止其体外工作并回归临床前公司，这将以裁减65%的员工为代价，他们将在接下来的六个月内离职。其中包括首席医学官梅柏松博士，他于2022年从赛诺菲加入Editas。
Editas董事会主席Emma Reeve也辞职了，将由Jessica Hopfield博士接替，公司在周四晚间的发布中解释说。Editas在9月底拥有3.2210亿美元的现金、等价物和许可支付，重组应该会将这些资金延长到2027年第二季度。
Editas首席执行官Gilmore O'Neill在发布中解释说：“Editas团队最近的科学突破使我们相信，体内CRISPR编辑药物的短期可行性时间表已经显著加快。”
O'Neill补充说：“我们相信，提供通过基因上调在组织中发挥作用的体内基因编辑的能力，有可能显著扩大基于CRISPR的基因编辑的治疗可能性，并使Editas在该领域的独特定位，成为未来的领导者。”
在Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics批准的SCD疗法Casgevy的背景下，花旗的分析师将Editas围绕体内疗法重组公司的决定描述为“审慎的……特别是考虑到最近竞争对手的体外疗法在SCD中的数据强度。”
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