美国FDA正式批准首个间充质基质细胞药物上市

文摘 2024-12-19 11:41 湖北

2024年12月18日（今天），美国食品和药物管理局批准了 Ryoncill (rementcel-L-rknd) ，一种同种异体(供体)骨髓来源的间充质基质细胞(MSC)疗法，用于治疗2个月及以上的儿童患者类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)。

Ryoncill是第一个 FDA 批准的间充质干细胞治疗。它包含间充质干细胞，这是一种细胞，可以在身体中发挥各种作用，并可以分化成多种其他类型的细胞。这些间充质干细胞是从健康成年人捐献者的骨髓中分离出来的。

Ryoncil 的上市申请历程可谓一波三折：

第一次被拒：2019 年，Mesoblast 首次提交了 Ryoncil 的上市申请。2020 年，FDA 拒绝了 Mesoblast 的申请，要求其进行至少一项额外的随机对照研究，以提供有关该疗法有效性的进一步证据。尽管当时 FDA 咨询委员会以 9 票赞成、1 票反对的结果认为现有数据支持 Ryoncil 在 SR-aGVHD 儿童患者中的疗效，但 FDA 工作人员的简报材料表明，可能需要更多数据来支持批准。

第二次被拒：2023 年初重新提交了申请，提供了来自 III 期试验的新的长期生存数据，显示在超过 4 年的随访中，大约 50% 的儿童患者存活。此外，它还提供了结果，证明该疗法（也称为 Ryoncil）对高风险疾病活动有益。然而，FDA 在 2023 年 8 月再次拒绝了该申请，要求提供更多关于该产品的数据。

FDA 生物制品评估和研究中心(CBER)主任彼得·马克斯博士说: “今天的决定标志着在使用创新的基于细胞的疗法治疗对患者(包括儿童)具有毁灭性影响的威胁生命的疾病方面的一个重要里程碑。这第一个间充质基质细胞疗法的批准证明了 FDA 支持开发安全有效的产品的承诺，这些产品可以改善对其他疗法无反应的症状患者的生活质量“。

类固醇难治性急性移植物抗宿主病是一种严重的危及生命的疾病，可作为异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)的并发症发生。在 allo-HSCT 中，患者接受来自健康供体的造血干细胞，以替换自身的干细胞并形成新的血细胞，这一过程通常作为某些类型的血癌、血液疾病或免疫系统疾病治疗的一部分。

CBER 治疗产品办公室主任 Nicole Verdun 医学博士说: “类固醇难治性急性移植物抗宿主病可能产生重大、广泛的健康后果，包括对多个器官的损害、受影响患者的生活质量下降和死亡风险。“ FDA 仍然致力于帮助解决那些患有致命致命疾病的人们尚未得到满足的紧急需求，今天的批准是这一努力的重要一步。”

Ryoncil 的安全性和有效性是在接受 allo-hSCT 后，在54名接受 SR-aGVHD 的儿科研究参与者中进行的一项多中心单臂研究中进行评估的。研究参与者连续四周每周两次注射 Ryoncil 静脉注射，共8次。使用国际血液和骨髓移植登记处严重程度指数标准(IBMetro)分析每个研究参与者的基线状况，以评估哪些器官受到影响以及疾病的总体严重程度。

Ryoncil 28天后的疗效主要取决于治疗反应的速度和持续时间。对治疗有部分或混合反应(即一个器官的情况有所改善，而另一个器官的情况没有改变(部分)或恶化(混合))的研究参与者每周接受一次额外的输注，持续四周。十六名研究参与者(30%)在接受 Ryoncil28天后对治疗有完全反应，而22名研究参与者(41%)有部分反应。

Ryoncil 的输液应由主治医师监控，如果有任何反应的证据，包括呼吸困难(唿吸困难)、低血压(低血压)、发烧、呼吸急促(快速呼吸)、发绀(皮肤、嘴唇或指甲变蓝)和缺氧(血液中氧气含量低) ，则应停止输液。

在接受 Ryoncill 治疗的研究参与者中，最常见的不良反应是感染、发热、出血、水肿、腹痛和高血压。并发症如过敏和急性输注反应，传染病或药物的传播和异位组织的形成可能发生在 Ryoncill 治疗后。

对于已知过敏二甲基亚砜或猪和牛蛋白质的患者，Ryonil 是禁用的。患者在输注前应预先使用皮质类固醇和抗组胺药物，并在使用 Ryonil 治疗期间监测过敏反应。

该申请获得了美国食品药品监督管理局(FDA)的孤儿药物、快速通道和优先审查指定。

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