据商务部11月21日消息，近日，经国务院同意，商务部印发了《支持苏州工业园区深化开放创新综合试验的若干措施》(以下简称《若干措施》)。
措施提出，推进重点领域深化改革扩大开放。鼓励中国（江苏）自由贸易试验区（简称“自贸试验区”）苏州片区内符合资质的医疗机构按相关规定开展免疫细胞、干细胞和基因治疗等生物医药前沿领域临床研究，支持按相关规定开展研究者发起的临床研究。鼓励江苏省、苏州市进一步优化有利于苏州工业园区医疗装备创新发展的政策环境，在研究推动医疗机构支持创新型医疗设备采购应用、迭代升级等方面先行先试。以我国加入药品检查合作计划（PIC/S）等为契机，推动苏州工业园区有条件的企业高质量参与共建“一带一路”国际合作，助力创新药品“走出去”。
细胞治疗是指采用生物工程方法获取具有特定功能的细胞并通过体外扩增、功能修饰及特殊培养等处理后，使这些细胞具有修复受损组织再生、增强免疫、杀死病原体和肿瘤细胞等功能，从而达到治疗某种疾病的目的。目前主要的细胞治疗方式为免疫细胞治疗和干细胞治疗。
基因治疗是指将外源正常基因导入到靶细胞内，校正或置换致病基因的一种疗法。通过这种疗法，目的基因或与宿主细胞染色体整合，或不整合但能在细胞中表达，起到治疗疾病的目的，可分为体内基因治疗和体外基因治疗。细胞和基因治疗（以下简称CGT）作为新兴治疗手段，是引领未来医疗手段革新的重要推动力。
美国：美国已将CGT提升到国家战略高度。近日美国FDA表示，从2023年开始，CGT获批将进入爆发期，每年预计将超过10款，对应的基因编辑疗法审核面临前所未有的挑战。为此，美国FDA专门制定了两步方案来推进CGT审核的高效、安全，第一步：2023年3月正式成立“超级办公室”，这是FDA生物制品评估和研究中心（CBER）成立的第一个超级办公室，旨在简化流程，提高审批效率；第二步：修订监管范式，使之更专业、精准。
美国对细胞与基因疗法的重视不止于此，2023年3月，白宫发布了一份长达64页的报告《美国生物技术和生物制造的明确目标》。
日本：日本积极推动细胞与基因治疗产品的审评，并走在世界前列。不同于中美审评分类，日本药监局（PMDA）与厚生劳动省（MHLW）将细胞与基因治疗产品并入到“再生医疗产品”，将其单独设定为除药品、医疗器械、化妆品外的第四类医疗产品，并颁发对应的相关法律法规进行监管，如2014年颁布的两部法规：《再生医学安全法案》与《药品和医疗器械法》。为了加快再生医疗产品的快速实用化，日本政府引入快速审批制度，即只要申请人的临床试验能够证明再生医疗产品的安全性，并推定产品具备有效性，就能获得附条件、附期限批准上市，在具备专业人员及设施条件的医疗机构中进行使用，但注意要向患者说明风险情况，获得其同意后才可进行。
从2007年至今，日本已批准上市15款再生医疗产品，多数为自体来源的成体干细胞产品，少部分为同种异体来源的细胞产品或者病毒/质粒载体的基因疗法。其中有5款产品（Kymriah、ZOLGENSMA、YESCARTA、Breyanzi、Abecma）已获批FDA和欧盟双重上市，一款（Alofisel）获批欧盟上市。并且，有4款产品在审评时因快速审评制度而获得附条件、附期限批准上市，大大缩短审评时间，加速上市，批准期限为5年与7年。
韩国：韩国干细胞产品是由韩国FDA（KFDA）进行监管。韩国颁布《生命伦理和生物安全法》，并运用该法对干细胞产品进行集中监管。该法案允许胚胎干细胞的研究，尤其支持成体干细胞的研究，及允许治疗性克隆。韩国国家生命伦理委员会对干细胞产品的类型、对象以及使用胚胎或人类胚胎干细胞的来源进行监管，国家卫生部部长提出具体审批意见。
此外，韩国政府推出了关于推进干细胞产业投资发展的政策，通过立法来简化干细胞治疗产品授权的过程，减少干细胞产业化发展的障碍。2016年7月29日由KFDA旗下的食品医药安全评价院颁布了修改的“细胞治疗剂条件许可运营方针”。针对生物制剂等品目许可审查规定作出了“对安全性和治疗效果得到确认的细胞治疗剂将扩大条件许可对象”的决定，并提出了相关方针内容。
中国台湾：中国台湾卫生福利部2018年发布《特定医疗技术检查检验医疗仪器施行或使用管理办法》，将国际已施行、风险性低，或已经于台湾实施人体试验累积达一定个案数，安全性可确定、疗效可预期的细胞治疗项目，开放使用于符合适应症的临床治疗，以确保施行品质、保障病患权益。该办法明确临床治疗的细胞治疗项目、适应症及相关管理规范，并开放医疗机构施行自体周边血干细胞移植、自体免疫细胞治疗、自体脂肪干细胞移植、自体纤维母细胞移植、自体间充质干细胞移植、自体软骨细胞移植术等6类细胞治疗技术。
2024年，细胞行业无疑进入了历史性的转折点，喜事连连、好消息一个接一个，让整个行业看到了前所未有的广阔前景和巨大发展机遇。
继北京药监局率先核发全国首张干细胞药品生产许可证之后，9月8日，商务部联合国家卫生健康委和国家药监局发布了《关于在医疗领域开展扩大开放试点工作的通知》，进一步推动了细胞产业的政策扶持。这一政策信号明确而积极，预示着我国干细胞行业将在政策推动下加速发展。
政策亮点一：干细胞行业应用场景即将全面打通此次通知最大的亮点之一是打通了干细胞药品从注册上市到医院临床使用的闭环路径。卫健委和药监局的共同参与，意味着未来干细胞药品从研发、生产到医院使用的链条将更加顺畅。此前，干细胞产品虽然有一定的科研基础，但在实际应用中的场景和渠道始终有限。这一痛点随着政策的推进将彻底解决，行业的应用空间被极大拓展。从生产到使用的全链条打通，不仅解决了干细胞企业在实际应用上的掣肘，还为该行业注入了发展的“加速器”，使得干细胞技术和产品更快进入医院，服务全国患者。
政策亮点二：试点城市加快推进，覆盖全国市场虽然政策明确干细胞药品的生产将局限在北京、上海、广东和海南的自贸试验区等试点城市，但通知中明确指出，所有经过注册和批准生产的产品将可以在全国范围内使用。这意味着干细胞企业虽然设立在试点城市，但其产品的销售和应用却覆盖全国，带来了巨大的市场空间。这对干细胞企业来说无疑是重大利好消息。在政策红利的助推下，试点城市的干细胞企业将迎来爆发式增长，甚至吸引更多资本和人才涌入，推动整个行业的产业链升级。
政策亮点三：外资入场推动行业升级通知的另一大看点在于放宽外资进入干细胞行业的限制，打破了此前外资在这一高技术领域的禁入门槛。这不仅有助于外资资本和技术的引入，还可以通过国际合作加速我国干细胞产业的技术创新和国际化进程。通过借助外资的资金和技术力量，国内干细胞企业将能够进一步加快产品开发和商业化，甚至开拓国际市场。对于那些处在研发初期或资金不足的企业来说，这将是一个重要的转机点。
政策亮点四：独资医院开启，国际医疗资源加持除了干细胞产业领域的开放，此次政策还提出允许外资设立独资医院，特别是在北京、天津、上海、南京、苏州、福州、广州、深圳和海南等地。外资医院的引入将为国内患者带来更多高水平的医疗服务选择，特别是在干细胞治疗等前沿医学领域，外资医院的加入将起到积极推动作用。
产业链现状：经过多年发展，中国已形成了相对完整的细胞产业链。其中上游属于相对成熟的一环，主要为细胞采集与存储企业。细胞存储是通过一定的方法将细胞中的iPSC多能细胞保存一定的期限，保证细胞的功能和活性不受明显的影响，是细胞医疗行业最基础、最前端的业务，也是资本聚集最多的地方。因技术发展水平、海外厂商先发优势等影响使得仪器设备等产品多依赖于进口厂商，相关议价能力较弱。
中游主要为干细胞增殖与细胞与基因治疗药物研发企业，主要从事技术研发工作，包括细胞增殖、细胞与基因治疗药物研发、实验室处理配套产品（如检测试剂）等。随着科研的持续投入和顶层设计在生物经济方面的大力推动，中国市场是全球较为活跃的细胞与基因治疗临床研究地区，在高涨的研发热情下未来有望快速推动市场发展。
下游由开展细胞与基因治疗的医疗机构组成，以三甲医院为主。目前，细胞与基因治疗可用于对组织细胞损伤修复、代替损伤细胞功能等领域的疾病治疗，用体外培养、扩增的细胞培育人体组织器官进行器官移植以及自身免疫性疾病进行生物修复。此外，在消费级市场，细胞还能用于医学美容，延缓细胞衰老。在国家“先试先行”政策、不断扩容优质医疗机构、建立多层次医疗保障的举措下，市场研发活力有望提升，有望推出覆盖更多适应症的相关药物。
识别微信二维码，添加细胞基因研究圈小编
请注明：姓名+研究方向！
