Aurion Biotech的细胞疗法最高剂量，其主要成分最近在日本获得批准，在1/2期试验中改善了一种眼病的视力，使公司着眼于第3阶段试验。
这项研究招募了97名来自美国和加拿大的角膜水肿患者，这些患者的角膜水肿是由于内皮功能障碍引起的，目前这种病状只能通过侵入性专科手术进行治疗。他们接受了三种剂量之一的再生医学治疗——包括同种异体人类角膜内皮细胞和Rho激酶抑制剂——或者单独接受Rho激酶抑制剂或单独接受内皮细胞。
这种疗法的最高剂量，被称为AURN001，在研究的主要终点上达到了更高的反应者比例，50%的人视力提高了超过15个字母，与Rho激酶抑制剂组相比。Aurion将0.02的p值描述为“统计学上显著的改善”。
公司没有分享低剂量和中等剂量组的具体表现细节，尽管它确实表示所有三个AURN001组都显示出剂量依赖性反应。
在最佳矫正视力变化的关键次要终点上，高剂量也显示出统计学上的显著改善，公司称p值为0.002。
所有三个剂量组“通常都能很好地耐受，没有眼部严重不良事件”，Aurion指出。最常见的眼部治疗相关不良事件包括眼内压增高（9.3%）、结膜出血（5.2%）、眼痛（4.1%）和囊性黄斑水肿（3.1%）。
“我们对CLARA试验的初步结果感到兴奋，”Aurion总裁兼首席医疗官Michael Goldstein博士在声明中说。“我们特别高兴的是，在高剂量AURN001组的六个月时，主要终点上有了统计学上的显著改善。”
“基于这些发现，结合CLARA试验中普遍良好的安全性概况，我们期待将AURN001的高剂量推进到我们计划的第3阶段关键试验中，”Goldstein补充道。
AURN001从一个健康的角膜复制细胞来治疗多达100只眼睛，与典型的一个捐献者对应一个受体的比例相比，显著增加了供应量。这种疗法不需要手术，而是通过一个简单的注射来传递，任何眼科医生或白内障专家都可以执行。目标是产生一个更大的治疗传递选项基础，更不用说一个更受患者欢迎的程序体验。
AURN001的内皮细胞部分，被称为neltependocel，于9月份在日本获得批准，用于治疗角膜的大疱性角膜炎。当时，Aurion将这种疗法的监管胜利描述为世界上首个获批的用于角膜内皮疾病的同种异体细胞疗法，并以Vyznova为商品名进行市场推广。
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