安斯泰来正在加强其神经疾病基因治疗能力，向Sangamo Therapeutics支付了2000万美元的前期费用，以帮助绕过血脑屏障（BBB）。
该协议授予这家日本制药公司全球许可，最初使用Sangamo专有的神经趋向性腺相关病毒（AAV）衣壳，被称为STAC-BBB，针对一个目标。这个想法是，衣壳在临床前研究中显示出穿透难以对付的BBB的潜力，可以帮助安斯泰来更好地传递其自己的神经疾病基因药物。
安斯泰来有权将合作扩展到另外四个神经目标，需支付额外费用。如果安斯泰来完全行使这一选项，可能需要向Sangamo支付高达13亿美元的里程碑付款，此外还有任何上市产品的分层中到高个位数版税。
总部位于东京的安斯泰来于2021年正式成立了安斯泰来基因治疗部门。在过去的几年中，该公司从Kate Therapeutics和4D Molecular Therapeutics等公司获得了基因治疗许可，同时在来自Audentes Therapeutics的杜氏肌营养不良症候选药物上损失了1.7亿美元。
该公司在10月份为英国的AviadoBio支付了5000万美元的现金和股权投资，用于AAV基础的基因治疗，该治疗处于痴呆症的1/2期试验中。当时，安斯泰来的首席战略官亚当·皮尔逊将这笔交易放在公司扩大基因治疗管线的背景下，“以帮助更广泛的生活受神经退行性疾病困扰的人们”。
在今天上午的发布中，皮尔逊解释说，“向大脑和中枢神经系统传递治疗仍然是基因治疗领域一个高度复杂的挑战。”
“我们相信，像Sangamo的STAC-BBB衣壳这样的技术可能在帮助我们向患有严重遗传性神经疾病的患者提供有效的变革性治疗方面至关重要，”皮尔逊补充说。
这笔交易是Sangamo今年的又一胜利，继2023年艰难一年后，基因疗法生物技术公司失去了与Biogen和诺华的合作伙伴关系，并裁员。今年，随着Sangamo与罗氏的Genentech部门达成协议，并在过去五个月为其法布里病候选药物获得加速批准途径，公司的运势已经好转。
“我们坚信STAC-BBB，我们行业领先的、静脉注射的AAV衣壳，有潜力克服向中枢神经系统传递治疗所面临的挑战，”Sangamo首席执行官Sandy Macrae博士在今天上午的发布中说。“这项协议强调了行业对我们STAC-BBB衣壳的持续兴趣，并加强了我们与理解其独特潜力的合作伙伴合作的持续承诺。”
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