瑞士制药巨头罗氏（Roche）已确认，它正在放弃2019年收购Spark Therapeutics时继承的血友病候选药物。在一封电子邮件声明中，罗氏发言人告诉Fierce Biotech，公司将不再继续开发Spark的实验性血友病A基因疗法dirloctocogene samoparvovec，也称为SPK-8011。
这一决定是在上周美国在线临床试验库ClinicalTrials.gov上列出该候选药物的第三阶段研究条目被标记为“撤回”之后做出的。ClinicalTrials.gov上的条目将撤回归因于罗氏的“战略决策”。
被终止的研究，被称为KEYSTONE 1，于3月启动，但根ClinicalTrials.gov，实际上并未招募任何患者。
罗氏发言人确认了研究的终止，并解释说，公司正在将SPK-8011搁置，因为它在其基因疗法管线中引入了一种新的、功能增强的凝血因子VIII（FVIII）血友病A候选药物。
发言人解释说：“这一决定是基于我们的信念，即增强功能的FVIII变体有潜力解决剩余的未满足需求，并减轻患者的治疗负担。” “这一决定建立在第一阶段/第二阶段dirloctocogene samoparvovec研究的积极结果之上，该研究评估了FVIII基因转移治疗在血友病A患者中的安全性和有效性，展示了使用低剂量方法的安全性、持久性和可预测性。”
罗氏尚未将这个新项目纳入其在线管线，该管线最后一次更新是在10月23日，仍然列出了SPK-8011。
罗氏首次获得SPK-8011和Spark本身是在2019年以43亿美元收购了这家费城基因疗法专家。话虽如此，自那以后，罗氏部门的基因疗法野心多次遇到动荡。
去年，罗氏不得不减记（PDF）现已终止的SPK-8011的价值，因修订后的个性化药物候选药物销售预测而产生了5.19亿瑞士法郎（当时约合6.06亿美元）的收费。
不久之后，该制药公司从其管线中移除了另一种血友病A基因疗法，称为RG6358或SPK-8016。被剔除的候选药物在高达30%的严重或中度严重血友病A患者中处于早期临床阶段开发，这些患者对FVIII有抑制作用。
最近，罗氏在7月份从其管线中剔除了Spark的庞贝病基因疗法候选药物SPK-3006，公司将其归因于“Spark内部的战略组合优先级”。
当时，罗氏发言人补充说，庞贝病已经拥有既定的标准护理，并且多家不同公司正在推动潜在的基因疗法解决方案通过临床试验。
在个性化药物领域，罗氏在10月份与Dyno Therapeutics达成了一项新协议，可能价值超过10亿美元。根据该协议，Dyno——罗氏在2020年与Dyno达成了另一项基因疗法协议——将设计具有“改进功能特性”的新型腺相关病毒载体，作为基因疗法的传递工具。
罗氏希望利用Dyno的技术——这些技术利用人工智能和高通量体内数据——来针对神经系统疾病。
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