新组合药物Alyftrek旨在改进Trikafta，后者在2023年创造了89亿美元的销售额。这对于Vertex制药公司来说是个好消息，尤其是在上周其非阿片类镇痛药的临床结果不尽人意之后。
Vertex Pharmaceuticals周五表示，FDA已经批准了其下一个针对囊性纤维化的产品Alyftrek，允许这家生物科技公司上市销售，旨在改进Trikafta。
William Blair的分析师认为，Alyftrek的早期批准（PDUFA原定于2025年1月2日）对公司股票是积极的，尽管它尚未从上周II期试验令人失望的结果中恢复过来。那次数据公布导致股价下跌超过10%，并且股票继续徘徊在较低水平。
与Trikafta一样，新批准的产品是一种三联疗法，适用于至少有一个F508del突变或CFTR基因中其他对治疗有反应的突变的人。然而，这两种产品只共享一个活性成分，Vertex表示，Alyftrek中使用的药物组合比2023年创造了89亿美元销售额的Trikafta有优势。
Vertex的首席运营官Stuart Arbuckle在11月的Stifel活动中表示，Alyftrek的概况“总体上对医生和患者都非常吸引人”，但他承认“我不确定它是否像表面上那样清晰明了”。这种吸引力反映了“部分之和”，Vertex的高管说，而不是任何单一的突出特点。
Arbuckle表示，与Trikafta在肺功能上非劣效是“进入这个市场的基本条件”，而Alyftrek达到了这个标准。除此之外，Alyftrek“显示出更高水平的CFTR功能控制，通过改善汗液氯离子的减少来衡量”，并且已经在31种额外突变中显示出疗效。最终的好处是Alyftrek每天只服用一次，而Trikafta是每天两次。
Arbuckle预测，“那些之前尝试过CFTR调节剂但未能持续使用的患者将会有很多热情。”全球有超过6000人尝试过Vertex的CFTR调节剂，但最终停止了治疗。
这家生物科技公司将那些因各种原因停止CFTR调节剂治疗的人视为潜在的Alyftrek用户群体之一。Arbuckle还看到了将Alyftrek推广给已经在接受Vertex其他治疗的患者的机会。
Leerink Partners的分析师在给投资者的一份报告中表示，“将患者从Trikafta转换到Alyftrek应该相当直接，因为Alyftrek是每天一次，而Trikafta是每天两次，并且在3期试验中，Alyftrek在主要终点ppFEV1（肺功能的衡量）的变化上显示出与Trikafta非劣效，并且在减少汗液氯离子的次要结果上显示出优越性。”
William Blair的分析师在他们的报告中提出了相反的观点，警告说“与Trikafta的积极临床经验可能是最初阻碍患者转换的障碍，除非有FEV1优越性声明。”William Blair团队预计，“将进入估计有20000名尚未接受治疗的合格患者，并从Trikafta转换的比率将慢于其他产品发布时的速度。”
Vertex为Alyftrek设定了大约37万美元的标价。Leerink的分析师表示，这个价格比Trikafta高出7%。
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