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11月20日，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式授予江苏晨泰医药科技有限公司研发的1类创新药物——盐酸佐利替尼片上市许可；这款药物是专为携带表皮生长因子受体（EGFR）19号外显子缺失或21号外显子L858R置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，特别是伴有中枢神经系统（CNS）转移的患者所设计的一线治疗方案，盐酸佐利替尼片的上市为这部分患者群体带来了全新的治疗希望与选择。
图源 NMPA官网
NSCLC是肺癌中最常见的类型，约占所有肺癌的85%；EGFR突变是NSCLC患者中最常见的分子改变之一，尤其在亚洲人群中更为普遍，而EGFR突变的患者中，约有30%至40%伴有CNS转移，这些患者的治疗难度相对较大，预后较差；传统的EGFR-TKI药物虽然对全身肿瘤有较好的控制效果，但往往难以穿透血脑屏障，对颅内肿瘤的控制效果不佳。
佐利替尼（zorifertinib）是晨泰医药从阿斯利康（AstraZeneca）引进的一种可逆的新一代EGFR-TKI（表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂），这种药物针对的是EGFR激活突变（L858R和Exon 19Del），专为治疗伴CNS转移的EGFR敏感突变晚期NSCLC患者设计；其独特之处在于具有完全穿透血脑屏障的能力，从而能够有效作用于中枢神经系统中的肿瘤细胞，为患者带来了新的希望。
佐利替尼作为一种可逆的EGFR-TKI，通过与EGFR突变型蛋白结合，抑制其酪氨酸激酶活性，从而阻断EGFR信号通路的传导，抑制肿瘤细胞的生长和增殖；与传统的EGFR-TKI相比，佐利替尼具有更高的特异性和亲和力，能够更有效地抑制EGFR突变型蛋白的活性。
临床前研究结果显示，佐利替尼给药后可以在血液、脑脊液和脑组织中达到相同浓度，证明该产品可100%透过血脑屏障；这一特性使得佐利替尼能够更有效地作用于颅内肿瘤细胞，从而实现对颅内肿瘤的有效控制。
佐利替尼此次获批的新药上市申请，是基于一项针对伴有CNS转移的EGFR敏感突变NSCLC患者的随机、开放、国际多中心2/3期EVEREST研究结果。这项研究入组了EGFR敏感突变、未经治疗、未接受放疗、有或无神经症状、伴CNS转移的晚期非小细胞肺癌患者。患者按1:1比例随机接受佐利替尼或第一代EGFR-TKI（对照组）治疗，主要研究终点是盲态独立中心审核（BICR）基于RECIST 1.1标准评估的无进展生存期（PFS）。
今年10月，CELL子刊MED杂志发表了EVEREST研究的最新结果，结果显示，与对照组相比，佐利替尼的中位PFS明显更长（9.6个月对6.9个月）；这一结果表明，佐利替尼能够更有效地控制肿瘤的生长和进展，延长患者的生存期。研究还发现，与对照组相比，佐利替尼显著延长了颅内PFS，这对于伴有CNS转移的NSCLC患者来说尤为重要，因为颅内肿瘤的控制情况直接影响患者的预后和生活质量。
总生存期（OS）是评估抗肿瘤药物疗效的另一个重要指标。然而，由于EVEREST研究的时间限制，目前总生存期数据尚未成熟；但值得注意的是，佐利替尼组60%的患者后续可序贯第三代EGFR-TKI治疗。在这些患者中，佐利替尼的预估中位OS为37.3个月（超过3年）。这一结果进一步证明了佐利替尼在延长患者生存期方面的潜力。
在安全性方面：根据EVEREST研究的结果，佐利替尼的安全性特征与其以往报告的数据一致。这意味着佐利替尼在临床试验中表现出良好的安全性和耐受性，患者可以在可接受的风险范围内接受治疗。
需要注意的是，任何药物都可能存在不良反应和副作用。因此，在使用佐利替尼时，医生应密切监测患者的反应和耐受情况，并根据患者的具体情况调整治疗方案。
佐利替尼的获批上市对于伴有CNS转移的EGFR敏感突变NSCLC患者来说具有重要意义，它提供了一种新的治疗选择，使这部分患者能够在传统治疗手段之外获得更有效的治疗；佐利替尼能够完全穿透血脑屏障的特性，实现对颅内肿瘤的有效控制，从而提高了患者的生存质量和预后。
未来，随着对佐利替尼的深入研究和临床应用的不断推广，我们有望看到更多关于该药物疗效和安全性的数据，晨泰医药也将继续致力于抗肿瘤药物的研发和创新，为更多患者带来福音。
抗肿瘤药物的研发是一个复杂而漫长的过程，虽然佐利替尼已经在临床试验中表现出良好的疗效和安全性，但仍然存在一些挑战和问题需要解决。例如，如何进一步优化治疗方案，提高患者的耐受性和生活质量；如何降低药物的副作用和不良反应；如何探索更多新的抗肿瘤药物靶点等。这些问题需要科研人员、医生和患者的共同努力和合作来解决。
参考文献
[1]中国国家药品监督管理局官网
[2]晨泰医药官网
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来源：CPHI制药在线
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