前言
罗普司亭是全球首款长效血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），目前已获批用于既往治疗（皮质类固醇、免疫球蛋白、脾切除治疗）反应不佳的原发免疫性血小板减少症（ITP）成人和儿童患者、免疫抑制治疗（IST）疗效不佳的再生障碍性贫血（AA）患者以及作为急性放射综合征（ARS）造血综合征的应急药物。同时，罗普司亭在化疗所致血小板减少症（CIT）患者中亦展现出良好的应用前景，且耐受性良好。此外，作为我国首个罗普司亭生物类似药，罗普司亭N01在成年人慢性ITP临床试验中亦显示出良好的疗效，为我国成年慢性ITP患者提供了新的治疗手段。
为进一步规范临床合理、有效、安全地应用罗普司亭，中国临床肿瘤学会淋巴瘤专家委员会和白血病专家委员会组织专家结合相关临床研究数据、国内外权威指南和临床实践，制定了《罗普司亭临床合理应用专家共识》（以下简称“《共识》”），并于近期正式发布。在《共识》发布之际，CCMTV血液频道特邀北京大学人民医院张晓辉教授，分享当前ITP的临床诊疗现状，并介绍《共识》发布对临床实践的指导意义。
CCMTV临床频道
原发免疫性血小板减少症（ITP）是临床上较为常见的一种免疫性出血性疾病。能否请您谈谈，目前ITP的临床诊疗现状如何？面临哪些主要的困难和挑战？
张晓辉 教授
ITP是一种发病率较高的出血性疾病，约占出血性疾病总数的1/3[1]，也是临床中最为常见的出血性疾病。目前ITP的临床诊疗现状是长期缓解率较低，5年长期缓解率只有20%左右[2]，这是该领域面临的主要挑战和难题。因此，在科学研究方面，包括基础研究和临床研究，我们还需要付出巨大努力。
令人欣喜的是，TPO-RA类药物的出现为ITP的治疗带来了突破，许多患者对这类药物具有良好的治疗反应。同时，其他免疫抑制剂、免疫调控剂及经典治疗方法，如脾切除等，为ITP的治疗提供了新的方向。
然而，ITP的治疗仍存在一些问题：
01
第一，目前的短期有效率较高，ITP治疗的三个主要目标是提升血小板计数、提高生活质量和减少出血事件。因此，目前的治疗主要以个性化治疗为主，但缺乏完全可靠的生物标志物进行分层诊断和治疗，以达到个性化治疗的选择。
02
第二，长期有效率和缓解率仍然不高，个性化治疗尚未找到基本点。因此，我们还面临不小的的困难和挑战。
希望所有同道们共同努力，针对ITP诊疗的重点和难点，尤其是新药开发方面，进行更多的临床研究和机制研究，深入探讨这些问题。
CCMTV临床频道
《罗普司亭临床合理应用专家共识》即将发布，可否谈谈该共识对于指导临床医生在实际工作中合理使用罗普司亭有哪些具体的指导意义？
张晓辉 教授
《罗普司亭临床合理应用专家共识》是由多位血液领域的专家共同制定的共识文件。该共识对于指导临床治疗具有重要价值，特别是在实现治疗的三大目标方面，第一是提升血小板计数，目前罗普司亭N01疗效可靠且安全性良好；第二，提高患者生活质量，因为罗普司亭的用药特点为每周一次，剂量应用和时间间隔的延长便于患者观察和自我治疗、预测，同时，出血事件也明显减少。
因此，该共识的制定与发布旨在规范我国ITP治疗中罗普司亭的合理应用与监测，以实现患者最大获益，即显著提高完全缓解率。同时，共识也关注了在该领域中可能出现的一些问题。
本共识的发布将极大提升罗普司亭使用的规范性，规范我国ITP治疗的现有模式。共识在罗普司亭的应用方面提供了详尽的学术和医疗实践指导，包括观察、治疗、停药、剂量调整等方面的建议，内容非常全面。我认为，这一共识将对未来临床工作的开展提供极好的指导。
CCMTV临床频道
国内研发的首个罗普司亭生物类似物——罗普司亭N01 的上市有望为中国患者带来更多的治疗选择，减轻患者经济负担。可否请您谈谈，罗普司亭N01的疗效和安全性如何？
张晓辉 教授
罗普司亭的国产化，即罗普司亭N01，是一种具有中国知识产权的药物。对于这种国产药物，我认为需要加大宣传力度。面对国外，包括欧美国家对我们的制约或所谓的“卡脖子”问题，国产药物，尤其像罗普司亭这类药物的国产化，显得尤为重要。从推动民族复兴的高度出发，解决这些关键问题至关重要，我们非常欣喜地看到国内药物企业对国家和民众，特别是ITP患者的无私奉献。
实现国产化并拥有自主知识产权的药物，预示着未来巨大的发展潜力。只有在药物领域拥有自己的数据、设计、成果、研究和声音，以及在国际上的地位，我们才能在民族之林中屹立不倒。在出血性疾病如ITP的治疗中，面对挑战，我们研发出了具有国家知识产权、能够国产化的罗普司亭N01，这无疑将为国人带来积极的消息。
这些消息意味着我们不仅能用国产药物治疗自己的疾病，同时药物的安全性和有效性也得到了广泛认可，为患者带来了最大获益，相信未来它将拥有广阔的前景。希望所有同道能够共同努力，针对这一药物开展更多临床研究，做出更多个性化的选择，探索生物学标记及其应用。同时，我们应致力于进一步提升罗普司亭N01的治疗效果，帮助患者实现更大获益，这是我们作为医生的责任和担当。
专家介绍
张晓辉 教授
北京大学人民医院
主任医师 二级教授 博士/后导师
北京大学人民医院血液科、北京大学血液病研究所 副所长
国家血液系统疾病临床医学研究中心副主任兼办公室主任
中华医学会血液学分会委员会 副主任委员、造血干细胞应用学组组长
中国免疫学会血液免疫分会委员会 副主任委员
北京癌症防治学会血液工作委员会 主任委员兼理事长
课题负责人主持：国家科技重大专项、国家自然科学基金重点项目、首都卫生发展科研重点项目等；牵头/执笔中国专家指南/共识30余部，主编血液领域专著5部，国家发明专利申请/授权21项，第一/通讯发表SCI 论文130余篇Nat. Immunol, J Hematol Oncol, Lancet Heamatol, Blood, Nat. Commun, Leukemia,等, 获“国之名医·卓越建树”称号；以第一完成人获：华夏医学科技奖一等奖；中华医学科技奖二等奖；以共同完成人获：国家科技进步二等奖（2项）
参考文献：
1. 中华医学会血液学分会止血与血栓学组.中华血液学杂志, 2016, 37(2):89-93.
2. Liu XG, Hou M. Zhong hua Xue Ye Xue Za Zhi. 2020;41(2):89-92.
