近期，成都优赛诺生物生物（以下简称：成都优赛诺）宣布其自主研发的靶向CD19嵌合抗原受体(CAR)异体通用型T细胞注射液（UC101）于2025年1月11日获得美国食品药品监督管理局（FDA）关于新药临床试验申请（IND）的批准。这也是国内首款通过FDA 新药临床试验申请的通用型CAR-T产品。
UC101是全球首个获得FDA IND批准的脐血来源异体通用型CAR-T。脐血来源的T细胞是最年轻的T细胞，具有低免疫原性和处于早期分化状态的天然优势。脐血T细胞的低免疫原性可以降低宿主抗移植物（HvGR）反应，使异体通用型CAR-T在患者体内更容易且更好地扩增，显著提升异体CAR-T细胞的体内中位存留时间。更重要的是，脐血T细胞中有90%是初始T细胞，在体外大量扩增后仍能有80%的Tscm和Tcm细胞，处于分化早期的Tscm和Tcm细胞具有更强的体内扩增能力和持久性，使得产品具有更好的治疗效果。
UC101也是全球首个使用稳转细胞系生产慢病毒载体并获批IND的CAR-T。稳转细胞系生产慢病毒载体无需质粒作为原料，生产工艺更简洁。该工艺下生产的慢病毒载体具有批次间均一性高、病毒载体滴度高、病毒空壳率低、转导效率高、质量更可控等优势。相较于传统瞬转工艺生产的慢病毒载体，在提高质量的同时大幅降低成本。
UC101采用独特的基因编辑组合，成功降低免疫原性、增加有效性的同时，更好地控制了不良反应。在本次FDA IND申报中，公司利用美国进口的脐带血在GMP环境中高效完成了多批大规模生产，一批产量即可满足100人份以上需求，显著降低了CAR-T细胞治疗成本，提升了医疗可及性。作为国内首个获得FDA IND批准的异体通用型CAR-T，UC101标志着国内异体通用型CAR-T产品正式迈向国际舞台，获得了国际顶尖监管机构的认可。这不仅标志着成都优赛诺脐血异体通用型CAR-T细胞技术平台首个产品的验证成功，更为后续基于该平台的新适应症、新靶点产品开发奠定了坚实的产业化基础，彰显了公司在全球化战略上的巨大潜能。此外，优赛诺还有一款CAR-T同种异体细胞疗法已全球进入I期临床试验阶段，主要针对血液肿瘤、急性B淋巴细胞白血病、慢性淋巴细胞白血病、B细胞淋巴瘤等适应症展开研究。
截图来源：摩熵医药全球药物研发数据库
成都优赛诺的早期平台技术在急性B淋巴细胞白血病（B-ALL） IIT临床试验中展示出显著的疗效和良好的安全性，最新的平台技术已经将IIT临床试验研究拓展到多发性骨髓瘤（MM）、系统性红斑狼疮（SLE）、干燥综合征（SjD）等多个适应症。
在针对系统性红斑狼疮的IIT试验中，已经在连续多名患者中实现CAR-T细胞显著扩增并且完成B细胞的重建，患者的自身反应性抗体显著下降并有望实现无药缓解，与自体CAR-T的国际行业数据效果相当。相信优赛诺在未来能为更广泛的患者群体提供更具性价比的治疗选择，提高生活质量，重拾对生活的信心。
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