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导读：基因编辑巨头Sangamo遭遇辉瑞退货，股价暴跌60%，但罗氏和安斯泰来的合作为其带来转机。
基因编辑技术的演进经历了数个阶段，其中最初的技术是Sangamo公司掌握关键专利的锌指核酸酶技术（ZFN）。
随着CRISPR技术的兴起，加之Sangamo对ZFN技术的“独家控制”，Sangamo开始遭遇挑战。
正如bioSeedin之前报道的那样，2023年3月，Sangamo先后遭遇了Novartis和Biogen的“退货”……紧接着的是技术转移、大规模裁员和股价的大幅下跌，这家曾经在基因编辑领域领先的公司陷入了技术和资金的双重困境。
然而，最近Sangamo似乎迎来了新的发展机遇，连续获得了罗氏和安斯泰来的合作。但不幸的是，2024年年末的最后一日，辉瑞的退货给Sangamo带来了沉重打击。
在12月30日的当地时区，Sangamo对外宣布，辉瑞已决定终止与他们共同研发的针对A型血友病的基因治疗药物“Giroctocogene Fitelparvovec”的项目。![]()
由于这一最新动态，Sangamo的股价在盘后交易中急剧下降了60%。令人费解的是，就在7月末，合作双方才宣布了基因疗法的第三阶段临床试验AFFINE达到了其主要和关键次要目标，数据表明，“giroctocogene fitelparvovec”相较于替代性预防治疗在减少患者出血事件方面显示出更高的效果，并且具有较好的安全性。Sangamo在新闻稿中提到，辉瑞曾计划在2025年年初向FDA和EMA提交该疗法的市场准入申请，且就在一个月前，辉瑞还在与监管机构就“giroctocogene fitelparvovec”的临床数据进行讨论。Sangamo似乎在暗示，鉴于临床数据的优异表现和即将提交的BLA/MAA申请，辉瑞此时的退出显得不太合理。一方面，在A型血友病治疗领域，基因疗法面临巨大的商业化挑战。BioMarin的基因疗法“Roctavian”已获得EMA和FDA批准，但其市场表现并不理想，今年前三个季度的总销售额不足1600万美元。辉瑞在一封邮件中指出，“目前A型血友病患者群体对‘Roctavian’以外的基因疗法兴趣不大。”这意味着“giroctocogene fitelparvovec”上市后可能也会遭遇类似的市场挑战。考虑到这样的市场前景，辉瑞继续为合作支付额外的里程碑费用似乎并不经济。另一方面，A型血友病治疗领域竞争加剧，抗体药物因其给药便利性而崛起，使得基因疗法的优势不再明显。辉瑞的TFPI单抗“Marstacimab”已于今年10月获得FDA批准上市，而诺和诺德的FIXa/FX双抗也已达到第三阶段临床试验的主要目标。因此，从这两个角度来看，辉瑞选择在BLA/MAA提交前夕退出合作，是一个经过综合考量后的合理决策。根据Sangamo发布的2024年上半年财务报告，到6月31日为止，公司的资金储备不足2800万美元，仅够维持不超过一个季度的业务运作。然而，罗氏的及时援助为Sangamo带来了一线希望。8月6日，Sangamo对外宣布与罗氏建立合作关系，将多个锌指蛋白抑制因子项目及AAV衣壳“STAC-BBB”的授权授予罗氏。此次合作使得Sangamo能够立即获得5000万美元的授权费和后续的里程碑付款。Sangamo第三季度的财务报表显示，截至9月30日，在收到罗氏的5000万美元预付款后，公司的现金余额降至3920万美元。继罗氏之后，安斯泰来也对Sangamo的“AAV衣壳STAC-BBB”表现出兴趣。12月20日，双方签订合作协议，安斯泰来将利用“STAC-BBB”开发CNS领域的基因疗法。通过这次合作，Sangamo收到了2000万美元的预付款，为公司的资金状况提供了短期的缓解。尽管连续两次合作为Sangamo带来了总计5000万美元的资金注入，但与2024年第三季度近4000万美元的运营开支相比，Sangamo的资金链依然面临严峻挑战。Sangamo原本期待在辉瑞于2025年初提交“Giroctocogene Fitelparvovec”的市场准入申请后，能够获得高达2.2亿美元的监管和商业里程碑款项，以及14至20%的销售收入分成。然而，随着辉瑞的退出，这一预期也成为了空想。![]()
Sangamo并非没有机会扭转局面，近期与罗氏和安斯泰来的商务合作（BD）展现了“STAC-BBB”的显著潜力，预示着未来可能实现更多合作机会。
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信息来源：bioSeedin柏思荟
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