全球首个!拜耳直接推进帕金森干细胞疗法进入三期临床!

文摘   2025-01-15 15:50   上海  

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2025.01.15

本文字数:738,阅读时长大约2分钟

导读:拜耳旗下BlueRock Therapeutics公司宣布,帕金森病干细胞疗法bemdaneprocel将跳过二期临床试验,直接进入三期。该疗法在一期试验中表现出色,安全性良好,且获FDA“再生医学先进疗法(RMAT)”认证,审批有望加速。

近期,拜耳集团所辖的BlueRock Therapeutics公司对外宣称,其针对帕金森病的干细胞治疗药物——bemdaneprocel,将跳过既定的二期临床试验,直接迈向三期临床试验阶段。
BlueRock做出越过二期临床试验,直接挺进三期试验的决策,是基于多方面关键考量
一方面,帕金森病治疗手段匮乏。当下,全球有超1000万人受帕金森病困扰,而现有治疗方案在病情发展到中重度时,疗效大打折扣,患者生活品质也随之降低,急需新疗法来弥补缺口。
另一方面,bemdaneprocel在一期临床试验中安全性表现优异。呈现“非常可接受的安全性”,且未发生严重不良事件,为直通三期试验筑牢根基。
此外,该疗法获美国FDA“再生医学先进疗法(RMAT)”认证,审批流程有望加速,以便患者更早获益。
即将启动的三期临床试验(ExPDite-2),计划招募约102名中度帕金森病患者,分为两组,一组接受bemdaneprocel治疗,另一组接受假手术。试验主要依据帕金森病日记(PD Diary)评估疗效,着重看患者治疗后能否减少烦人运动障碍,以及是否能增加“正常活动时间”,即患者无不自主肌肉运动、可正常活动的时间。
目前,左旋多巴和深脑刺激疗法虽能缓解帕金森病症状,但长期使用易出现运动障碍等副作用。而bemdaneprocel疗法另辟蹊径,通过植入干细胞替代大脑中失能的多巴胺神经元,有望实现更持久疗效。
在三期试验中,BlueRock打算沿用一期试验的高剂量方案,即每侧大脑植入300万个干细胞。一期试验里,接受该高剂量治疗的7名患者,两年后帕金森病运动症状评分大幅改善,且未现新不良反应。
bemdaneprocel若能成为首个进入三期临床试验的干细胞疗法,并顺利通过临床验证,将为全球众多帕金森病患者带来曙光。这不仅是干细胞疗法在神经系统疾病领域的一次关键探索,也为再生医学发展开拓了新路径。
正如三期临床试验的主要研究者、Mount Sinai神经学专家Joohi Jimenez-Shahed所言:“这将是一次令人兴奋的尝试,我们将从中学到很多,尤其是在疗法效果和潜在挑战方面。”
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信息来源:药视点

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