新药获批上市
华东医药：子公司注射用利纳西普用于治疗复发性心包炎获批
金陵药业：用于妊娠高血压等的硫酸镁注射液获得药品注册证
新药临床试验
甘李药业：美国子公司拟用于肥胖/超重体重GZR18 注射液获得FDA药品临床试验批准
我武生物：拟用于尘螨致敏相关的变应性鼻炎的屋尘螨膜剂获得药物临床试验批准
恒瑞医药：拟用于晚期前列腺癌的注射用SHR-4394获得药物临床试验批准
恒瑞医药：拟用于肥胖或超重的HRS-4729注射液获得药物临床试验批准
恒瑞医药：拟用于狼疮肾炎的SHR-2173注射液获得药物临床试验批准
恒瑞医药：拟用于晚期恶性实体瘤的HRS-3802缓释片获得药物临床试验批准
以岭药业：拟用于普通感冒气虚证的中药新药“连花御屏颗粒”药物临床试验注册申请获得批准
上海医药：拟用于下肢浅静脉曲张等的十四烷基硫酸钠注射液获得临床试验批准
和誉开曼：CDE批准开展依帕戈替尼(ABSK011)用于肝细胞癌患者的注册性临床研究
上海医药：拟用于肌萎缩侧索硬化症的SRD4610 获得美国 FDA 孤儿药资格认定
永泰生物：拟用于B细胞急性淋巴细胞白血病的CAR-T-19注射液获授予突破性疗法认定
广生堂：乙肝治疗创新药奈瑞可韦GST-HG141 纳入突破性治疗品种名单
报告分享：
《2024中国干细胞行业市场研究报告》
书籍介绍：
The Art of Uncertainty: How to Navigate Chance, Ignorance, Risk and Luck
（背景图片：Wallpaper）
哈哈
第1部分
The first story
白
1
新药动向
华东医药：子公司注射用利纳西普用于治疗复发性心包炎获批
证券代码：000963 证券简称：华东医药 公告编号：2024-108
2024年12月10日，华东医药股份有限公司全资子公司杭州中美华东制药有限公司收到国家药品监督管理局（NMPA）核准签发的《药品注册证书》，由中美华东申报的注射用利纳西普（Rilonacept for Injection，商品名：炎朵®/ ARCALYST®）用于治疗复发性心包炎（RP）的上市许可申请获得批准。
一、该药物基本信息内容
药品通用名称：注射用利纳西普
英文名/拉丁名：Rilonacept for Injection
商品名称：炎朵/ARCALYST
剂型：注射剂
规格：220 mg/瓶
申请事项：药品注册（境外生产）
注册分类：治疗用生物制品3.1类
受理号：JXSS2400016
药品批准文号：国药准字SJ20240045
适应症：成人和12岁及以上青少年复发性心包炎（RP）并降低复发风险。
上市许可持有人：Kiniksa Pharmaceuticals (UK), Ltd.
生产企业：Jubilant HollisterStier LLC
境内联系人：杭州中美华东制药有限公司
审批结论：根据《中华人民共和国药品管理法》及有关规定，经审查，本品符合药品注册的有关要求，批准增加适应症，具体为：成人和12岁及以上青少年复发性心包炎（RP）并降低复发风险。
二、该药物研发及注册情况
注射用利纳西普（Rilonacept for Injection，商品名：炎朵 ®/ ARCALYST®）为中美华东与美国上市公司Kiniksa Pharmaceuticals, Ltd. （ Nasdaq:KNSA, “Kiniksa” ）的全资子公司 Kiniksa Pharmaceuticals (UK), Ltd.合作开发的产品，中美华东拥有该产品在中国、韩国、澳大利亚、新西兰、印度等24个亚太国家和地区（不含日本）的独家许可，包括开发、注册及商业化权益（详见公司披露于巨潮资讯网的相关公告，公告编号：2022-004）。
注射用利纳西普是重组二聚体融合蛋白，可阻断白细胞介素-1α （IL-1α）和白细胞介素-1β（IL-1β）的信号传导。该产品最早由 Regeneron Pharmaceuticals, Inc.研发，于2008年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，商品名为ARCALYST®，用于治疗冷吡啉相关周期性综合征（CAPS），包括家族性寒冷性自身炎症综合征（FCAS）和Muckle-Wells综合征（MWS）。
2020年，FDA批准其用于治疗IL-1受体拮抗剂缺乏症（DIRA）。
2017年，Kiniksa从Regeneron获得了注射用利纳西普的许可。
Kiniksa开发该产品用于治疗复发性心包炎（RP），这是一种自身炎症性的心血管疾病，主要症状表现为胸痛。2019年，该产品RP适应症获得FDA突破性疗法认定；2020年，该产品RP适应症获得FDA孤儿药认定，同年获得欧盟委员会授予的孤儿药认定。2021年3月，该产品RP适应症获得FDA批准上市，是目前FDA批准的第一款也是唯一一款适用于12岁及以上人群的复发性心包炎治疗药物。根据Kiniksa披露的数据，ARCALYST®2023年度净收入为2.33亿美元，2024年前三季度净收入为2.94亿美元。
2023年9月，国家卫健委等部门联合发布的《第二批罕见病目录》收录复发性心包炎（RP）。2023年1月，注射用利纳西普CAPS适应症被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入优先审评品种名单； 2023年12月，RP适应症被CDE纳入优先审评品种名单。该产品CAPS适应症的中国上市申请于2024年11月获得NMPA批准（详见公司披露于巨潮资讯网的相关公告，公告编号：2024-097）；RP适应症中国上市申请于2024年3月获得受理，并于近日获批。
截至目前，公司在注射用利纳西普项目的研发直接投入约为9870 万元（含3个适应症）。
三、对上市公司的影响
复发性心包炎（RP）是指心包炎症状在4~6周无症状期后因心包反复发炎而复发，是一种会导致患者不断衰弱的罕见心脏疾病。研究显示，在急性心包炎初次发作后，约15%～30%的患者可能会复发，多达50%的患者可能经历不止一次的复发，尤其是曾接受糖皮质激素治疗的患者。据报道，美国RP发病率为 6/10万/人年，患病率为11.2/10 万。我国尚无确切流行病学数据，但RP已被纳入《第二批罕见病目录》中。
心包炎复发最常见的原因是对首次发作心包炎的治疗不充分，导致白细胞介素1（IL-1）介导的自身炎症持续循环，主要表现为反复的剧烈胸痛（咳嗽或深呼吸时加重，坐直或身体前倾时可改善）、心包积液、呼吸困难等，不仅会耗费大量的医疗保健资源，还会对患者的身体功能、生活质量及工作效率等产生严重影响。
既往国内临床没有获批的RP治疗方案，传统治疗手段（非甾体类抗炎药、秋水仙碱和糖皮质激素）多为对症治疗且伴随诸多副作用，缺乏针对性的靶向药物。随着医学研究的不断深入，IL-1介导的自身炎症反应在RP发作中的关键作用逐渐被认识到。2024年美国梅奥诊所最新发布的《急性和复杂性炎症性心包炎：当代实践指南》也表明， IL-1受体拮抗疗法的发展已改变RP的传统治疗方法，其已成为RP的关键治疗方法。IL-1拮抗剂注射用利纳西普每周仅皮下注射1次，可显著降低98%的复发风险且安全性良好，被FDA认定为突破性疗法。作为全球唯一一款获批RP适应症的药物，注射用利纳西普的上市将为国内RP患者带来新的治疗选择，有效改善中国患者的治疗现状。
金陵药业：用于妊娠高血压等的硫酸镁注射液获得药品注册证
证券代码：000919 证券简称：金陵药业 公告编号：2024-097
近日，金陵药业股份有限公司下属分公司金陵药业股份有限公司南京金陵制药厂收到国家药品监督管理局签发的硫酸镁注射液《药品注册证书》（通知书编号：2024S30151）。
一、药品基本信息
药品名称：硫酸镁注射液
受理号：CYHS2301554
证书编号：2024S30151
批准文号：国药准字H20249697
剂型：注射剂
规格：10ml:5g
注册分类：化学药品3类
审批结论：根据《中华人民共和国药品管理法》及有关规定，经审查，本品符合药品注册的有关要求，批准注册，发给药品注册证书。
二、药品相关情况
硫酸镁注射液可作为抗惊厥药，用于妊娠高血压，用以降低血压，治疗先兆子痫和子痫。硫酸镁在子痫、高血压危象、哮喘等疾病的防治中发挥重要作用，目前中国《妊娠期高血压疾病诊治指南（2020）》推荐硫酸镁为治疗子痫和预防抽搐复发的一线首选用药。
此外，硫酸镁注射液已被美国《妊娠期高血压和子痫前期指南（2020）》、加拿大《妊娠期高血压疾病：诊断、预测、预防和管理（2020）》等国外权威指南广泛推荐使用。
~ 新药临床试验 ~
甘李药业：美国子公司拟用于肥胖/超重体重GZR18 注射液获得FDA药品临床试验批准
证券代码：603087 证券简称：甘李药业 公告编号：2024-098
近日，甘李药业股份有限公司全资子公司甘李药业美国公司（Gan & Lee Pharmaceuticals USA Corporation）获得美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration）批准，同意 GZR18 注射液进行Ⅱ期临床试验（IND 171618）。
一、药物基本情况
产品名称：GZR18 注射液
剂 型：注射剂
规 格：3 mg/0.5 mL；6 mg/0.5 mL；9 mg/0.5 mL；12 mg/0.5 mL；
18 mg/0.5 mL；24 mg/ 0.5 mL；36 mg /0.75 mL
申 请 人：Gan & Lee Pharmaceuticals USA Corporation
适 应 症：肥胖/超重体重，包括伴有和不伴有 2 型糖尿病
二、药物其他相关情况
甘李药业自主开发的 GZR18 注射液是一种长效 GLP-1 受体激动剂，旨在治疗成人 2 型糖尿病及肥胖/超重个体的体重管理。公司此前已经完成中国地区的 Ⅱ期临床试验，临床研究数据表明 GZR18 注射液每周和每两周给药一次均能实现良好的降糖或减重效果。
世界肥胖联盟（World Obesity Federation，WOF）全球肥胖报告（2024）发布的最新数据显示，截至 2020 年，全球约 22 亿成年人处于超重状态（指 BMI≥ 25kg/m2），约占到成年人群体总量的 42%，预计到 2030 年全球成年超重人群将达到 29 亿，到 2035 年这一数字将上升到 33 亿。截至公告发布日，全球市场用于 2 型糖尿病患者血糖控制及肥胖/超重患者体重控制的 GLP-1 受体激动剂周制剂主要有诺和诺德的司美格鲁肽（Semaglutide）。该产品在 2023 年全球销售额为 1270.61 亿丹麦克朗（189.02 亿美元），其中用于体重控制的 Wegovy®销售额为 313.43 亿丹麦克朗（46.62 亿美元）；2024 年前三季度全球销售额为 1248.29 亿丹麦克朗（187.00 亿美元），其中用于体重控制的 Wegovy®销售额为 383.4 亿丹麦克朗（57.44 亿美元）。（诺和诺德 2023 年财报、2024 年三季报，采用 2023 年 12 月 29 日&2024 年 9 月 30 日国家外汇管理局公布的丹麦克朗对美元折算率进行换算）。
截至 2024 年 9 月 30 日，甘李药业在 GZR18 注射液项目中累计投入研发费用 2.84 亿元人民币。
我武生物：拟用于尘螨致敏相关的变应性鼻炎的屋尘螨膜剂获得药物临床试验批准
证券代码：300357 证券简称：我武生物 公告编号：2024-035 号
日前，浙江我武生物科技股份有限公司从国家药品监督管理局网上办事大厅下载获得《药物临床试验批准通知书》（通知书编号：2024LP02888、2024LP02889、2024LP02890、2024LP02891、2024LP02892、 2024LP02893、2024LP02894），由公司提交的“屋尘螨膜剂”药物临床试验申请获得批准。
一、基本情况
产品名称：屋尘螨膜剂
注册分类：治疗用生物制品1类
申请事项：境内生产药品注册临床试验
剂型：膜剂
适应症：作为特异性免疫治疗方式，用于尘螨致敏相关的变应性鼻炎（伴或不伴过敏性结膜炎、过敏性哮喘）的成人患者。
药品注册申请人：浙江我武生物科技股份有限公司
根据《中华人民共和国药品管理法》及有关规定，经审查，屋尘螨膜剂临床试验申请符合药品注册的有关要求，同意本品开展用于尘螨致敏相关的变应性鼻炎（伴或不伴过敏性结膜炎、过敏性哮喘）的临床试验。
二、同类药品的情况
截至本公告披露日，经查询国家药品监督管理局网站，获得国家药品监督管理局批准可在全国上市销售的尘螨类脱敏药物有3个，分别为公司的“粉尘螨滴剂”、ALK-Abello A/S的“屋尘螨变应原制剂”、Allergopharma GmbH & Co. KG 的“螨变应原注射液”。
三、对公司的影响
公司现有主导产品“粉尘螨滴剂”（国药准字S20060012，商品名：畅迪）临床上用于粉尘螨过敏引起的过敏性鼻炎、过敏性哮喘的脱敏治疗，其给药方式为舌下含服，剂型为滴剂（液体剂型）。本次临床试验申请的“屋尘螨膜剂”的给药方式为舌下含服，剂型为膜剂（固体剂型），膜剂具有良好的舌下吸附性、更好的给药准确性、更优良的患者用药依从性。因此，“屋尘螨膜剂”为公司现有主导产品“粉尘螨滴剂”的升级产品。
恒瑞医药：拟用于晚期前列腺癌的注射用SHR-4394获得药物临床试验批准
证券代码：600276 证券简称：恒瑞医药 公告编号：临2024-150
近日，江苏恒瑞医药股份有限公司及子公司上海恒瑞医药有限公司收到国家药品监督管理局核准签发关于注射用SHR-4394的《药物临床试验批准通知书》，将于近期开展临床试验。
一、 药物的基本情况
药物名称：注射用SHR-4394
剂 型：注射剂
申请事项：临床试验
受 理 号：CXSL2400601
审批结论：根据《中华人民共和国药品管理法》及有关规定，经审查，2024 年9月9日受理的注射用SHR-4394临床试验申请符合药品注册的有关要求，同意本品开展晚期前列腺癌的临床试验。
二、药物的其他情况
注射用SHR-4394是公司自主研发的一款治疗用生物制品，拟用于治疗前列腺癌。经查询，国内外尚无同类产品获批上市。截至目前，注射用SHR-4394相关项目累计已投入研发费用约为1,842万元。
恒瑞医药：拟用于肥胖或超重的HRS-4729注射液获得药物临床试验批准
证券代码：600276 证券简称：恒瑞医药 公告编号：临2024-153
近日，江苏恒瑞医药股份有限公司及子公司福建盛迪医药有限公司收到国家药品监督管理局核准签发关于HRS-4729注射液的《药物临床试验批准通知书》，将于近期开展临床试验。
一、 药物的基本情况
药物名称：HRS-4729注射液
剂 型：注射剂
申请事项：临床试验
受 理 号：CXHL2401027、CXHL2401028
审批结论：根据《中华人民共和国药品管理法》及有关规定，经审查，2024 年9月29日受理的HRS-4729注射液临床试验申请符合药品注册的有关要求，同意本品在肥胖或超重患者中开展临床试验。
二、药物的其他情况
HRS-4729 注射液是公司自主研发的多肽类药物，是一种胰高血糖素样肽-1受体（GLP-1R）/葡萄糖依赖性促胰岛素多肽受体（GIPR）/胰高血糖素受体（GCGR）三激动剂。与GLP-1/GIP双靶点相比，三重受体激动剂通过在体内调节糖脂代谢、抑制食欲的基础上增加GCG靶点激活，促进能量消耗，降低血脂，更好地发挥减重效果。经查询，目前国内外尚无同类产品获批上市。截至目前，HRS-4729 注射液累计已投入研发费用约1,956万元。
恒瑞医药：拟用于狼疮肾炎的SHR-2173注射液获得药物临床试验批准
证券代码：600276 证券简称：恒瑞医药 公告编号：临2024-154
近日，江苏恒瑞医药股份有限公司子公司广东恒瑞医药有限公司收到国家药品监督管理局核准签发关于 SHR-2173 注射液的《药物临床试验批准通知书》，将于近期开展临床试验。
一、 药物的基本情况
药物名称：SHR-2173注射液
剂 型：注射剂
申请事项：临床试验
受 理 号：CXSL2400643
审批结论：根据《中华人民共和国药品管理法》及有关规定，经审查，2024 年9月24日受理的SHR-2173注射液临床试验申请符合药品注册的有关要求，同意本品开展临床试验。申请的适应症为狼疮肾炎（LN）。
二、药物的其他情况
SHR-2173 注射液是公司自主研发的治疗用生物制品，能够通过靶向异常激活的免疫细胞，发挥抗炎和抑制免疫的生物学效应，有望降低自身抗体水平，改善LN患者的疾病活动状态，为患者带来新的治疗选择。目前国内外尚无同类药物上市或在临床研发阶段。截至目前，SHR-2173 注射液相关项目累计已投入研发费用约4,503万元。
恒瑞医药：拟用于晚期恶性实体瘤的HRS-3802缓释片获得药物临床试验批准
证券代码：600276 证券简称：恒瑞医药 公告编号：临2024-151
近日，江苏恒瑞医药股份有限公司子公司上海恒瑞医药有限公司和山东盛迪医药有限公司收到国家药品监督管理局核准签发关于HRS-3802缓释片的《药物临床试验批准通知书》，将于近期开展临床试验。
一、 药物的基本情况
药物名称：HRS-3802缓释片
剂 型：片剂
申请事项：临床试验
受 理 号：CXHL2400976、CXHL2400977
审批结论：根据《中华人民共和国药品管理法》及有关规定，经审查，2024 年9月18日受理的HRS-3802缓释片临床试验申请符合药品注册的有关要求，同意本品单药在晚期恶性实体瘤中开展临床试验。
二、药物的其他情况
HRS-3802 缓释片是一种新型、高效、选择性的细胞周期蛋白依赖性激酶抑制剂，能够通过抑制下游蛋白磷酸化，诱导肿瘤细胞周期阻滞，进而抑制肿瘤细胞增殖，发挥抗肿瘤作用。经查询，国内外尚无同类产品获批上市。截至目前，HRS-3802缓释片相关项目累计已投入研发费用约为1,025万元。
以岭药业：拟用于普通感冒气虚证的中药新药“连花御屏颗粒”药物临床试验注册申请获得批准
证券代码：002603 证券简称：以岭药业 公告编号：2024-039
石家庄以岭药业股份有限公司全资子公司北京以岭药业有限公司于 2024 年 12 月 12 日收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》。
一、临床试验申请及批准通知书主要内容
药物名称：连花御屏颗粒
注册分类：中药新药 1.1 类
适 应 症：普通感冒气虚证
剂 型：颗粒剂
申请事项：新药临床试验
受 理 号：CXZL2400063
通知书编号：2024LP02866
申 请 人：北京以岭药业有限公司
审批结论：根据《中华人民共和国药品管理法》及有关规定，经审查，2024 年 09 月 29 日受理的连花御屏颗粒符合药品注册的有关要求，在进一步完善临床试验方案的基础上，同意开展用于普通感冒气虚证的临床试验。
二、连花御屏颗粒相关情况
连花御屏颗粒是应用络病理论指导呼吸系统疾病防治，基于玉屏风散、桂枝汤及银翘散化裁而成治疗感冒气虚证的中药创新药。其拟定功能主治为：益气固卫、祛风解毒。适用于感冒气虚证，症见恶风、畏寒、鼻塞、流涕、发热、咽痛，伴倦怠、乏力、气短、懒言、自汗、面色㿠白，舌质淡，苔薄白，脉浮细或浮细弱。
上海医药：拟用于下肢浅静脉曲张等的十四烷基硫酸钠注射液获得临床试验批准
证券代码：601607 证券简称：上海医药 编号： 临2024-107
近日，上海医药集团股份有限公司全资子公司上海上药第一生化药业有限公司收到国家药品监督管理局核准签发的关于十四烷基硫酸钠注射液的《药物临床试验批准通知书》（通知书编号：2024LP02466、2024LP02467），将于近期启动Ⅰ期临床试验。
一、该项目基本信息
药物名称：十四烷基硫酸钠注射液
剂型：注射剂
申请事项：境内生产药品注册临床试验
申报受理号：CYHL2400166、CYHL2400167
通知书编号：2024LP02466、2024LP02467
结论：根据《中华人民共和国药品管理法》及有关规定，经审查， 十四烷基硫酸钠注射液符合药品注册的有关要求，同意本品开展临床试验。
二、该项目研发及注册情况
十四烷基硫酸钠是一种硬化剂，拟用于治疗无并发症的原发性下肢浅静脉曲张、术后复发或残留的静脉曲张及简单扩张的下肢网状静脉，小静脉和蜘蛛状静脉。十四烷基硫酸钠注射后化学刺激性小，不产生剧烈疼痛，无醉酒样反应等，具有疗效确切、安全性好等优势。
该项目由上药第一生化自主研发，并拥有完全知识产权。2024 年 8 月，该项目的临床试验申请获得国家药监局正式受理。近日，该项目获得国家药监局核准签发《药物临床试验批准通知书》，同意按照已提交的方案开展临床试验。截至本公告披露日，该项目已累计投入研发费用约 800 万元人民币。
三、同类药物市场情况
截至本公告日，国内尚无十四烷基硫酸钠注射液获批上市。已上市的同类适应症药物国内主要生产企业包括南京正大天晴制药有限公司、陕西天宇制药有限公司。
据统计数据库显示，2023 年同类适应症药物的国内医院采购金额为人民币41,806 万元。
和誉开曼： CDE批准开展依帕戈替尼(ABSK011)用于肝细胞癌患者的注册性临床研究
于开曼群岛注册成立的有限公司 股份代号：2256
和誉开曼有限责任公司之附属公司上海和誉生物医药科技有限公司宣布，其自主研发的高选择性小分子FGFR4抑制剂依帕戈替尼(ABSK011)注册性临床研究获中国国家药品监督管理局药品审评中心的批准。这项研究将作为支持依帕戈替尼潜在批准上市的关键依据，标志着依帕戈替尼在晚期或不可切除肝细胞癌（HCC）治疗领域达成了重要的里程碑。此次获批的注册性临床研究(ABSK-011-205)是一项多中心、随机、双盲的研究，旨在评估依帕戈替尼联合最佳支持性治疗（BSC）与安慰剂联合BSC在经免疫治疗和多靶点酪氨酸激酶抑制剂（mTKI）治疗的FGF19过表达的晚期或不可切除的肝细胞癌患者治疗中的有效性和安全性。
此为本公司刊发的自愿性公告。本集团无法保证ABSK011最终将成功获批上市。
和誉医药获CDE批准开展依帕戈替尼(ABSK011)用于HCC患者的注册性临床研究 2024年12月16日，上海和誉生物医药科技有限公司今日宣布，其自主研发的高选择性小分子FGFR4抑制剂依帕戈替尼(ABSK011)注册性临床研究获中国国家药品监督管理局药品审评中心的批准。这项研究将作为支持依帕戈替尼潜在批准上市的关键依据，标志着依帕戈替尼在晚期或不可切除肝细胞癌（HCC）治疗领域达成了重要的里程碑。此次获批的注册性临床研究 (ABSK-011-205)是一项多中心、随机、双盲的研究，旨在评估依帕戈替尼联合最佳支持性治疗（BSC）与安慰剂联合BSC在经免疫治疗和多靶点酪氨酸激酶抑制剂（mTKI）治疗的FGF19过表达的晚期或不可切除的肝细胞癌患者治疗中的有效性和安全性。
目前，晚期或不可切除HCC患者在接受免疫治疗和mTKI治疗后缺乏有效的后续治疗方案，而且FGF19过表达群体预后更差，因此这些患者迫切需要新的治疗选择。和誉医药即将开展的这项注册性临床研究将有望为这部分存在未满足临床需求的患者带来新的希望及变革型的可能性。
关于依帕戈替尼(ABSK011)
依帕戈替尼(ABSK011)是一种强效的高选择性小分子FGFR4抑制剂。Irpagratinib 被开发用于治疗FGF19过表达的晚期或不可切除HCC。研究表明，全球约30%的 HCC患者存在FGF19过表达，研发针对该信号通路的分子靶向药物成为治疗HCC 的前沿领域。当前，全球尚无FGFR4抑制剂获批上市。根据弗若斯特沙利文的资料，依帕戈替尼有望成为首个治疗FGF19过表达晚期或不可切除HCC患者的突破性药物。
除单药之外，和誉医药同时在探索依帕戈替尼联合抗PD-L1抗体阿替利珠单抗（由 F. Hoffmann-La Roche Ltd.及罗氏（中国）投资有限公司制造）的II期试验。2024 年ESMO-GI大会上，和誉医药发布了更新临床试验数据，显示依帕戈替尼220mg BID联用阿替利珠单抗队列在FGF19过表达HCC患者中客观缓解率达50%，并且在之前接受过免疫检查点抑制剂治疗的患者群体中，该联合疗法的疗效依然显著，且安全性良好。
上海医药：拟用于肌萎缩侧索硬化症的SRD4610 获得美国 FDA 孤儿药资格认定
证券代码：601607 证券简称：上海医药 编号：临2024-106
近日，上海医药集团股份有限公司全资子公司上海上药睿尔药品有限公司自主研发的 SRD4610用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）适应症获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定（Orphan-drug Designation）。
一、药物基本情况
名称：SRD4610
适应症：肌萎缩侧索硬化症
申请编号：DRU-2024-10494
申请人：上海上药睿尔药品有限公司
审批结论：根据美国《联邦食品、药品和化妆品法案》第 526 条,授予上药睿尔 SRD4610 用于治疗肌萎缩侧索硬化症的孤儿药资格。
二、药物相关的信息
SRD4610 是一种复方中药创新药，目前该项目已在国内完成针对肌萎缩侧索硬化症的Ⅱ期临床试验。该项目由上海医药自主研发，公司拥有完全知识产权。
截至本公告日，该项目在全球已累计投入研发费用约人民币 6,542 万元。
三、同类药物市场情况
截至本公告日，没有同靶点的产品获得 FDA 批准上市以治疗 ALS。
永泰生物：拟用于B细胞急性淋巴细胞白血病的CAR-T-19注射液获授予突破性疗法认定
于开曼群岛注册成立的有限公司 股份代号：6978
永泰生物集团的产品CAR-T–19注射液（一种抗CD19单链抗体嵌合抗原受体T细胞注射液）获得国家药品监督管理局药品审评中心颁发的突破性疗法认定，用于治疗 25岁及以下复发╱难治B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者。该认定乃基于CAR-T–19注射液可靠的临床疗效及安全性数据。其将加快CAR-T–19注射液的临床开发，并加速其早日与患者见面。
根据《药品注册管理办法》及《国家药监局关于发布〈突破性治疗药物审评工作程序（试行）〉等三个文件的公告》（2020年第82号），药品审评中心在沟通和指导中会优先处理获颁突破性疗法认定的药物，以促进药物开发进度。
药品审评中心的突破性疗法认定旨在加快具有显著临床优势的创新药物的临床开发。获得突破性疗法认定的在研药物在提交新药申请时，可被考虑给予有条件批准及优先审评。据药品审评中心表示，获得突破性疗法认定的在研药物在临床试验及开发战略方面有机会获得药品审评中心更深入的指导及讨论，并在稍后获得优先审评。
有关CAR-T-19注射液的资料
CAR-T–19注射液适用于治疗患有B-ALL的25岁以下（含25岁）儿童及年轻成人患者。CAR-T–19注射液在研产品在临床研究中体现疗效，以B-ALL为临床适应症的在研产品新药研究（IND）申请，已于2019年8月获药品审评中心接纳处理。于2020年12月，本集团接获药品审评中心发出有关CAR-T–19注射液临床试验的 IND批文。于获得IND批文后，本集团已启动CAR-T–19注射液的I期临床试验进程，并于2021年2月25日在中华人民共和国北京召开的启动会议上介绍了I期临床试验方案及建议时间表。于2023年10月，本集团向药品审评中心申请开始其II期临床试验工作。
广生堂：乙肝治疗创新药奈瑞可韦 GST-HG141 纳入突破性治疗品种名单
证券代码：300436 证券简称：广生堂 公告编号：2024083
近日，福建广生堂药业股份有限公司创新药控股子公司福建广生中霖生物科技有限公司的乙肝治疗创新药 GST-HG141（英文通用名 “Neracorvir”，中文通用名 “奈瑞可韦”）被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗品种名单，是对其明显临床优势数据的认可，有望加快药物研发进程。
一、药物基本情况
药品名称：GST-HG141 片
受理号：CXHL1900282
注册分类：1 类
申请日期：2024 年 9 月 3 日
拟定适应症（或功能主治）：拟用于慢性乙型肝炎(CHB)的治疗
理由及依据：经加快上市申请专家论证会议定，本品为新机制治疗药物，现有数据提示具有明显临床优势，符合《药品注册管理办法》和《国家药监局关于发布突破性治疗药物审评工作程序（试行）等三个文件的公告》（2020 年第 82 号）有关要求，建议按突破性治疗药物审评工作程序“适用条件 1、2 情形”纳入。
二、药品状况
乙型病毒性肝炎（乙肝，CHB）是由乙肝病毒（HBV）引起的以肝脏炎性病变为主并可引起多器官损害的一种传染病。据世界卫生组织 WHO 报道， 2019 年全球一般人群 HBsAg 流行率为 3.8%，约有 150 万新发 HBV 感染者，2.96 亿慢性感染者，82 万人死于 HBV 感染所致的肝衰竭、肝硬化或肝细胞癌（HCC）等相关疾病。世界卫生组织提出“消除病毒性肝炎作为公共卫生危害” 的目标，届时慢性乙型肝炎新发感染率要减少 90%、死亡率减少 65%、诊断率达到 90%和治疗率达到 80%。根据 Polaris 国际流行病学合作组织推算，2016 年我国一般人群 HBsAg 流行率为 6.1%，慢性 HBV 感染者为 8600 万例。据估算，我国 CHB 的诊断率和治疗率仅分别为 22%和 15%，未来乙肝市场仍有广阔的增长空间。
奈瑞可韦 GST-HG141 是新型乙肝核心蛋白或核衣壳调节剂，属于全新机制的在研抗乙肝病毒一类新药，公司拥有其全球自主知识产权。迄今为止，全球范围内尚无同类产品上市。GST-HG141 已于 2024 年 9 月取得 II 期临床试验的研究总结报告，研究结果显示 GST-HG141 片对于慢性乙型肝炎低病毒血症患者具有良好的安全性和显著药效，在核苷类药物治疗基础上对 HBV DNA 具有进一步显著抑制效果。GST-HG141 50mg 剂量组、100mg 剂量组 HBV DNA 低于检测下限的比例达到 84.0%和 81.5%，远超目前临床治疗推荐的核苷（酸）类药物一线用药（恩替卡韦、替诺福韦、丙酚替诺福韦）单药治疗对照组的抑制率（32.1%）。同时，GST-HG141 给药组（包括高、低剂量组）对 HBV 病毒的 pgRNA 也有显著的抑制作用（下降幅度平均超过 1 log10 IU/ml，最高达到 1.5 log10 IU/ml，即 pgRNA 载量下降最高达到原来的约 1/32），而核苷(酸)类药物对 HBV pgRNA 无任何抑制效果，符合核苷(酸)类药物的作用机制，该结果显示了 GST-HG141区别于和优于核苷(酸)类药物的新型抗病毒作用机制。HBV pgRNA 由 HBV cccDNA 直接转录产生，对 pgRNA 的抑制间接反映了对 cccDNA 转录活性的潜在下调作用。研究结果进一步验证了 GST-HG141 区别于核苷(酸)类药物的更优抑制 HBV 复制和潜在耗竭 cccDNA 的药理学活性，有望解决慢性乙肝患者未被满足的临床需求。耗竭 cccDNA 是乙肝病毒清除的关键要素之一。前述 II 临床研究成果已被全球肝病研究领域的权威专业学术机构——美国肝病研究协会（AASLD）作为最新突破摘要(Late-breaking Abstract)形式接受并在 AASLD 年会上展示。奈瑞可韦 GST-HG141 属于全球潜在 First-in-Class 创新药，将有望推动乙肝治疗的新进展。
哈哈
第2部分
The second story
白
1
报告分享
报告
今日报告：
《2024中国干细胞行业市场研究报告》
在公众号内回复“7777”获得报告原文（有效期7天）
如需下载历史分享报告和更多报告，请扫以下二维码加入社群：
哈哈
第3部分
The third story
白
1
书籍介绍
The Art of Uncertainty
——How to Navigate Chance, Ignorance, Risk and Luck
不确定性的艺术
——如何驾驭机遇、无知、风险和运气
作者：David Spiegelhalter
出版：2025.3.4
哈哈
第4部分
The fourth story
白
1
猜猜看
问题
上期答案
《Nature|Communication》：美国巴克研究所的科学家研究提出了一个新颖观点：眼睛的功能障碍可能加速衰老过程并缩短寿命，而眼部健康的维护则能延长寿命。此研究起源于Kapahi教授团队早期关于果蝇的研究，他们发现饮食限制通过增强生物钟的基因表达，可以延长果蝇的寿命。进一步的研究显示，果蝇的眼部光感受器在这一过程中起着关键作用。若眼部的生物钟基因表达受阻，果蝇的视力衰退加速，寿命相应缩短。此外，通过特定技术激活果蝇眼部光感受器，也观察到类似的寿命缩短现象。这些发现揭示了眼部健康与整体寿命之间的直接联系，为未来探索眼部保护与延寿策略提供了新的研究方向。
星际微光已完成的项目（截至2023.9，仍在继续......）
咨询、调研、PR、投资、融资、营销、技术转化项目需求请扫码联系我们：
Copyright © 2016-2024 Interstellar Firefly Ltd. All rights reserved
星际微光（北京）咨询顾问有限公司 版权所有
