在设计和分析临床试验和科学研究时，检验效能（Power）是一个非常重要的统计概念。它直接影响到研究设计的合理性、结果的解释以及科研资源的合理利用。
什么是Power（检验效能）?
检验效能（Power）指的是在假设研究中的效果真实存在时，能够成功检测出这一效果的概率。
在大多数验证性研究中，检验效能通常设定为80%-90%，以确保较高的概率检测到真实的治疗效果或差异。
为什么Power很重要？
检验效能直接关系到研究结果的可靠性。较高的Power意味着研究在真实效果存在的情况下有更大的可能性检测到该效果。举个简单的例子：假设我们想要研究一种新药的疗效，如果Power较低，即使药物确实有效，我们也可能会得出“无效”的结论。因此，为确保研究的可信度，科学家通常会在设计研究时设定合理的检验效能标准。
Power如何影响样本量？
样本量和Power之间存在直接关系。为了达到较高的Power，通常需要增加样本量。原因是较大的样本量能够减少数据的变异性，从而更精确地估计效果。如果Power设定为80%，则样本量必须足够大，才能在80%的概率下检测到我们关心的效果。这就是为什么在资源充足的情况下，大型III期临床试验通常会设定较高的Power和较大的样本量，以确保结果的稳健性。
如何设定合理的Power？
设定Power时应根据研究目标和资源情况平衡考虑：
验证性研究（如III期试验）：通常设定为80%-90%，以确保高可信度。
探索性研究（如II期试验）：通常可以选择70%-80%的Power，有时候甚至选择低于70%的Power，以便在较小样本量下对潜在疗效进行初步评估。在早期探索性研究中，Power的选择通常相对灵活。因为这一阶段的目的是初步筛选出可能有效的治疗方案，而不是得出最终的确认性结论，因此可以接受稍低的Power。适当的Power设定能够在控制样本量的情况下进行初步筛选，从而优化资源利用，也可以为后续III期研究提供有价值的参考数据。我们通过一项Pertuzumab与Trastuzumab联合治疗HER2阳性转移性乳腺癌的II期试验，来看看这种早期探索性研究中设计策略是如何实施的。
低检验效能（Power）选择
该研究采用了67%的Power，低于常规验证性试验中的80%-90%。在II期试验中，这样的效能设定较为常见，因为探索性研究的主要目的是筛选出可能有效的治疗，而不是做最终确认。选择较低的Power可以帮助研究者在更小样本量下实现目标，节约资源。
Simon两阶段设计
为了进一步优化资源，研究采用了Simon两阶段设计，共纳入58例患者。前24例患者接受中期疗效分析，如果未显示足够的疗效信号（例如不足2例响应或不足13例病情稳定），则试验会提前终止。
早期终止的可能性
如果前24例患者未显示足够的疗效信号，试验会早期终止，其终止概率为0.127（即12.7%）。这种设计进一步表明，该研究主要目的是探索性的疗效筛选，而非大规模确认，因此可以接受较低的效能和较高的早期终止概率。这种设计灵活性有助于减少无效治疗带来的浪费，提高研究效率。
较高的显著性水平
该试验设定的显著性水平为单侧α=0.10 （ 等同于双侧的α=0.2），采用比验证性研究更高的一类错误率（在验证性研究中，通常将一类错误率严格控制在5%或更低，以确保结果的可靠性和临床意义），这种较宽松的设定让研究者能在初步筛选阶段更敏感地检测潜在疗效，帮助筛选出值得深入研究的方案。关于为何II期试验可以选择更高的一类错误率，点击推文了解更多详情
总结
这项II期试验采用了较低的检验效能（67%）和较高的一类错误率（α=0.10），主要目的是在初期阶段筛选出可能有效的治疗方案。通过Simon两阶段设计，该试验在合理的样本量条件下实现了资源的优化利用，并通过中期分析增加了灵活性。这种设计策略帮助研究团队在探索阶段更快速、更经济地识别潜在疗效信号，为后续的验证性试验提供数据支持。
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