原发免疫性血小板减少症(ITP)是一种获得性自身免疫性疾病，成人的年发病率为2~10/10万，可引起皮肤黏膜出血甚至致命性出血，还可能引发乏力、焦虑等表现1。近年来，治疗ITP的药物不断增多，其中血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)罗普司亭是重要的促血小板生成药物之一，其高效升板的优势有望助力ITP治疗再上一个新台阶。
ITP患者亟需快速升板，降低出血风险
ITP是一种获得性自身免疫性疾病，其特征是免疫功能异常引起的正常血小板破坏，导致血小板计数低以及血小板生成受损。ITP患者可出现无症状血小板减少、皮肤黏膜出血、严重内脏出血、致命性颅内出血等表现，其中致死性出血的发生率约0.02-0.04例/年，患者年龄越大，出血风险增加越明显2。当ITP患者出现严重血小板减少时，出血风险也较高。一项多中心研究显示，当血小板计数<20×109/L，任何出血事件的发生率明显升高(86.0% vs 27.6%)，当血小板计数<10×109/L时高达94.8%患者出现出血3。
图1 诊断为ITP患者的血小板计数与任何出血(黑色条)、粘膜出血(灰色条)和严重出血(阴影条)事件的发生率
因此，在临床上ITP患者的治疗旨在迅速提升血小板计数并将其维持在安全水平，降低出血风险并避免与治疗相关的不良事件(AE)2。目前临床上治疗ITP的主流一线药物是糖皮质激素或静脉注射免疫球蛋白，但长期使用糖皮质激素会引起明显的不良反应，大约三分之一使用该药物的ITP患者会复发2。
多元通路，高效升板，全球首个新型TPO-RA罗普司亭卓有成效
于洪艳 主任医师
山东省烟台市莱阳中心医院血液科主任；
烟台医学会血液分会副主任委员；
山东省医师协会血液分会委员；
山东省中西医结合学会血液分会常务委员；
山东省抗癌协会淋巴瘤分会第二届委员会委员；
山东省疼痛医学会第一届淋巴肿瘤专业委员会常务委员；
山东省临床肿瘤学会抗淋巴瘤专家委员会第一届委员会委员；
参考文献：
1. 侯明,胡豫.成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南(2020年版)[J].中华血液学杂志, 2020(8):617-623.
2. Qi J, et al. Clin Pharmacol Drug Dev. 2022 Mar;11(3):379-387.
3. Piel-Julian ML, et al. J Thromb Haemost. 2018 Sep;16(9):1830-1842.
4. 中华医学会血液学分会血栓与止血学组.促血小板生成药物临床应用管理中国专家共识(2023年版).中华血液学杂志, 2023,44(7) : 535-542.
5. Provan D, et al.EBioMedicine. 2022 Feb;76:103820.
6. Bussel JB, et al. Drug Des Devel Ther. 2021;15:2243-2268.
7. Ghanima W,et al. Haematologica. 2019 Jun;104(6):1112-1123.
8. Bao W, et al. Blood, 2010, 116(22):4639-45.
9. Chong B H. Blood, 2010, 116(22):4388-90.
10. Gernsheimer TB, et al. J Thromb Haemost. 2010;8(6):1372-1382.
11. Steurer M, et al. Eur J Haematol. 2017 Feb;98(2):112-120.
12. Shen N, et al. Biomed Rep. 2024 Mar; 20(3): 44.
往期回顾
R/E/V/I/E/W
01
02
03
智惠学苑
长按识别二维码
关注我们获取更多精彩
本文仅供医药专业人士查看
