Sarepta Therapeutics，通常不以其交易能力而闻名，最近却投入了一大笔现金与Arrowhead Pharmaceuticals合作开发基于RNAi的药物，标志着其战略方法的重大转变。
Sarepta一直是一家独特的公司，专注于杜氏肌营养不良症（DMD）。这家公司冒险进入其他公司很少能够立足的领域，并在这一过程中经常引起争议。尽管其基因疗法Elevidys在去年的确认性试验中失败，但该药物不仅仍在市场上销售，而且FDA还授予了其扩展标签。
Sarepta与Arrowhead Pharmaceuticals宣布了一项重大的授权协议，其中包括5亿美元的前期付款和3.25亿美元的股权投资，以及可能达到100亿美元的里程碑和其他付款。
杰富瑞分析师在交易公告后给投资者的报告中写道：“我们认为这笔交易很明智，因为Sarepta相对较小的支出……从长远来看可能会带来数十亿的现金流。”尽管并非所有100亿美元的里程碑都能实现，但这笔交易远非小规模，确实是一个战略举措。
即使是大型制药公司也很少见到这种级别的投资。最近一个类似的例子是默克公司支付40亿美元的前期款项和220亿美元的长期里程碑，以获得第一三共制药公司抗体药物偶联物组合的一部分。然而，第一三共制药是一家声誉卓著的日本制药公司，包括与阿斯利康合作开发的肿瘤学重磅炸弹Enhertu。谁不想与之合作呢？
这并不是对Arrowhead的贬低。该公司正在进行一些令人兴奋的科学研究（稍后将详细介绍），并且可能在明年获得其首个FDA批准。只是第一三共显然会找到一个大牌合作伙伴。我从未想过Arrowhead和Sarepta会出现在我的生物制药交易宾果卡上。
BMO资本市场分析师表示，这笔交易反映了Sarepta的执行力。BMO团队在上周给投资者的报告中写道：“Sarepta团队在开发/商业/制造/监管方面展示了强大的执行力。”
他们确实在数据指向其他结果时也取得了监管成功。Sarepta的基因疗法Elevidys于2023年6月在加速审批途径下获得批准。四个月后，该药物未能通过确认性试验，但Sarepta誓言继续销售，并在今年6月获得了完整的FDA批准和标签扩展。这种DMD药物在今年第三季度带来了1.81亿美元的收入。Sarepta的其他获批疗法包括Exondys 51、Vyondys 53和Amondys 45，每种都针对不同的DMD亚群。
Sarepta在神经肌肉领域的竞争日益激烈之际，完成了与Arrowhead的重大合作。BMO团队指出，诺华在同一周以11亿美元收购了Kate Therapeutics，赛诺菲在5月与Fulcrum Therapeutics达成了可能价值超过10亿美元的许可协议。
但这笔交易对Sarepta来说非常有意义。该公司在其产品线中有一个大缺口，必须加强长期增长。
Arrowhead的加入，将移交多个针对肌肉、中枢神经系统和肺部罕见遗传病的临床项目。Sarepta还获得了使用Arrowhead的靶向RNAi分子平台（TRiM）选择六个新靶标进行发现的选项。在Sarepta经验丰富的手中，BMO看到了这些项目成功的可能性急剧上升。
这笔交易使Sarepta的产品组合多样化，涉及新的疾病领域和新的模式，因为其最近的重点是基因疗法，威廉布莱尔分析师写道。与此同时，杰富瑞的专家指出，杜氏肌营养不良症基因疗法Elevidys在2030年后将面临收入悬崖。
与此同时，Arrowhead将能够集中精力商业化其首个RNA干扰疗法plozasiran，该疗法处于III期开发阶段，用于治疗肝脏疾病。H.C. Wainwright分析师预测，plozasiran可能在2025年获得批准，Arrowhead将在2026年成为商业公司。
这一消息在市场受到欢迎，Arrowhead和Sarepta的股价都出现了上涨。这对于仍在努力摆脱长期低迷的生物技术行业来说是一个积极的迹象。这笔交易不仅使Arrowhead的项目进入快车道，填补了Sarepta的产品线，而且最重要的是，可能意味着为急需行业支持的罕见病患者提供全新的选择。
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