神经系统疾病，尤其是神经退行性病变，向来是治疗的老大难问题。由于神经再生是修复和恢复受损神经组织的过程，鉴于中枢神经系统的内在修复能力有限，神经再生对于改善患者预后至关重要。而具有自我更新和分化成各种神经细胞类型能力的干细胞，为神经系统疾病的治疗提供了新的希望与可能。
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神经系统疾病泛指影响脊髓、大脑、周围神经的一系列疾病，常见包括中风（即脑卒中）、帕金森病（PD）、阿尔茨海默病（AD）、多发性硬化（MS）、脊髓损伤（SCI）等。神经系统疾病往往会影响患者的感觉及运动功能，严重影响患者的生活质量。
尽管医学研究和临床护理取得了进展，但目前治疗效果仍然有限。
目前主要以对症治疗、综合治疗（包括应用神经营养因子、抗凋亡药物、抗氧化剂、抗炎药物）等手段为主。但这些手段无法彻底修复受损的神经细胞，也无法阻止病情持续进展。
而近年来，随着再生医学研究的不断深入，具有自我更新及分化为各种细胞类型能力的干细胞，为多种神经系统疾病的治疗提供了潜在的解决方案。
▲图源“摄图网”
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干细胞可分化为各种类型的神经细胞，将干细胞移植到受损的神经组织中时，干细胞可替代丢失的神经元、星形胶质细胞、少突胶质细胞，从而修复丢失的功能、改善神经系统疾病。此外，新分化的神经元还可与现有的神经回路建立突触连接，从而促进功能的整合和恢复。
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干细胞可通过多种神经保护机制，促进神经再生。首先，干细胞可分泌各种神经营养因子，促进现有的神经元存活、减少细胞凋亡、增强神经元对损伤的适应力。其次，干细胞还可通过产生抗氧化剂、调节保护神经元，使其免受损伤细胞的通路，来减轻氧化应激，从而改善神经系统疾病。
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免疫系统在许多神经系统疾病的发病机制和进展中，起着至关重要的作用。干细胞可通过分泌细胞因子、其他信号分子，影响小胶质细胞（中枢神经系统的常驻免疫细胞）的活性，调节神经系统的免疫反应，减少不利于神经恢复的炎症反应。
首先，干细胞可通过增强神经元的内在生长能力，促进损伤后的轴突再生，这对恢复神经系统的连接和功能至关重要。
其次，干细胞衍生的神经元还可促进突触可塑性（即突触随时间增强或减弱的能力），这对记忆、学习和神经损伤后的功能恢复至关重要。
干细胞疗法在治疗多种神经系统疾病方面，具有广阔的应用前景，包括神经退行性疾病（如帕金森病、老年痴呆）、脊髓损伤、中风、多发性硬化症、亨廷顿氏病、创伤性脑损伤等。
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帕金森病又称“震颤麻痹”，是一种以路易小体形成、黑质纹状体多巴胺能神经元变性缺失为主要病理特征的中枢神经退行性疾病，这种多巴胺能神经元的退化在很大程度上是不可逆的。此类患者会出现运动功能下降表现（如静止性震颤、肌强直、运动迟缓、姿势平衡异常等），还可伴随一系列非运动症状，如抑郁、疼痛、睡眠障碍、便秘、泌尿生殖问题等。
干细胞具有自我复制能力，可分化为多种细胞谱系的细胞，研究显示，应用干细胞替代黑质中，产生多巴胺的神经元，来补充脑内丢失的多巴胺神经元数量，可从病因源头上控制住帕金森病的进展。北京协和医院的专家团队，曾开展过应用“神经干细胞治疗帕金森病”的相关研究。大家可阅读原文了解详情：协和医院首研：神经干细胞鼻内移植治疗帕金森病！1期临床研究结果喜人！
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阿尔茨海默病（AD）又称“老年痴呆”，其主要致病原因为Aβ斑块沉积，导致神经元与神经元间的突触连接异常，从而造成神经元间信息传递功能障碍，患者可出现认知功能损害、记忆丧失等一系列表现。
研究发现，干细胞可改善大脑内微环境，刺激突触再生、海马神经再生，来对抗阿尔兹海默病的神经退化；干细胞还具有旁分泌与自分泌功能，可通过分泌多种细胞因子，参与免疫反应、炎症反应的调节，还能通过调节胶质细胞活动，来抑制炎症反应，为阿尔兹海默病的治疗带来了新的希望。大家可阅读原文了解详情：干细胞疗法有望终止“脑海中橡皮擦”的暴走模式，为老年痴呆患者带来新的曙光！
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多发性硬化症（multiple sclerosis，MS）是一种以轴突变性、脱髓鞘为特征的中枢神经系统慢性炎症性疾病，患者通常会出现感觉障碍、共济失调、疲劳等一系列表现。
多项研究表明，干细胞可通过调节免疫、抑制炎症、保护及修复神经功能，从而改善多发性硬化症。阅读原文了解详情：剑桥发现：干细胞为多发性硬化症带来“一线曙光”，病情1年内未进展
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干细胞疗法在治疗脊髓损伤方面也显示出广阔的应用潜力，干细胞可替换丢失的神经元，促进轴突生长，并调节免疫反应，从而创造更有利于再生的环境。阅读原文了解详情：2024 Nature：干细胞点燃脊髓损伤患者“康复”的希望
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肌萎缩侧索硬化（ALS）是一种以上、下运动神经元缺失为主要表现的神经退行性病变，此类患者会出现渐进性性肌肉无力、萎缩、呼吸衰竭等一系列表现。
研究显示，干细胞可分化为星形胶质细胞（ACs）功能群体、高度富集的脊髓运动神经元、类似中枢神经系统的结构，从而促进胶质细胞形成、小胶质细胞的整合、神经元细胞的分化及成熟，最终有助于改善肌萎缩侧索硬化。
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亨廷顿病（Huntington disease，HD）又称“亨廷顿舞蹈病”、“遗传性舞蹈病”，是一种以常染色体显性遗传的基底节、大脑皮质变性疾病，患者会出现严重的认知障碍、精神症状。本病目前以对症治疗为主，还可辅助运动功能锻炼、语言障碍训练，以改善症状，提高患者的生活质量。
临床前研究表明，移植间充质干细胞，有助于改善记忆功能，使侧脑室体积趋于正常，纹状体萎缩明显减少，平均生存能力也有所上升。
▼针对特定神经系统疾病的干细胞疗法
▲数据源自“Cureus”，国际干细胞与免疫细胞研究医学部整理、汇总
▼2024上半年我国神经系统疾病干细胞新药IND汇总
▲数据源自“NMPA”，国际干细胞与免疫细胞研究医学部整理、汇总
▼日本获批的治疗神经系统疾病的干细胞疗法汇总
▲数据源自“e-再生医療”，国际干细胞与免疫细胞研究医学部整理、汇总
神经系统疾病大多数病因复杂，且神经一旦损伤通常很难逆转，因而很多神经系统疾病一直是临床治疗中的“老大难”问题。而具有自我更新和分化成各种神经细胞能力的干细胞疗法，为神经系统疾病的治疗带来了新的希望，有望解决传统治疗的困境。将干细胞疗法与传统治疗（药物干预+神经康复技术）相结合的多学科模式，或将成为神经系统疾病的未来治疗模式！以最大限度地发挥干细胞的再生潜力，尽可能改善患者的症状、延缓病变的发展。如果您也饱受神经系统疾病的困扰，且想寻求干细胞疗法的帮助，可以咨询国际干细胞与免疫细胞研究医学部，初步评估是否有机会接受国内外干细胞这项新技术的帮助。
[1]Lamptey R N L,et al.A review of the common neurodegenerative disorders: current therapeutic approaches and the potential role of nanotherapeutics[J]. International journal of molecular sciences, 2022, 23(3): 1851.
https://www.mdpi.com/1422-0067/23/3/1851
[2]Deokate N,et al.A Comprehensive Review of the Role of Stem Cells in Neuroregeneration: Potential Therapies for Neurological Disorders[J]. Cureus, 2024, 16(8).
https://www.cureus.com/articles/287721-a-comprehensive-review-of-the-role-of-stem-cells-in-neuroregeneration-potential-therapies-for-neurological-disorders#!/
[3]https://www.cde.org.cn/
[4]https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_32266.html
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