自确诊1型糖尿病以来,S女士一直饱受病痛的折磨,她只能依靠胰岛素来控制症状,并时刻关注血糖的变化。多年来,S女士和她丈夫晚上总是被“嗡嗡嗡”的警报声惊醒——这是警告她血糖过高或过低的警报声。糖尿病打乱了她的生活节奏,也给她的未来蒙上了阴影。
幸运的是,她在2023年入组接受干细胞生成的胰岛细胞回输治疗后,逐渐摆脱了外源性胰岛素依赖,近日,她在接受《华盛顿邮报(the Washington Post)》采访时表示:“我感觉自己又恢复正常了,回想起过去一年的宁静,没有蜂鸣器,没有警报器,我的生活已经改变了”!
▲截图源自“The Washington Post”
注:为保护患者隐私,文中使用化名,病情及治疗经过略有删减。
▲图源“摄图网”
2023年2月14日,医生将从胚胎干细胞中培育出来的替代胰岛细胞,回输到S女士的体内,它可通过恢复胰腺胰岛细胞功能、葡萄糖反应性胰岛素产生,从而使人体调节血糖水平的能力得到恢复。
与人体大多数细胞不同,胚胎干细胞可分化为人体所有组织和器官,从肌肉到大脑,再到胰腺中产生胰岛素的胰岛细胞。理论上,科学家可以根据需要制造尽可能多的干细胞,且质量和一致性的控制能力更好。目前该疗法已获得美国食品药品管理局(FDA)颁发的再生医学先进疗法(RMAT)和快速通道认证,用于伴严重低血糖事件和低血糖意识受损的1型糖尿病(T1DM)的治疗。
在细胞回输治疗的早期,S女士需要定期服用药物,以阻止免疫系统摧毁外来细胞,她也因此得了口腔溃疡,不过与糖尿病的健康风险相比,这些副作用是她可以承受的。幸运的是,到2023年8月复查时,S女士的新细胞正在大量分泌胰岛素,她也终于摆脱了外源性胰岛素依赖。
据悉,S女士是接受实验室干细胞生成的胰岛细胞全剂量治疗的十几名患者之一,根据美国糖尿病协会会议上公布的数据,参与该临床研究11名患者,均大幅减少了胰岛素的用量或完全停止了使用胰岛素。
尽管前景光明,但该疗法目前仍处于早期阶段,这些移植到人体的细胞,持续产生胰岛素的具体时间及长期安全性仍然有待后续观察。如果您还想了解糖尿病治疗的更多讯息,可咨询国际干细胞与免疫细胞研究医学部。
▲截图源自“businesswire”
S女士参与的这项1/2期临床研究结果,结果同步在2024年第84届美国糖尿病协会公布,本次研究共入组12位严重低血糖和低血糖意识受损的1型糖尿病患者,这些患者均未检测到空腹C肽(一种内源性胰岛素分泌的标志物),且既往均存在复发性严重低血糖事件。这些患者在入组前,每天需要接受39.3(范围19.8~52.0)单位的胰岛素治疗,入组接受胰岛细胞回输治疗后,结果显示如下:
在最近一次复查时,所有患者(n=12)的血糖控制均得到改善,且在持续血糖监测中,出现HbA1c(糖化血红蛋白)<7.0%、范围时间>70%(70~180mg/dL)的表现。
从治疗第90天开始,所有患者(n=12)在评估期间均出现严重低血糖事件(SHE)缓解或消失的表现。
所有患者(n=12)在治疗90天内,均出现葡萄糖反应性胰岛素产生、胰岛细胞植入的表现。
在最近一次复查时,11例患者减少或停止使用外源性胰岛素。而开篇提到的S女士,就是这11位幸运患者中的一位。
糖尿病目前缺乏行之有效的治疗手段,患者往往需要终身用药治疗,且饱受并发症困扰。近年随着再生再生医学研究的不断深入,研究人员也在不断探索新的治疗方法。多项研究显示,干细胞可通过刺激胰腺内源性β细胞的再生,改善血糖水平,还可辅助传统治疗,达到事半功倍的效果,如本文提到的S女士,就在细胞疗法的帮助下,摆脱了外源性胰岛素依赖,这是糖尿病治疗领域的一个重大进步,具有里程碑氏的影响!
近年我国也着眼于细胞研发领域,先后完成利用干细胞中产生胰岛素的胰腺细胞、化学分化胰岛细胞移植,治疗2型/1型糖尿病的相关研究!如果您也饱受糖尿病困扰,且想寻求国内干细胞这项新兴疗法的帮助,可将治疗经历、近期检查结果等资料,提交至国际干细胞与免疫细胞研究医学部,进行初步评估。
[1]Ghoneim MA,et al.Current status of stem cell therapy for type 1 diabetes: a critique and a prospective consideration.Stem Cell Res Ther.2024 Jan 29;15(1):23.
https://stemcellres.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13287-024-03636-0
[2]https://www.businesswire.com/news/home/20240621506971/en/Vertex-Announces-Positive-Results-From-Ongoing-Phase-12-Study-of-VX-880-for-the-Treatment-of-Type-1-Diabetes-Presented-at-the-American-Diabetes-Association-84th-Scientific-Sessions
[3]https://www.washingtonpost.com/health/2024/08/26/diabetes-stem-cell-therapy-insulin-success-story/
本文为“国际干细胞与免疫细胞研究”原创,转载需授权
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