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在Skysona治疗后19至92个月，这些癌症被诊断出来。上周，FDA宣布正在调查蓝鸟生物基因疗法Skysona（elivaldogene autotemcel）的安全性，因为有新的报告称接受治疗的患者出现了继发性血液癌症。
这一新的安全信号是在2024年10月发表在《新英格兰医学杂志》上的一项研究之后出现的，该研究发现接受Skysona治疗的七个男孩中检测出了血液癌症。研究人员将血液恶性肿瘤与癌症基因中的克隆载体插入以及多个感兴趣基因中的突变积累联系起来，包括CDKN2A、WT1和KRAS。
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这项调查是在监管机构记录了额外的血液恶性肿瘤病例之后进行的，包括急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征——FDA认为其中一些病例是“危及生命”的。这些报告来自Skysona的临床试验，癌症的诊断时间从治疗后14至92个月不等。
FDA在上周的公告中写道：“鉴于血液恶性肿瘤的风险，提供者在决定使用Skysona治疗儿童之前，应该仔细考虑替代疗法，包括异基因造血干细胞移植，对于有合适、愿意且可用的……供体的患者。”FDA指出，它仍在“评估是否需要进一步的监管行动。”
Skysona于2022年9月通过FDA的加速审批途径获批，适用于4至17岁无症状或轻微症状的男孩，他们患有早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良症（CALD），这是一种罕见且进展性的神经退行性疾病，主要发生在年轻男孩身上，症状包括癫痫、耳聋和运动问题。
CALD是由ABCD1基因的突变引起的，这些突变导致大脑和脊髓中非常长链脂肪酸的病理性积累。Skysona通过向患者的干细胞中输送额外的功能ABCD1基因副本来对抗这一点，使基因疗法能够减缓神经功能障碍的进展。
Skysona的标签上有一个关于血液恶性肿瘤的警告框，指出一些病例“发生在Skysona患者中”。
上周对Skysona的调查进一步凸显了开发基因疗法的安全挑战。上个月，Neurogene公司的研究性Rett综合征治疗药物NGN-401被认为与一名患者的严重不良事件有关，该事件被描述为全身性超炎症综合征——这是一种通常与高剂量腺相关病毒载体相关的已知免疫相关毒性。该患者后来死亡，导致Neurogene停止了其Rett综合征研究的高剂量组。
就在几周前，Beam Therapeutics同样报告了在其I/II期BEACON试验中，一名患者在接受基础编辑候选药物BEAM-101治疗镰状细胞病后死亡。这名患者因呼吸衰竭在给药后四个月死亡，最终被认为与BEAM-101无关，但这一事件仍然影响了Beam公司其他鼓舞人心的数据。
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