Capsida Biotherapeutics公司公布了其AAV递送的基因疗法治疗发育性和癫痫性脑病（DEE）的数据，DEE是癫痫最严重的形式。研究表明，该疗法能够纠正认知和运动缺陷，并在治疗后长达一年的时间里减少小鼠的发作次数。
这家总部位于加利福尼亚的生物技术公司在12月7日于洛杉矶举行的美国癫痫学会年会上展示了这些结果。
Capsida最近与FDA进行了一项前新药研究会议，并获得了孤儿药资格认定，用于名为CAP-002的疗法，该公司在12月6日的公告中表示。Capsida计划在2025年上半年将CAP-002带入临床试验。
根据摘要，该疗法恢复了70%的灵长类神经元中的突触结合蛋白1（STXBP1）蛋白水平。STXBP1是当发生突变时可能导致DEE的基因之一。Capsida表示，CAP-002还在实验室培养的人类神经元中恢复了STXBP1蛋白水平和神经网络活动。
Capsida首席执行官Peter Anastasiou在公告中说：“STXBP1-DEE对患者及其家庭来说是一种改变生活的状况，目前尚无批准的治疗方法。这些新数据展示了CAP-002安全解决疾病所有表现的潜力，我们期待在2025年上半年将这个项目推进到临床试验。”
DEE通常在婴儿期表现出来，儿童会经历频繁的发作，这些发作很难用典型的抗癫痫药物控制。患者通常伴有DEE的其他状况，如睡眠问题、运动障碍和自闭症谱系障碍。
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