在3期REGAL试验（NCT04229979）中，Galinpepimut-S （GPS）在处于第二次完全缓解（CR2）或更晚阶段的急性髓系白血病（AML）患者中显示出早期疗效信号，该试验成功通过了预设的中期无效性、有效性和安全性分析。这项分析是由研究人群中的60起事件（死亡）触发，在分析之后，独立数据监察委员会（IDMC）建议在不修改原始方案的情况下继续进行试验。
在中位随访时间约13.5个月（范围，1个月至> 3年）以及入组完成后约10个月时，REGAL试验中登记的患者中死亡不到50%。对于第二次缓解后未接受移植的CR2期AML患者，估计合并中位总生存期（OS）超过12个月，比估计的中位OS（约6个月）更长。
此外，在随机选择的接受GPS治疗的患者样本中，通过盲法分析评估早期免疫应答，GPS特异性免疫应答率为80%。
在一项在CR2期AML患者中评估GPS的2期试验中，中位随访30.8个月时，GPS组的中位OS为21.0个月，而接受SOC治疗的患者的中位OS为5.4个月（P<0.02）。
REGAL试验设计
开放标签、注册性REGAL试验招募了≥18岁、在二线挽救治疗后达到第二次形态学完全缓解并伴有血小板恢复（CR2）或血小板未恢复（CRp2）的AML患者。患者需要有超过300个淋巴细胞/μL，ECOG体能状态评分为0~3，预计生存期超过6个月，并且肝功能良好。符合条件的患者在研究入组时不能是异基因干细胞移植的候选者，并且必须在接受研究治疗前至少4周或诱导治疗的10个半衰期（以较短者为准）接受最后一次再诱导抗白血病治疗。患者必须在达到CR2/CRp2或更晚阶段的完全缓解后的6个月内同意接受研究治疗。
患者被随机分组，分别接受GPS或研究者选择的最佳治疗（阿扎胞苷、维奈克拉、地西他滨、阿糖胞苷或观察）。GPS组的患者最多接受15次GPS注射。GPS与Montanide佐剂混合后作为皮下注射给药。GPS组患者在GPS/Montanide注射前1日和注射当天接受了粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子治疗。
研究的主要终点为OS，次要终点包括无白血病生存期（LFS）、OS率、LFS率和微小残留病（MRD）。
后续计划
根据公开信息，SELLAS预计将在2025年发生80起事件（死亡）时，对REGAL进行下一次分析。
根据现有数据，相信GPS可能成为AML的一种变革性治疗方案，为选择有限的患者，尤其是复发性或难治性疾病患者带来希望。重要的是，REGAL试验为第二次完全缓解的AML患者接受GPS治疗寻求监管机构批准提供了明确而直接的途径。期待这项试验的完成。
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