开场致辞
会议伊始,唐晓文教授进行开场致辞,她对远道而来的Dr. Eunice Wang表示了热烈的欢迎,2024年ASH会议已落下帷幕,会上不仅展示了众多前沿研究成果,还深入探讨了当前临床实践中面临的挑战。会上发布的一些重要进展以及对未来研究方向的展望,对于推动血液疾病诊疗水平的提升具有重要意义。鉴于此,中国抗衰老促进会等多个平台携手举办了此次后续交流活动。通过搭建这样一个国际化的沟通桥梁,希望能够促进国内外专家之间的信息碰撞与经验分享,共同探索解决血液病治疗难题的新途径,进一步推进全球血液学领域的进步与发展。
苏州大学附属第一医院介绍
苏州大学附属第一医院(简称苏大附一院)在陈佳教授的详细阐述下,展现了一幅跨越百年、不断进取的辉煌画卷。苏大附一院的历史可以追溯到1883年,经过百余年的发展,最终在2000年随苏州医学院并入苏州大学,成为苏州大学附属第一医院。
苏大附一院血液科是国内知名的血液病诊疗中心之一,经过多年的发展,血液科已成为一个集医疗、教学、科研于一体的综合性科室,为患者提供全方位的诊疗服务。科室在临床数据方面取得了显著成果,在造血干细胞移植和CAR-T细胞治疗方面具有丰富的经验和独到的见解。科研方面,血液科取得了丰硕的成果,包括多项国家级和省级科研项目和奖励。科室团队致力于血液病的基础和临床研究,不断推动科研成果的转化和应用。同时,科室还与国内外多家医疗机构和研究机构建立了紧密的合作关系,共同开展转化研究和临床试验,推动血液病诊疗技术的不断进步。2019 年,血液科被中国科技部、卫生部和NMPA指定为国家血液学临床研究中心,这是中国最重要的平台。此外,还建立了14个省级中心和64个合作研究中心网络,为推动血液病诊疗技术的发展做出更大的贡献。
未来,苏大附一院将继续秉承“博习创新、厚德厚生”的院训精神,为更多的患者提供优质的医疗服务。
国际课题分享
Dr. Eunice Wang针对“ASH 2024: Updates in Leukemia/AML“进行了解读。
PrECOG 0905研究:这项随机II期研究对比了强化化疗联合吉瑞替尼或米哚妥林治疗新诊断FLT3突变 AML患者疗效。研究结果显示在70岁以下的新诊断FLT3突变AML患者接受吉瑞替尼联合诱导治疗可获得更高的复合完全缓解(CRc)率,且无治疗相关死亡。诱导后接受吉瑞替尼治疗的FLT3突变阳性CRc患者在巩固治疗第1周期后可转为FLT3阴性,并且有更多接受吉瑞替尼的患者成功进行了造血干细胞移植。
BMT-CTN 1506(MORPHO)研究:随机III期研究探索了吉瑞替尼维持治疗接受异基因造血干细胞移植(HSCT)的FLT3-内部串联重复(ITD)突变AML患者。该研究在初步分析时并未到达主要终点,但分析显示吉瑞替尼对约50%的在移植前或移植后可进行微小病灶残留(MRD)检测的患者具有明显的治疗益处,对于MRD阳性患者(无论是移植前还是移植后),吉瑞替尼应作为其标准治疗,并且吉瑞替尼能够提高移植后可检测MRD患者的MRD清除率,但对于MRD阴性患者,其益处仍未确定。
一项Ib期研究探索了维奈克拉联合“7+3”诱导化疗对新诊断AML患者的安全性和有效性。研究显示维奈克拉联合“7+3”化疗是一种安全且高效的诱导方案,未观察到 DLT发生,无诱导死亡病例,可在大多数疾病亚群中诱导 AML 深度缓解。
Menin 抑制剂也是当前AML的研究热点,在2024 ASH会议上,Revumenib、Bleximenib、Enzomenib、Ziftomenib有多项小型研究结果更新,主要集中在治疗KMT2A重排、NPM1突变复发/难治(R/R)AML,联合“7+3”诱导化疗一线治疗AML,展现出令人鼓舞的疗效,期待进一步研究结果的释出。
专题会课题组汇报
张欣教授带来一篇“无化疗治疗VAF在新诊断Ph阳性急性淋巴细胞白血病 (ALL)患者中诱导早期和深度分子学缓解”的研究分享。
Ph是成人ALL患者中最常见的复发性细胞遗传学突变,发病率随年龄增长而增加,在≥50岁患者中达到约50%,因此无化疗诱导策略值得探索。临床前研究表明,维奈克拉+阿扎胞苷+氟马替尼(VAF)与TKIs 联合使用时具有细胞生长的协同抑制作用,并诱导细胞凋亡。
研究共纳入20例患者,结果显示,新诊断Ph阳性ALL患者接受VAF治疗可以实现快速且深度分子学缓解,第1周期和第2周期(3个月)后的CMR率分别为45%和8.9%;至CMR的中位时间为21天。中位随访时间为15.9个月,估计2年OS率、RFS率和CIR分别为88.7%、77.5%和22.5%,中位OS和RFS未达到。安全性方面,常见的≥3级血液学不良事件(AEs)是第1周期中发生的中性粒细胞减少症(9 [45%])、血小板减少症(4 [20%])、贫血(3 [15%]),血小板减少症、贫血和中性粒细胞减少症恢复的中位时间为2、2.5和4天。第二个周期的VAF治疗在日间病房进行,2例(11%)患者因肺炎和输血支持而需要住院。
Q&A
所有与会专家均参与了讨论环节,针对当前急性白血病的热点问题展开了激烈而深入的探讨。包括疾病的最新研究进展、治疗方案的优化选择、患者生存质量的提升以及未来研究方向等多个维度,交换了宝贵的意见和见解。会议现场气氛热烈,思维碰撞不断,为推动急性白血病防治事业的发展贡献了重要力量。
FLT3突变阳性AML精准治疗策略
崔庆亚教授从“FLT3是AML最常见的基因突变”、“FLT3突变对AML预后的影响”、“FLT3突变AML治疗策略”三个方面对“FLT3突变阳性AML精准治疗策略”展开分享。
FLT3是AML患者最常见基因突变之一,FLT3-ITD突变显著影响患者预后,仅接受强化疗的患者远期生存不佳,尤其是R/R患者,仍是临床上最具挑战性的问题,预后极差。2021年吉瑞替尼在中国上市,成为国内首个具有AML适应症的FLT3抑制剂,为FLT3突变R/R AML患者带来了新的希望。III期ADMIRAL研究以及在亚洲开展的III期COMMODORE研究,均显示对比挽救化疗,吉瑞替尼不仅显著延长了FLT3突变R/R AML患者的中位总生存期(OS),同时为更多患者带来了深度缓解,CR率几乎翻倍,显著降低疾病负荷。
目前,对于新诊断FLT3突变AML的治疗,NCCN指南推荐化疗联合FLT3抑制剂治疗;对于R/R FLT3突变患者,国内外指南一致推荐吉瑞替尼治疗(I级)。并且研究显示对于移植后复发的患者,吉瑞替尼治疗可为二次移植创造条件。此外,为了延缓复发,推荐将吉瑞替尼用于移植后的维持治疗。当下,吉瑞替尼的相关研究仍在持续进行,联合治疗策略成为未来研究的重点方向,期待这些研究的进展能为更多患者带来治疗的希望。
总结
当前AML的治疗领域正经历着快速的发展与变革,特别针对FLT3突变这一关键靶点,研究学者们已经开发出多种针对性疗法,显著提高了这类患者的缓解率和生存率。面对AML治疗的不断进步,我们应持续加强国际合作,加速研究成果的临床应用,同时注重患者生活质量与心理支持,共同推动AML治疗进入一个更加高效、个性化的新时代。
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