标题：【文献速递】自体造血细胞移植及来那度胺维持治疗1年后MM患者的MRD状态与长期总体生存相关
期刊：J Clin Oncol
摘要：多发性骨髓瘤（MM）反应中的预后免疫表型研究（PRIMeR）是一项通过新一代多参数流式细胞术（MFC）评估微小残留病灶（MRD）的辅助研究。患者入组了一项三组随机对照试验（血液和骨髓移植临床试验网络 0702 新型药物联合自体干细胞移植治疗骨髓瘤 。研究人员假设，通过新一代流式细胞术检测，在移植后1年达到MRD阴性状态在MM患者中可以预测总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）。研究首次证明，在所有患者中（无论生化反应如何），移植后1年达到MRD阴性状态具有长期预后价值。持续为MRDneg与在移植后1年转为MRDneg的患者在OS或PFS方面的轨迹没有显著差异，巩固移植策略也未影响到这些关联。
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标题：【文献速递】卡非佐米+地塞米松±环磷酰胺可显著改善来那度胺难治性MM的PFS
期刊：Haematologica
摘要：GEM-KyCyDex II期随机研究比较了卡非佐米每周70mg/m²、环磷酰胺和地塞米松（KCd）与卡非佐米和地塞米松（Kd）方案，在197例既往接受1-3线治疗后复发/难治的多发性骨髓瘤（R/R MM）患者中的疗效。患者以1:1随机分组，分别接受KCd（97例）或Kd（100例）治疗，直至疾病进展或不可耐受毒性。中位年龄70岁，中位既往治疗线数为1（1-3）。超过90%的患者既往接受过蛋白酶体抑制剂，约70%接受过免疫调节剂，约50%对末线治疗（主要为来那度胺）难治。中位随访37个月后，KCd和Kd的中位无进展生存（PFS）分别为19.1个月和16.6个月（P=0.577）。事后分析显示，对于来那度胺难治患者，KCd显著改善PFS（18.4个月 vs 11.3个月）。两组的总缓解率（ORR）均为70%，完全缓解（CR）率为20%。KCd未增加安全性问题，但严重感染发生率略高（7% vs 2%）。
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标题：【文献速递】BCMA CAR-T细胞治疗后CD4+ CAR-T细胞耗竭与MM的早期复发相关
期刊：Blood
摘要：多发性骨髓瘤（MM）在常规治疗后易复发。靶向BCMA的CAR-T细胞已成为复发或难治性MM患者的重要治疗选择，但尽管70%以上的患者最初有反应，大多数最终仍会复发。研究表明，BCMA在复发时持续表达，提示免疫内在机制可能是耐药原因。持久缓解的患者中，CAR-T细胞持久性更长，CD8+ T效应记忆细胞比例更高；而短暂应答者则表现出更多细胞毒性CD4+ CAR-T细胞，这些细胞早期扩增但随后表达衰竭标记（如HAVCR2和TIGIT），且保持多克隆性。此外，研究发现非典型单核细胞在骨髓瘤微环境中富集，可能通过转化生长因子β等机制诱导CAR-T细胞功能障碍，揭示了细胞毒性CD4+ T细胞在疾病进展中的作用。
阅读量：4078
标题：【文献速递】回顾性队列研究：多发性骨髓瘤的肿瘤特异性死亡率
期刊：Haematologica
摘要：随着蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物和单克隆抗体等新型药物的应用，MM患者的总生存率显著提高，部分患者中位生存时间超过10年。尽管如此，MM仍然是无法治愈的疾病，大多数患者最终复发并面临MM特异性死亡风险。在新型药物时代，了解MM特异性与非MM死因的比例及其随时间的变化至关重要，以指导治疗选择、监测策略和支持护理。本研究旨在评估现代患者队列中的这些比率，并确定相关预后因素。
阅读量：4057
标题：【文献速递】中枢神经系统多发性骨髓瘤的多中心真实世界研究
期刊：Am J Hematol
摘要：中枢神经系统（CNS）受累是多发性骨髓瘤（MM）的罕见且高侵袭性并发症。研究者在2000年至2022年间，发现4352例MM患者中的54例（1.2%）发展为CNS-MM的患者，并使用无CNS-MM的MM患者作为对照组进行比较。研究结果显示，在这一大规模真实世界研究中证明了CNS-MM患者的生存情况依然较差；然而，2016年后治疗对生存有积极影响，这与现代抗骨髓瘤治疗的疗效有关；EMI显著增加了发展为CNS-MM和CNS-MM后死亡的风险，表明这些患者可能需要CNS预防措施。
阅读量：3741
标题：【文献速递】Linvoseltamab用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤
期刊：J Clin Oncol
摘要：研究者展示了一项I/II期首例人体临床试验，评估了50 mg和200 mg剂量的linvoseltamab（BCMA×CD3双特异性抗体）在复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）中的安全性和有效性。研究结果显示200 mg剂量的linvoseltamab在R/R MM患者中诱导了深度且持久的缓解，中位缓解持续时间为29.4个月，且具有可接受的安全性。
阅读量：3644
标题：【文献速递】Ide-cel治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的真实世界多中心研究
期刊：Br J Haematol
摘要：Ide-cel基于KarMMa-1试验的结果获得了复发难治性多发性骨髓瘤的批准。然而，患有严重基础病、侵袭性疾病和先前接受B细胞成熟抗原定向治疗（BCMA-DT）的患者被排除在外。本项回顾性研究评估了未达到KarMMa-1资格标准并接受标准治疗（SOC）ide-cel的患者的真实世界结果。研究者观察到两组之间安全性概况相当，但是SOC队列中ICANS和血液毒性发生率较高。真实世界队列的缓解率更高，无进展生存期（PFS）和总体生存期（OS）等生存结果在两组之间是相当的。该发现支持扩大未来评估ide-cel的试验的纳入标准。
阅读量：3614
标题：【文献速递】BCMA/CD19双靶向免疫疗法治疗新诊断多发性骨髓瘤
期刊：JAMA Oncol
摘要：在接受B细胞成熟抗原BCMA/CD19双靶向嵌合抗原受体（CAR-T）细胞疗法作为一线治疗的高危新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）患者中，该疗法的安全性、药代动力学和生存结局如何?本项结果提示，对于在初始诱导治疗后适合移植的高危NDMM患者，BCMA/CD19 CAR-T细胞疗法GC012F是一种安全的治疗，可改善患者生存及生活质量。
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标题：【文献速递】ARI0002h——BCMA CAR-T细胞疗法治疗R/R MM疗效和安全性
期刊：Lancet Oncol
摘要：ARI0002h是基于41BB的人源化BCMA CAR-T细胞，采用慢病毒转导技术制备。临床前实验显示其具有抗肿瘤活性。研究通过初始分次输注和后续非分次加强剂量的方式，评估其在R/R MM患者中的安全性和活性。结果显示，患者在首次输注后至少3个月内接受药物，获得显著缓解且未观察到限制性副作用，为该疗法的进一步研究提供了有益信息。
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标题：【文献速递】BCMA CAR-T ARI0002h治疗R/R MM的疗效和安全性
期刊：Clin Cancer Res
摘要：BCMA CAR-T显著改善了复发/难治性多发性骨髓瘤的无进展生存期。然而，与CAR-T疗法的高需求和高成本可能对卫生系统造成不可持续的负担。学术型CAR-Ts可能有望克服这些问题。在此，研究者展示了在CARTBCMA-HCB-01试验中使用学术型靶向BCMA CAR-T，ARI0002h治疗的60例患者疗效和安全性数据。研究结果显示ARI0002h取得了深刻且持久的缓解，同时研究者还识别出了一些与较差预后相关的生物标志物。
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