在一次B类会议中，美国食品药品监督管理局（FDA）表示将允许UniQure公司使用自然病史对照、综合统一亨廷顿病评分量表（Unified Huntington’s Disease Rating Scale）和神经丝轻链水平来支持其基因疗法AMT-130的加速批准。
UniQure公司于周二宣布，已与FDA就其研究性亨廷顿病基因疗法AMT-130的加速批准途径的“关键要素”达成一致。
在11月的一次B类会议之后，FDA同意UniQure正在进行的AMT-130的I/II期研究，这些研究使用自然病史外部对照，可以作为生物制品许可申请（BLA）的主要依据。这一决定有效地消除了生物技术公司在申请批准前进行另一项试验的需要。
FDA还允许UniQure使用综合统一亨廷顿病评分量表作为支持基因疗法监管文件的“中间临床终点”。然后，生物技术公司可以使用脑脊液中神经丝轻链水平的降低作为AMT-130治疗效果的支持证据。
UniQure的首席医疗官Walid Abi-Saab在一份声明中表示，公司对于与FDA达成一致感到“非常高兴”，并表示这一进展“反映了我们AMT-130数据的强大”。Abi-Saab补充说：“我们已经启动了BLA准备活动，并期待在2025年上半年进一步与FDA接触，讨论我们的统计分析计划和技术CMC要求。”
周二，Stifel分析师在给投资者的一份报告中写道，这种一致性“看起来是UniQure的最佳情况”。“在我们看来，这是一个巨大的胜利，尤其是在低预期加速路径实际上能够实现的背景下。”
AMT-130是一种研究性基因疗法，携带一个人工微RNA分子，针对并沉默亨廷顿基因。通过这种作用模式，AMT-130阻止了突变亨廷顿蛋白的产生，这种蛋白在亨廷顿病中在大脑中积累至病理效应，导致认知衰退和运动问题等标志性疾病症状。
今年7月，UniQure公布了AMT-130的鼓舞人心的I/II期数据，显示在24个月时，基因疗法的较高剂量可以减缓疾病进展80%，与外部对照相比。与此同时，接受较低剂量的患者病情进展减缓了30%，尽管这一效果没有达到统计学意义。
UniQure还在同一时间宣布，FDA授予AMT-130首个亨廷顿病再生医学先进疗法认定。
周二关于与FDA就加速批准途径达成一致的公告，正值亨廷顿病领域势头增强之际。与UniQure并肩的是另一家亨廷顿病领先企业Wave Life Sciences，该公司正在推进反义寡核苷酸WVE-003。在2024年6月，该候选药物显示与安慰剂相比，突变亨廷顿浓度减少了46%。
在11月接受BioSpace采访时，Wave首席执行官Paul Bolno表示，生物技术公司已与FDA“启动接触”，以澄清WVE-003的加速批准途径。
Prilenia Therapeutics及其合作伙伴罗氏和Ionis Pharmaceuticals也在中后期临床研究中拥有亨廷顿病候选药物。另一方面，Sage Therapeutics最近放弃了dalzanemdor，该候选药物在阿尔茨海默病和帕金森病的失败之后，又在亨廷顿病中遭遇失败。
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