支付计划将基因疗法的支付与健康结果的改善挂钩，这可能会增加这些镰状细胞病治疗的采用率。医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）在周三宣布，它已经与蓝鸟生物和Vertex制药达成协议，确保它们参与一个新的自愿支付模型，以改善镰状细胞病基因疗法的获取。
基于结果的安排旨在提高这些基因疗法的采用率，同时也增加它们的可及性。支付将与接受治疗的医疗补助受益者的健康结果改善挂钩。CMS没有具体说明这些结果是什么，或者它计划如何衡量改善。
周三的协议将涵盖蓝鸟的Lyfgenia和Vertex与CRISPR Therapeutics合作的Casgevy。这些基因疗法在2023年12月连续获得了SCD批准，但采用率一直很慢。一个主要原因是成本：Casgevy的标价为220万美元，而Lyfgenia的成本为310万美元。
这些公司通过强调这两种基因疗法都是一次性输注，旨在治愈SCD，可能避免一生的医疗成本，来证明这些价格标签的合理性。尽管如此，患者和支付方大多持怀疑态度。
截至2024年8月——批准后六个月多——Vertex和蓝鸟都没有报告开始使用它们各自的SCD基因疗法进行治疗。然而，一个月后，这些公司宣布他们确实开始了输注。专家们预计这些疗法的启动会很慢，特别是考虑到为患者准备输注所需的时间，但这些延迟意味着这些资产的收入将被推迟。
新的CMS支付计划可能有助于蓝鸟和Vertex提高采用率，特别是考虑到根据周三的新闻稿，50%至60%的SCD患者参加了医疗补助。与该疾病相关的住院费用可能会给美国医疗系统带来高达30亿美元的年度成本。
CMS将在2025年1月启动新的支付模型。各州也可以选择参与这一安排，并需要在2025年1月至2026年1月之间表明他们的意图。此外，各州可以获得与新的基因疗法支付模型相关的高达955万美元的补助资金。
蓝鸟首席商业和运营官Tom Kilma在宣布生物技术公司参与新的CMS支付模型的声明中表示：“我们很高兴通过向州医疗补助机构提供基于结果的协议来加强这一承诺。我们还很高兴能够在选择加入该模型的州为符合条件的患者提供生育力保护支持。”
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