FDA批准的首个间充质干细胞疗法Ryoncil的上市艰辛路

文摘   2024-12-19 17:06   上海  

2024年12月18日,美国FDA批准Mesoblast公司的Ryoncil(remestemcel-L-rknd)用于治疗2个月及以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR aGVHD)。https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host

急性移植物抗宿主病是一种严重的并发症,主要发生在异体造血干细胞移植后,由于移植的供体免疫细胞,特别是T淋巴细胞,识别并攻击受者的组织和器官,导致免疫介导的损伤。一线治疗通常包括免疫抑制剂,如糖皮质激素。在对于严重或对一线治疗无效的患者,存有急迫的未满足的临床需求。

Ryoncil是一种从健康成人骨髓(异体)分离得到的间充质干细胞(MSC),也是第一个获得美国FDA批准的MSC疗法。Ryoncil的申请获得了FDA的孤儿药、快速通道和优先审查指定。此次批准表明FDA致力于帮助解决患有衰弱和致命疾病患者的紧急未满足需求,开发安全有效的产品,以提高患者生活质量。

Mesoblast公司是间充质干细胞药物开发先锋,也是一个面对挫折永不言弃的公司。回顾Mesoblast公司细胞药物的研发和申报历史,

可以发现Ryoncil在美国的上市之路走的异常艰辛,从首次申请到最终获批用时5年半,期间收到2封CRL。而早在2012年和2016年,remestemcel-L就已经在加拿大、新西兰(商品名Prochymal)和日本(商品名Temcell)成功上市,可见FDA对MSC产品要求极为严格,不仅需要充分的临床数据支持,更需要申请人能确保持续生产质量一致、产品有效的能力,这正是未经基因编辑货架型MSC细胞产品的重大挑战。下表为科志康梳理的Ryoncil在美国上市的里程碑。

在中国,铂生卓越生物科技(北京)有限公司自主研发的“艾米迈托赛注射液”(人脐带间充质干细胞)在2024年6月向CDE递交了上市申请(CXSS2400062),适应症为用于治疗激素失败的急性移植物抗宿主病(aGVHD),并纳入优先审评,预计在2024年12月31日前完成审评。根据CDE官方显示,艾米迈托赛注射液各个专业审评工作已经完成,处于审评决策状态,直接获批上市还是发补、退审,即将揭晓!

间充质干细胞药物获批上市,意味着急性移植物抗宿主病在激素失效后有了新的二线治疗。对于其它适应症,如膝关节炎、肺纤维化、糖尿病、脑卒中等,仍然处于临床研究或更早阶段的研究探索中,需要经过严格的注册为目的的临床试验验证。对于患者,谨慎使用未获批上市的间充质干细胞。除此之外,药监局也有了执法标准,按照《药品管理法》对间充质干细胞进行监管,而对于大健康产业,面临的合规风险将大幅度上升;因为,假药、劣药,可以按照刑法处理。

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