2024年9月，由国家药品监督管理局药品审评中心临床试验管理处王海学处长与首都医科大学北京友谊医院张健雄、董瑞华、张鹏合著的论文Changes in Early‑Phase Clinical Trials in China During 2013–2022: A Review（2013-2022年中国早期临床试验变化：综述）刊发于期刊Drugs In R&D。科志康为大家带来本篇论文关键内容摘译，供业内人士参考。
本文分析了2013年9月6日至2022年12月31日在药品审评中心（CDE）注册的早期临床试验数据。对CDE网站上披露的所有相关注册信息进行了总结和分析，包括发布时间、药物分类、给药配方、适应症、试验设计和试验状态。共确定了5336项早期临床试验。早期临床试验的数量和增长率每年都在大幅增加。化学药物在早期临床试验中所占比例最大，尽管从2013年的85.7%下降到2022年的59.5%。此外，肿瘤药物的数量每年都在增加，占2022年所有早期临床试验的49.2%。可以得出结论，在2013年至2022年期间，由于政府的支持和先进的开发技术，早期临床试验的发展取得了进展。为了提高未来早期临床试验的效率和成功率，有必要获得先进的技术支持，完善标准化的监督体系。
自2016年以来，中国启动的新临床试验的数量和增长率每年都在增加。这与2015年7月中国出台监管改革措施相吻合，该措施缓解了申请积压，鼓励了药品创新。政府采取了一系列措施，包括简化审批程序，在确保安全的同时赋予企业、机构和市场更多的责任。2018年7月，药监局将开始药物临床试验的审批程序调整为默示许可制度。这意味着，在接受临床试验申请后的一定时间内，如果监管部门没有给出负面反馈或没有提问，那么申请人可以根据提交方案进行临床试验。同时，政府加强了审批制度，临床急需药物可以在特定条件下获得批准。通过鼓励投资，政府建立了更多的临床试验机构，以满足快速增长的临床试验需求。临床试验中心的数量从2015年的375个增加到2019年的1072个。
从2019年开始，药物临床试验机构从资格认定改为备案管理。因此，合格的医疗机构可以在药监部门网站上注册备案，并通过相关部门现场核查后开展临床试验。这大大提高了医疗机构参与临床试验的能力和积极性。
中药和天然药物的提取、研究和开发一直具有挑战性，因为对证据构成没有普遍共识，导致每年临床试验数量减少。中药和天然药物的成分很复杂，可能包含各种活性成分，其研发值得政府更多的关注和进一步的支持。
近年来，创新药研发指南强调了优化临床研究的要求，如DDI和肝肾损伤试验。相应地，这些领域的早期临床试验数量大幅增加。由于在上市后临床试验中应用特定处方需要更多的证据，因此DDI、质量平衡研究和肝肾损伤等临床试验值得更多关注，以提高药物临床试验注册的效率。
在早期探索性临床研究中，需要配备配套设施、设备和相应的技术系统，包括负压病房、同位素病房和DDI平台。因此，临床研究人员需要接受更多的专业培训，以便更好地评估创新药物并积累相关经验。
据《2021年中国新药注册临床试验进展年度报告》对首次注册的新药临床试验的分析表明，2021年超过一半的试验（51.4%）可以在6个月内开始招募受试者。从2019年到2021年，平均启动时间从6.4个月缩短到3.8个月，6个月内启动的临床试验比例逐年上升，2021年达到85.7%。这是由于2018年9月30日《药物研发与技术审评沟通交流管理办法(征求意见稿)》（于2020年12月10日进行了修订）大大加快了临床试验的启动，提高了临床试验效率，并节省了上市前申请的时间。
随着临床试验数量的增加，对早期临床试验设施的需求也在增加，因此给招募健康志愿者带来了更大的压力。早期临床试验和生物等效性研究通常在I期临床研究中心进行，需要大量病房，并需要全职研究人员。为了确保更多的药物进入II期和III期研究，对临床前研究和人力资源的更高投资对于促进更多候选药物进入I期至关重要，从而提高药物发现和开发过程的效率和有效性。
在2013年至2022年期间，临床试验中肿瘤药物的数量和比例每年都在稳步增加，这可能是由于基础科学的进步，如对疾病发病机制的理解和相关靶点的发现，以及临床需求。由于心血管和内分泌疾病的高发病率吸引了越来越多的投资，每年都有越来越多的内分泌和心血管试验进行。目前，高脂血症、糖尿病、冠心病和肥胖症是创新药物研发的主要重点。此外，由于代谢性疾病的增加，可能会在未来几年看到上升趋势。
政府的支持和先进技术推动了药物开发，使得越来越多的创新药进入早期临床试验。因此，临床试验需要长期和持续的先进技术支持和标准化的监督体系，以提高进入II期和III期的效率和质量。
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