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2024年11月结束，NMPA共计批准了11款首次获批新药（不含新适应症、生物类似药、中药和预防性疫苗）。其中，化药7款、生物药4款。（注：根据2020版新药注册分类，数据统计范围仅纳入化药1类、2类、5.1类，及生物制品1类、2类、3.1类、3.2类）。![]()
科志康结合之前统计的2018-2023年的审评用时进行对比发现，直到2024年11月，审评趋势有以下变化：如表所示，2012-2022年间，FDA在上市审评耗时平均为399天，最长为4881天，最短为61天。而在2018-2023年期间，我国上市审评耗时平均为639天，最长为3309天，最短为103天。尽管与美国的审评效率仍存在一定的差距，但随中国的新药审评效率近些年的突飞猛进，平均耗时一直在逐年下降。在2024年1月-11月间，新药上市审评耗时平均为525天，最长为1350天，最短为194天，已比2018-2023年间的639天下降了114天，显示出明显的加速趋势。
FDA多年来通过优先审评缩短了新药的审批时间，以加快治疗严重疾病的创新药物获批。与标准审评时间（10个月）相比，获得优先审评的新药可在6个月内完成上市审批。我国也采取类似措施，对具有显著临床价值的新药实施优先审评，从而显著提升审批效率。随着审评效率的提升，获得优先审评的新药更是从2018-2023年期间的平均472天，缩减到2024年1月-11月间的平均368天，下降了104天。由此可见，药监部门一直在优化审评审批流程，提升运作效率，才能在短短几年间取得如此大幅的进步。注射用芦康沙妥珠单抗是由科伦博泰生物研发，针对既往至少接受过2种系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌成人患者。这是首个国产TROP2 ADC在中国获批上市，也是我国首个获得完全批准上市的国产ADC药物。本次获批是基于一项针对既往至少接受过2种系统治疗(其中至少1种治疗针对晚期或转移性阶段)的不可切除的局部晚期或转移性TNBC成人患者的随机、对照3期OptiTROP-Breast01研究的积极结果。与化疗相比，芦康沙妥珠单抗在无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）方面均显示出具有显著统计学意义和临床意义的改善。该研究结果已在2024年5月举行的ASCO年会上的新一代ADCs临床科学专题研讨会上进行了公布。此前由吉利德研发的注射用戈沙妥珠单抗（Trodelvy）是全球首个获批用于治疗三阴乳腺癌的TROP2 ADC。2022年6月，戈沙妥珠单抗在中国获批上市。该药已被CDE纳入优先审评，最后批准上市。从科志康之前统计的中美欧日17个已上市ADC药物、41次上市审评大数据分析发现（详见：17个ADC药物在中美欧日上市审评全景图），我国批准了7个ADC新药，NDA审评耗时中位数为386天，最短284天， 最长999天。FDA批准了14个ADC新药，NDA审评耗时NDA审评耗时中位数为238天，最短113天， 最长996天。芦康沙妥珠单抗也不例外，得益于该药获得了优先审评资格。仅用了349天就获批NDA，短于此前已获批的7款ADC药物中位用时（386天），对比2012-2023年间国内新药优先审评中位数用时（403天），更是缩短了54天。ADC药物因其独特的精准靶向和高效杀伤肿瘤细胞的特性，在癌症治疗领域展现出巨大潜力。各国监管机构纷纷出台政策支持和激励措施，同时，ADC药物满足了尚未满足的医疗需求，并且在临床前及早期临床阶段取得了积极成果。凭借这些优势，无论是在中美的审评流程，还是在中美欧日等地区的整体审评中，ADC药物的上市审评效率都显著提高。
ADC药物在各国上市用时对比（截至2024年6月30日）
2、格索雷塞片
益方生物与正大天晴合作开发的格索雷塞片，用于治疗至少接受过一种系统性治疗的鼠类肉瘤病毒癌基因（KRAS）G12C突变型的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。这是一款新型、高效的KRASG12C抑制剂，用于治疗带有KRASG12C突变的非小细胞肺癌、结直肠癌等多种癌症。根据相关文献，KRAS G12C突变在非小细胞肺癌中发生率约为14%。此次获批基于一项在KRAS G12C突变阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者中开展的关键性II期临床研究，结果显示客观缓解率52.0%，疾病控制率88.6%。该药已被CDE纳入优先审评，最后被附条件批准上市。晨泰医药与阿斯利康公司合作开发的盐酸佐利替尼片，用于具有表皮生长因子受体（EGFR）19号外显子缺失或外显子21（L858R）置换突变，并伴中枢神经系统（CNS）转移的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。这是全世界首款专门面向伴CNS转移的晚期非小细胞肺癌开展注册临床试验并取得显著成果的药物，也是目前唯一明确采用非血脑屏障外排蛋白底物设计的EGFR酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI），可100%透过血脑屏障。盐酸佐利替尼片填补了肺癌脑转移患者未被满足的临床需求，在临床阶段验证了对脑转移的治疗价值，成为全球首个获批的专门针对肺癌脑转移的新一代EGFR-TKI。该药已被CDE纳入优先审评，最后批准上市。默沙东研发的贝组替凡片（Belzutifan），适应症为von Hippel-Lindau(VHL)病相关肾细胞癌(RCC)、中枢神经系统(CNS)血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)。VHL是一种罕见的遗传性疾病，每3.6万人中就有1人患病。VHL患者不仅有罹患良性血管肿瘤的风险，也有罹患某些癌症的风险，包括肾细胞癌。贝组替凡是一款小分子缺氧诱导因子2α(HIF-2α)抑制剂，可以减少与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长相关的HIF-2α靶基因的转录和表达。贝组替凡片于2021年8月13日首次获得美国FDA批准上市。箕星药业引进的酒石酸伐尼克兰鼻喷雾剂（TYRVAYA），用于治疗干眼症状和体征。伐尼克兰鼻喷雾剂是激活三叉神经副交感神经通路，促进天然泪液分泌的高选择性乙酰胆碱能受体激动剂。该药2021年10月获得FDA批准上市，这是美国批准的第一种鼻喷雾剂，也是唯一一种治疗干眼症状和体征的药物。本次国内获批是基于中国的三项关键临床试验及全球1000多名干眼症患者的数据，评估了伐尼克兰鼻喷雾对干眼症的疗效和安全性。中国三期临床研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，共涉及全国20个研究中心的340名受试者。研究结果显示，伐尼克兰鼻喷雾组在第四周与对照组相比，干眼症状和体征显著改善，受试者自然眼泪分泌明显增加（Schirmer分数≥10mm）。此外，次要疗效指标如干眼评分也达到了临床显著改善，且显示出与全球研究一致的疗效和安全性特征。利用快速通道审评，可大大缩短NDA审评时间，标准审评时长可从200WD减短至130WD。据2018-2023年的统计，纳入优先审评的新药品种，平均用时从639天减少到472天，两者相差了167天，为药企加快上市节省了更多的时间。结合获批药物均有发补的现象来看，发补的确耗费了不少的长时。但尽管如此，利用快速通道审评，仍是比普通审评有明显的时长优势。![]()
今年11月获批的新药中，被纳入优先审评后获批的数量达到新高，有8款之多，占本月获批数量的73%：格索雷塞片、盐酸米诺环素泡沫剂、贝组替凡片、本维莫德乳膏、注射用芦康沙妥珠单抗、索米妥昔单抗注射液、注射用利纳西普。利用快速通道审评，可以显著缩短NDA审评时间，标准审评时长从200个工作日缩减至130个工作日。根据2018-2023年的统计，纳入优先审评的新药平均审核时间从639天降至472天，减少了167天，为药企加快上市节省了宝贵时间。尽管获批药物存在补充申请的情况，这确实增加了一定的时间成本，但快速通道审评仍然在时长上具有明显优势，相较于普通审评效果更为显著。1、亚盛药业：力胜克拉片（APG-2575片），适用于难治或复发性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者。2、中诺凯琳健康：氯法齐明软胶囊，适用于治疗瘤型麻风。3、强生：治疗自身抗体阳性（抗乙酰胆碱受体[AChR]阳性、抗肌肉特异性酪氨酸激酶[MuSK]阳性或抗低密度脂蛋白受体4 [LRP4]阳性）的全身型重症肌无力（gMG）成人患者和青少年患者（大于12岁）。4、梅尔森医药：马来酸噻吗洛尔凝胶，适用于增殖期浅表性婴儿血管瘤的治疗。5、诺华：盐酸阿曲生坦片，适用于降低有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者的蛋白尿。6、荣昌生物：注射用泰它西普，适用于成人全身型重症肌无力（gMG）患者。7、奥全生物：马来酸噻吗洛尔凝胶，适用于治疗增生期浅表型婴幼儿血管瘤。8、亚盛药业：力胜克拉片，适用于难治或复发性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者。1、诗健生物：重组人源化抗Trop2单抗-SN38偶联物，适用于既往未经系统治疗的不可手术的局部晚期、复发或转移性PD-L1阴性三阴性乳腺癌。2、艾司林科生物：AL01211胶囊，适用于法布雷病。3、顺欣制药：TQB2450注射液，贝莫苏拜单抗与盐酸安罗替尼胶囊联合用于腺泡状软组织肉瘤患者的治疗。4、应世生物：IN10018片，联合D-1553治疗一线KRASG12C突变阳性的局晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。5、宝济药业：注射用KJ103，适用于高度致敏的肾移植患者进行脱敏治疗，有效清除预存HLA抗体预防超急性排斥反应。当前，药企只有重点关注药物研发的新思路，实现源头创新，满足市场对高效疗法的需求，才能推动行业的持续发展，这也是药企在未来市场中立足的关键。
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